延伸阅读我国药审改革取得阶段性成果

十八大以来，党中央坚持以人民为中心的发展思想，以更大的政治勇气和智慧推进改革，用全局观念和系统思维谋划改革。习近平总书记指出，人民对美好生活的向往就是我们奋斗的目标。在药品监管领域，国家食品药品监督管理总局紧紧抓住鼓励创新、提高药品质量、满足公众用药需求这个改革总目标，围绕保证药品安全、有效、质量可控这个关键，针对过去药品审评审批旧体制、旧机制带来的各种弊端，解决药品注册申请积压，国内创新药物研发不足，仿制药质量不高，审评能力与社会发展不相适应的问题，简政放权，放管服相结合，优化服务，实施了一系列具有牵引性的改革措施。

国家总局药品审评中心（以下简称药审中心）按照总局工作部署，从四个方面推动药品审评制度的改革，取得了阶段性成果。

重建审评制度，推进审评体系和审评能力的现代化

药审中心以制度创新、流程再造为突破口，有破有立，逐步建立起以临床价值为导向，以适应症团队审评模式为核心的科学审评工作体系。形成了项目管理人制度、适应症团队审评制度、沟通交流制度、专家咨询委员会与技术争议解决制度、审评信息公开制度、优先审评制度等审评制度体系，建立起规范指导在前、沟通交流在中、审评决策在后的审评管理模式，加强审评环节的服务、商讨和指导。

国家总局药品审评中心从四个方面推动药品审评制度的改革

一是发挥审评制度联动作用。一年多来，在项目管理人组织、管理协调下，适应症团队各专业审评专家与企业研发人员，就药物研发中的疑难问题及技术指南未涵盖的问题，进行会议式沟通，交流近500次；召开审评公开论证会，审评人员与专家、申请人、公众和媒体代表，围绕涉及公共卫生问题、技术争议问题，对全球新抗肝癌溶瘤病毒药物、预防宫颈癌HPV疫苗等品种进行公开论证，就中国药物前沿技术与国内自主创新的细胞治疗研发团队，进行了前期的技术沟通交流等等。各项制度的联动既促进了审评质量和效益的提升、廉政风险的防控，也使企业少走了不少弯路，研发积极性不断提高，更营造了审评人员与研发人员共同推动药物开发的良好氛围。

二是实施优先审评。将具有明显临床价值的17种情形的创新药物，以及临床急需、市场短缺的药品纳入优先审评程序，发布了23批共计340余件注册申请优先审评目录，其中包括托珠单抗等29个儿童用药、麦格司他等9个罕见病用药，通过制度设计大大加速了临床急需儿童用药和罕见病用药在我国的可获得性，满足特殊群体的用药需求。

三是加大信息公开。在中心网站设立专栏，及时向社会公开技术指南、申报受理、审评过程和审评结果的信息，提高药品审评工作的透明度。帮助申请人了解注册申报情况，把握最新的行业研发动态，引导社会理性投资与研发，避免低水平、重复申报。

四是完善审评基础体系。进一步加快推进审评技术指南的制订、审评质量管理体系以及审评信息化的建设工作，探索建立药品品种档案数据库、《中国药品上市目录集》。

解决药品申请注册积压，提升审评质量和效益

药审中心一方面通过加强审评项目管理，强化限时审评和督办，成立专项小组、扩充审评通道、优化审评流程、简化审评程序、授权分级签发，另一方面通过深化人事制度改革，大规模招募审评人员，引进FDA资深审评专家，借调省局人员、聘任临床兼职审评员，加强在技术审评方面与社会的合作、优化岗位设置等一系列措施，多渠道扩增审评力量，使得药品注册申请积压基本得到解决，审评效率不断提升。2015年、2016年分别完成药品注册申请9601件和12068件，截止到2017年10月1日，今年已完成注册申请8591件，排队等待审评的注册申请已由2015年9月高峰时的22000件降至目前的3800件。自2017年5月1日药审中心承担临床试验行政审批事项起，已批准临床实验550多件，新药临床申请审评时限已由2015年平均16个月的审评时间缩短到2017年的6个月，最短的不到两个月完成审评。药审中心还将继续加大各类资源的投入，提高审评效率，实现各类注册申请按法定时限审评。

鼓励新药研发上市，满足公众用药需求

改革两年多来，一些涉及公众卫生领域具有明显临床价值的创新药、患者急需药物已完成技术审评，解决了临床治疗难题，满足了社会急需，有效提高了患者用药的可及性。

脊髓灰质炎疫苗、手足口病EV71疫苗、HPV疫苗等提高了我国公共卫生保障水平，盐酸达拉他韦、阿舒瑞韦等直接抗病毒药物为丙肝患者提供了全新的治疗手段。阿西替尼、甲磺酸奥希替尼、维莫非尼等一批抗肿瘤药物为医生提供了更多的选择，为挽救晚期肿瘤耐药无药可用患者的生命带来了希望。慢性病、临床急需药物方面，治疗类风湿关节炎口服小分子靶向药物托法替布、全球首个治疗哮喘创新药物奥马珠单抗、抗肺纤维化创新靶向药物尼达尼布、新一代口服降糖药 达格列净、恩格列净，治疗中重度银屑病药物阿达木单抗、治疗甲型H1N1流感的新中药复方制剂金花清感颗粒等也顺利获批上市。今年底到明年初，在抗肿瘤、皮肤等临床治疗领域，还将会有数个拥有自主知识产权、具有突破性疗效的国产新药完成审评。

改革创新带来的效应已经初步显现，让科学家、企业家、投资家和全行业敢于创新、能够创新、乐于创新，让公众能够及时用得上、用得起新药好药的制度环境正在形成。

注重仿制药研发，降低公众药负担

在鼓励创新的同时，药审中心注重服务于企业专利到期仿制药的开发，促进仿制药质量的提升，发挥仿制药替代临床原研高价药的作用，降低公众用药负担。

一是改革完善仿制药审评制度，探索建立中国橙皮书明确参比制剂，吸引更多的创新药进入中国，增加中国企业的仿制对象，降低仿制成本，从根本上解决影响仿制药质量的各种制度和技术问题。

二是加快推进仿制药标准制修订工作，完善仿制药审评技术要求，加强仿制药审评质量控制。

三是扎实推进仿制药质量和疗效一致性评价，细化一致性评价相关制度措施，回应社会关切，开展一致性评价工作企业专题培训，建立和完善一致性评价工作标准。目前一致性评价BE备案的品种165个，完成研究已申报的一致性评价品种35个。

药审中心还将系统梳理、发布专利到期的国内尚未有仿制申请的品种目录，鼓励企业研发高质量的仿制药。

2017年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，对改革药物临床实验管理加快上市审评审批等提出了明确的要求。这将是药监系统下一步深化审评审批制度改革的纲领性文件。药审中心将在总局的领导下，继续为鼓励创新、促进制药产业结构调整和转型升级、提高产业竞争力、满足公众临床用药需求、保证和促进公众健康不懈努力。

（本文由国家总局药品审评中心提供）