罕见病用药入医保：谨慎权衡

应晓华复旦大学公共卫生学院教授，博导

■ 专栏 ■

罕见病是指发病极为少见的疾病，而且往往是对健康损害严重的慢性病。国际上常根据疾病患病率大小作为罕见病界定标准，但各国标准并不一致。在我国，尚未就罕见病形成一致的界定标准。2016年，中华医学会遗传学分会提出，罕见病为患病率低于五十万分之一或新生儿发病率低于万分之一的疾病；相关新闻报道披露我国约有2000万罕见病患者；而《2019中国罕见病药物可及性报告》指出，当前罕见病药物目录约覆盖300万名患者。治疗罕见病的药品，常称之为孤儿药。罕见病的另外一个特征，是其治疗费用、孤儿药费一般较高，这与其研发成本高昂、市场规模较小有关。

我国近年也出台了一系列提高孤儿药可及性的举措，主要表现为将孤儿药纳入医保报销范畴、通过多种措施降低孤儿药价格等。其主要依据为：按照国际经验，罕见病治疗费用占医保基金比例不高，一般低于1.5%；我国当前医保基金结余较多，完全有能力承受；某些罕见病治疗后，能大幅度提升患者生活质量。也有研究显示，中国决策者在考虑罕见病应否纳入医保时，影响因素依次为药物效果、安全、疾病严重程度、医保基金可负担性等。但作为一名卫生经济学研究者，笔者更关注罕见病进入医保后对医保基金的真正影响。

以当前医保基金的覆盖人口、收支状况作为基数，基于罕见病患病率、治疗相关费用等，可估算其对基金的影响。根据医疗保障局公布的数据，2018年我国基本医疗保险覆盖率约为96.73%，基本达到全覆盖。其中，职工医保、居民医保和新农合覆盖人数分别为3.17亿、8.97亿和1.3亿人，三类人群2018年人均保费分别为4187元、777元和657元，三类人群的年人均保险基金支出分别为3317元、700元和657元。基于上述数据：（1）当前我国总人口约为13.9亿人，如果罕见病患者为2000万，则罕见病总患病率约为1.44%，医保覆盖的罕见病患者约为1934.5万人；如果罕见病患者年人均医药费为10000元（实际可能远超出该数字），医保报销比例为90%，这部分患者的总医药费约为1934亿，每个投保者人均罕见病医疗费用约为144元，人均医保报销费用约为129.5元；罕见病医保报销费用占2018年职工医保支出的3.9%，居民医保支出的18.5%,新农合支出的20.6%。（2）2018年城镇职工医保的统筹基金累计结余为11460亿元，按照上述算法，职工医保罕见病年均医保支出约为410.1亿元，结余基金可以支持27.9年；居民医保累计结余4332亿元，结余用于罕见病可支付3.7年；新农合结余295.4亿元，仅能支付1.7年。（3）如果只选择典型的两种罕见病，即戈谢病（患病率约1/200000）与血友病(患病率约2.73/100000)，假定其治疗费用分别为每年200万元和10万元，每年报销90%，则这两种疾病的医保支出额约占2018年职工医保基金支出的0.35%、占居民医保基金支出的1.64%、占新农合基金支出的1.83%。

上述分析的结果，还受到罕见病诊断率、治疗率、治疗方案选择等的影响，现实中的医保支付远低于该水平，但该结果能反映出罕见病纳入医保后的长期效果。结果提示：（1）基于我国职工医保的筹资水平与结余状况，将罕见病纳入医保对基金的影响相对较小；但如将罕见病纳入居民医保，对于基金平衡影响较大，应该更为谨慎。（2）罕见病的治疗，应该整合政府、医保、社会、个人等多方资源，统筹社会医疗保险补偿、政府医疗救助、社会医疗帮困，商业医疗保险等多种方式，构建多维度、全方位的罕见病保障模式。（3）我国将部分孤儿药纳入医保报销范畴，体现了政府保证人人平等享有健康权利的责任，但在此过程中，需要明确孤儿药优先重点，逐步推进，切不可毕其功于一役，低估其对基金的影响。（4）孤儿药费用高主要源于其价格高，我国人口众多，孤儿药市场也相对较大，应通过与药厂谈判、集中采购等多种形式，压低药品价格，切实降低罕见病治疗费用。■