解决溴吡斯的明“药荒问题”的相关建议

任璐，李明强，程远尊，高峰

（郑州大学第二临床学院，河南 郑州 450000）

0 引言

溴吡斯的明(Pyridostigmine Bromide)是公认的治疗罕见病重症肌无力的孤儿药，患者需长期服用，能够较迅速地改善重症肌无力患者的四肢无力、复视、吞咽、咀嚼、呼吸困难等症状。一旦停药，不仅严重影响患者的日常生活和社会工作，更为甚者可导致呼吸困难而危及生命，是重症肌无力患者离不开的救命药。

溴吡斯的明不仅仅是孤儿药也是传统的廉价药，一瓶的市场定价不足30元，而近几年，包括该药在内的一些廉价药品却因为无利可图逐渐被生产厂家所“抛弃”，而这些药物的替代药品，不仅价位高，往往也达不到应有的疗效[1,2]。

国家食品药品监督管理局（China Food and Drug Administration，简称CFDA）网站显示，获批生产该药的企业共有三家，分别是上海中西三维药业有限公司、上海信谊药厂有限公司、海南凯健制药有限公司，然而目前仅有上海中西三维药业有限公司一家生产该药，成为了溴吡斯的明的独家生产企业。据不完全统计，从2010年至今，溴吡斯的明断货的报道频繁出现，其中2起引起了较大的影响，一起为2010年7月因生产许可证到期，药品停产，另一起为2016年9月因药品溶出度异常的问题，对药品实施的“三级召回”，均引发了重症肌无力患者恐慌和药价的哄抬[3]。

溴吡斯的明拥有着“孤儿药”、“廉价药”双重身份，保证该类药品的市场供应，保护患者的生命安全，需要通过社会（包括政府监管机构、研发及生产方、医护人员）各方面的努力，才能更好的预防和解决当前廉价孤儿药的药荒问题。

1 药荒事件的背景

早在1999年，我国《药品注册管理办法》就已提及“罕见病”和“罕见病新药”这两个词语 , 但至今没有出现明确的定义[4]。2010年中华医学会就我国罕见病定义达成共识：成人患病率＜1/50万，新生儿中发病率＜0.1‰ 的遗传性疾病可称之为罕见病。根据此定义，我国罕见病患病人数高达1680万。而治疗罕见病的药物因为临床用量有限，市场较小，一般制药企业不愿研制和生产，被形象地称为“孤儿药”[5]。

诸如具有“廉价药”和“孤儿药”双重身份的溴吡斯的明，因为利润少、市场小、临床用量有限，一般生产厂家不愿生产；尽管通过相关媒体的传播，孤儿药的问题已逐步登上媒体的版面，但因为波及的群体零散而不集中，加上该方面知识的匮乏，往往无法引起人们的重视和传播。

2 解决药荒问题的相关建议

2.1 法律法规的制定

我国重症肌无力的发病率为1/5000，患病人数可达65万以上，而当前国内仅有一家药品生产厂家生产“溴吡斯的明”。政府需要通过有关法律法规的颁布，保证该类廉价孤儿药的市场供应，从法律层次上强制性要求生产和鼓励研发，安抚患者恐慌心理。

建立罕见病重症肌无力各省资料数据库，严格把控诊断标准，统计人数及相关病例，不仅有利于该药的生产量的预估，还有利于该病的发病机制和新型药物的研发。根据市场的需求，政府宏观调控药品的定价，对生产该孤儿药的生产厂家给予资金支持和政策鼓励，如：减免税收，增加生产和研发的积极性[6-9]。

2.2 生产研发企业的社会责任

我国当前是社会主义下市场经济，对于企业而言，尽管利润是其追求的最大目的，也不可避免的需要肩负一定的社会责任，如何挖掘企业的社会责任，为该药的生产和新药深层次的研发提供了方向[10]。

近年来，有关“罕见病”、“孤儿药”等名词逐步被媒体报道，生产厂家可通过进一步宣传，增加公司的社会影响力和好感度，加深人群对企业的印象，有利于企业发展。增加生产的多元化，例如在当前国内市场上，仅售有溴吡斯的明的片剂，2016年末又因为片剂的溶出度问题引发了召回事件，药品新剂型的研发，可为该药的生产和定价开辟新的途径，如口崩剂、缓释剂、注射剂等，不仅可以取得更好的疗效，如：减少副作用、增加作用时间等，还可以扩展药品的利润空间[11-13]。

2.3 医护人员的“桥梁作用”

医护人员是与患者接触最为紧密的群体，诊断明确、治疗及时、宣传到位是医护人员应尽的责任和义务。

医护人员可以更好地收集患者的详细病史，建立相应的媒体交流平台，作为桥梁将患者、医院联系在一起，不仅可以提供必要的治疗咨询，还可以避免对药品供应不足的恐慌感。在取得患者知情同意下，医护人员将患者与生产研发机构联系在一起，协助药品研发机构进行新剂型和新药的临床用药试验，保证安全的前提下，不仅解决一部分人的经济问题，还有利于科研的进步[14,15]。

3 总结

溴吡斯的明的药荒事件仍旧不断的上演，然而当前国内外对于孤儿药的关注重点主要集中在新型孤儿药的研发上，往往忽略了逐渐消失的廉价孤儿药。保障可被治疗的罕见病患者的安全用药，是当今社会的责任，在政府相关法律的颁布和监督下，发挥医护人员的桥梁作用将生产研发企业和患者联系起来，形成网络联系，才能更加有效解决和预防当前诸如溴吡斯的明一类的廉价孤儿药药荒问题。

[1] 黎华玲.廉价救命药频现“药荒”困局[N].经济参考报,2017-04-28(007).

[2] 包骞.破“廉价药荒”,当从何处发力？[N].福建日报,2017-08-12(003).

[3] 谢欣.企业一次良心召回竟让患者遭遇买药难“孤儿药”频现短缺症结何在？[N].每日经济新闻,2016-10-13( 008).

[4] 莫昕,程峰.境外罕见病法律和保障体系与我国现状的对比分析[J].中国药事,2017,31(2):182-188.

[5] 刘革新.关于加快罕见病立法推动孤儿药的研发的建议[J].中国食品药品监管,2015(03):20.

[6] 黄如方. “孤儿药”上市有望提速[N].健康报,2017-05-22(005).

[7] 郑维义.从全球视角看中国孤儿药研发的现状和未来[J].药学进展,2016,40(06):401-403.

[8] Cheng A, Xie Z. Challenges in orphan drug development and regulatory policy in China[J]. Orphanet Journal of Rare Diseases,2017,12(1):13.

[9] Jia J,Shi T.Towards efficiency in rare disease research: what is distinctive and important?[J]. 中国科学:生命科学, 2017, 60(7):1-6.

[10] 代展菁,褚淑贞.基于医药企业社会责任视角探讨孤儿药研发[J].现代商贸工业,2017(28):68-70.

[11] 高建华,高秀蓉,许小红.溴吡斯的明剂型研究进展[J].中国药房,2016,27(04):545-547.

[12] 李亚茹,丁红,苏霞.罕见病药物研究现状分析与展望[J].国际药学研究杂志,2017,44(02):107-111.

[13] 刘苏苏,褚淑贞.从孤儿药探讨医药企业社会责任的履行[J].现代商贸工业,2017(32):154-156.

[14] 《药学进展》编辑部.“首届中国孤儿药研发论坛”专家观点(续)[J].药学进展,2015,39(06):401-407.

[15] Gong S,Wang Y,Pan X,et al.The availability and affordability of orphan drugs for rare diseases in China[J].Orphanet Journal of Rare Diseases,2016,11(1):1-12.