美国FDA 批准Tazverik（tazemetostat）用于治疗上皮样肉瘤

美国FDA 于2020 年1 月23 日通过加速审批程序（Accelerated Approval）批准Epizyme 公司（Epizyme Inc.）新药Tazverik（tazemetostat）用于成人和年龄为16 岁及以上的青少年患者治疗转移性或者局部晚期上皮样肉瘤（Epithelioid sarcoma），适用于无法通过手术对肿瘤进行完整切除的患者。 Tazverik 是FDA 批准的首种用于治疗上皮样肉瘤的药物。

上皮样肉瘤是软组织肉瘤中比较罕见的一种，在所有软组织肉瘤中仅占不到1%。 上皮样肉瘤多初发于四肢皮下的软组织，在癌细胞转移之前，外科手术切除是主要的治疗方法和手段，也可施行化疗和放射疗法。 但上皮样肉瘤极易发生转移，即使经过积极治疗上皮样肉瘤仍然很可能发生局部或区间转移，约50%的患者在被诊断时就已经转移了。 转移性上皮样肉瘤患者通常会死亡。

在Tazverik 获得FDA 批准之前，上皮样肉瘤没有特效治疗药物。 Tazverik 的作用机制是阻滞甲基化转移酶EZH2 的活性，从而抑制癌细胞的生长。

Tazverik 最常见的不良反应有疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。 此外，患者服用Tazverik 可能会增加罹患其他继发性恶性肿瘤的风险，包括T 淋巴细胞淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、急性髓细胞白血病。 孕妇及哺乳期女性禁用。 患者服药期间及停药后3 个月内本人或其性伴侣应采取有效避孕措施。

FDA 同时还授予Tazverik 孤儿药地位（Orphan Drug designation）。