药闻

邓鑫

国内治疗多种血液肿瘤I类创新药 KPG-818获批美国临床

康朴生物医药近日收到美国FDA关于在美国开展KPG-818用于治疗多种血液肿瘤（包括套细胞淋巴瘤、成人T-细胞白血病-淋巴瘤、惰性淋巴瘤、滤泡型淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病）的临床试验批准函文。KPG-818是康朴生物医药设计开发的具有全球自主知识产权的新一代口服小分子度胺类药物，归属CRBN E3泛素连接酶复合物（Cullin-RING E3 ubiquitin ligase complex，CRL4-CRBN）调节剂。临床前研究数据表明，KPG-818可以有效下调IL-6、TNF-α 等细胞因子的表达水平，高效降解锌指转录因子Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3）。KPG-818在临床前试验中展现了良好的GLP毒理耐受性以及药代动力学成药特点，并在多种血液肿瘤动物模型上显示了卓越的治疗效果。KPG-818在目前于美国行将结束的用于治疗系统性红斑狼疮的I期健康人临床试验中显示出良好的口服吸收、药代动力学参数及毒理耐受等特点。

首款“左沙丁胺醇”国内获批上市

近日，健康元公司的盐酸左沙丁胺醇雾化吸入溶液获得国家药品监督管理局批准，成为首个在中国上市的左沙丁胺醇制剂。我国当前呼吸疾病领域哮喘、慢性阻塞性肺病等疾病发病率持续增高，患者人群高达总人口的十分之一，但由于患者认知度普遍不足，疾病诊断率以及规范治疗率严重偏低。目前雾化吸入治疗是呼吸系统疾病患者常用的给药方式。然而，根据IMS数据，中国2018年雾化吸入类药物的市场中，91%由外资药企所占据。由于雾化吸入制剂领域研发门槛高，几乎没有更好的国产替代品种。健康元刚刚获批的盐酸左沙丁胺醇雾化吸入溶液有望打破雾化吸入类药物市场被外资药企高度垄断的僵局，也给国内医生在呼吸疾病用药领域提供了更多的选择。

好消息！高血压、糖尿病门诊用药纳入医保支付，报销比例提至50%以上！

近日，国务院召开会议决定，对参加城乡居民基本医保的3亿多高血压、糖尿病患者，将其在国家基本医保用药目录范围内的门诊用药统一纳入医保支付，报销比例提高至50%以上。有条件的地方可不设起付线，封顶线由各地自行设定。对已纳入门诊慢特病保障范围的患者，继续执行现有政策，确保待遇水平不降低。作为两类慢性病种，高血压、糖尿病都需要长期用药控制。我国高血压患者数量庞大，2017年已达2.7亿，这一数字还在持续增长。据《中国高血压防治现状蓝皮书》显示，我国高血压患病率正持续增长，全国年平均新增高血压患者1000万人。这样一个庞大人群的医药费用如果能纳入门诊报销，将能更好地促进慢性病防治。

全球首款埃博拉病毒疫苗有望近期获批

近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐条件性批准埃博拉疫苗Ervebo（V920），用于预防18岁及以上人群因埃博拉病毒引起的疾病。如果获得批准，Ervebo将是全球首款获批的埃博拉病毒疫苗。埃博拉是一种十分罕见的病毒，它能引起人类产生埃博拉出血热的烈性传染病，有很高的死亡率，致死原因主要为脑卒中、心肌梗塞、低血容量休克或多发性器官衰竭。在刚果的一次疫情爆发中，有超过2000人死于埃博拉病毒感染。现在，它已成为世界第二大流行病毒。Ervebo是由改造过的水疱性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白组成。VSV可以使一些家畜患病，但对人类无害。病毒通过产生轻度感染来激活免疫系统，使后者产生针对埃博拉蛋白的抗体。一项研究表明，Ervebo可以将预防效果维持两年之久。相比其它埃博拉疫苗的预防效果只能保持在6个月左右，Ervebo的长效保护对未来抗击埃博拉疫情无疑具有积极作用。此前，美国FDA已授予Ervebo突破性疗法认定和优先审评资格，并预计将在明年3月14日前对它的上市申请作出回复。

FDA批准首款精神分裂症皮肤给药疗法

近日，美国FDA批准其透皮给药系统Secuado（asenapine）上市，用于治疗精神分裂症成人患者。Secuado是目前首款，也是唯一一款用于治疗精神分裂症患者的透皮贴剂（transdermal patch）疗法。精神分裂症是一种严重的慢性精神疾病，通常在16到30岁之间开始出现，极大的影响了患者的生活质量和社会行为。在全世界范围内，这种疾病影响人数超过2300万，对于公共卫生是一项重要的挑战。Secuado是非典型抗精神病药物asenapine的透皮皮贴剂疗法。Noven公司开发的透皮给药系统（TDDS）可以在给药的24小时内维持血液中的药物浓度。与口服或注射制剂相比，透皮贴剂疗法的侵入性相对较低，耐受性更好。其使用方式简单，由患者或护理人员便可轻松完成。这种方式还减少了给药频率，大幅度提高了患者的用药依从性。

痤疮患者的福音！FDA批准首款外用米诺环素疗法

近日，美国FDA批准了Foamix公司的Amzeeq（minocycline）上市，治疗非结节性中重度痤疮患者的炎症性病变（适用于成年和9岁以上儿科患者）。Amzeeq是一种浓度为4%的米诺环素泡沫疗法，这是首款获得FDA批准的外用米诺环素疗法。痤疮是一种慢性炎症性皮肤病，常发于皮肤脂腺与毛囊，症状分为炎症性（丘疹与脓疮）与非炎症性（開放性与闭锁性粉刺），可能会严重影响面部与其他区域皮肤。对于大部分人来说，痤疮可能会于25岁后逐渐消失，但也有一部分人，尤其是女性，可能会在中老年患上痤疮。因此，患者们需要一款有效的痤疮疗法来帮助他们摆脱这种皮肤疾病的困扰。米诺环素是一种广谱抗生素，在治疗中重度痤疮方面疗效显著。然而很久以来只有口服剂型，对于有些患者来说，米诺环素的全身性副作用让他们无法使用这一有效疗法。Foamix公司利用该公司独有的分子稳定技术平台，开发出基于泡沫的剂型，患者每日使用一次，就能够将米诺环素有效递送到皮肤中。Amzeeq预计在2020年一月上市。