美国FDA 批准Vyondys 53（golodirsen）用于治疗Duchenne 型肌营养不良症

2019 年12 月12 日，美国FDA 通过加速审批程序（Accelerated Approval designation）批准Sarepta 治疗公司（Sarepta Therapeutics）药物Vyondys 53（golodirsen，CAS 登记号1422959-91-8）注射剂用于经exon 53 筛查检测确认携带Dystrophin基因（抗肌萎缩蛋白基因）突变的患者治疗Duchenne 型肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD，也称杜氏肌营养不良症）。 据估计，在所有Duchenne 型肌营养不良症患者中约有8%的人携带Dystrophin基因突变。 Vyondys 53 是FDA 批准的首种针对这种Dystrophin基因突变型Duchenne 型肌营养不良症的靶向药物。

Duchenne 型肌营养不良症是一种罕见的遗传病，是肌营养不良症中最常见的一种。 其致病原因是患者体内抗肌萎缩蛋白缺失。 DMD 患者通常在3～5 岁即开始出现相关症状，然后病情会持续恶化，在10 岁左右就会丧失独立活动能力，需要坐轮椅，接着心脏和呼吸方面也会出现问题，在20 多岁或者30 多岁时就会死亡。 不过患者疾病的严重程度与预期寿命也会因人而异。 DMD 多发于男童，但在一些特别罕见的情况下女童也可发病。 患者通常并无此疾病的家族病史。 发病率方面，在全球范围内平均约每3 600 名男婴中就有1 人患Duchenne 型肌营养不良。

在临床试验中Vyondys 53 最常见的不良反应有头痛、发热、咳嗽、呕吐、腹痛、感冒症状（鼻咽炎）、恶心。 也有用药患者曾经出现过敏反应，如皮疹、发烧、瘙痒、荨麻疹、皮肤炎、脱皮等。

在动物试验中曾观察到golodirsen 有肾脏毒性方面的问题，不过在Vyondys 53 的临床试验中没有受试者出现肾脏毒性方面的副作用。 但在Vyondys 53 的临床试验中有患者同时服用反义寡核苷酸药物后曾出现肾脏毒性，包括致命性肾小球肾炎。 因此对使用Vyondys 53 患者的肾脏功能应予以密切监测。

FDA 在审批Vyondys 53 时采用了快速审批（Fast Track designation）及优先评审（Priority Review designation）审批程序，同时还授予其孤儿药地位（Orphan Drug designation）。