人工智能与大数据助力靶向药物研发

江经纬

Stroke and Vascular Neurology（SVN）杂志2019年11月上线文章“Artificial intelligence and big data facilitated targeted drug discovery”由来自中国药科大学新药筛选中心特聘副研究员江经纬的团队完成，文中介绍了目前可应用于发现具有良好吸收、分布、代谢、排泄和低毒性特性的高效先导化合物的先进筛选方法。

国际上，进行新药研发的实体主要集中在跨国药企，新型先导化合物的发现及优化等很多技术尚属于高度保密的技术。在高校和研究机构中的新药研发多数还处于上一代计算机辅助药物设计，靶向先导化合物筛选命中率为0.1%～1%，计算误差太大、实验验证成本太高。因此，国际上能进行新药研发的高校和科研机构极少。以上各种原因导致新药开发成本居高不下，新药研发周期越来越长、难度越来越高。

另一方面，随着各交叉领域大数据的积累和新型人工智能算法的发展，为传统的新药研发注入了全新的活力。目前全球比较领先的人工智能制药公司有Insilico Medicine、Atomwise等，据报道，这类人工智能制药公司与大型药企合作，可以迅速发现仿制创新（me-better）靶向先导化合物。因此，我们收集了大量公共数据，并针对新药研发的不同领域定制开发了大量新型人工智能算法，根据多种人工智能算法进行计算后可直接发现新老药物靶点nM级起效的靶向先导化合物、老药的新适应证、疾病新靶点等。

目前，我们与全国范围内三十多家医院、高校、科研机构和药企等进行合作，实验结果表明应用大数据人工智能技术发现靶向nM级起效的命中率为10%～30%（是传统计算机辅助药物设计的10～300倍）。同时，我们应用大数据人工智能反向筛选技术也发现了大量老药的新适应证。由于新技术准确度的提高，新药研发成本将大幅下降，特别是大量老药新适应证的发现将使小分子老药重新焕发生机。

同时，与我们合作的这三十多家医院、高校和药企等单位能够提供新药筛选实验的大量数据，这些数据也将作为我们大数据人工智能技术的训练数据。随着全新数据的不断积累，大数据人工智能新药研发技术的准确率也将逐步提高。未来，期望这样的合作范围可以逐步扩大到全球，形成一个全新的小分子靶向新药研发生态。我们的大数据人工智能新药研发平台欢迎各界有志于开发首创新药（first-in-class）的机构积极参与，共同研发出广大公众用得起的好药。