从孤儿药探讨医药企业社会责任的履行

刘苏苏++褚淑贞

摘要：[目的]改善医药企业在孤儿药领域社会责任的履行。[方法]首先简述国内外孤儿药发展新形势，说明我国医药企业在孤儿药领域社会责任的履行现状令人堪忧。其次对孤兒药整个研发上市过程进行划分，通过对孤儿药的潜在经济效益，企业协助政府建立罕见病数据库和诊断中心，开发罕见病适应症以及研制仿制药，解决上市问题这四个方面进行具体阐述。[结果]孤儿药的研发生产充分体现了医药企业对消费者、股东与员工、慈善的社会责任。[结论]针对我国医药企业社会责任履行的缺失现状，我国企业应该积极投入孤儿药研发和生产，增强在孤儿药领域的社会责任的履行。

关键词：孤儿药；医药企业社会责任；表现形式

中图分类号：D9文献标识码：Adoi：10.19311/j.cnki.16723198.2017.32.075

近几年孤儿药受到国际高度关注，国外企业纷纷投入孤儿药研发和生产。国内在孤儿药研究面临巨大缺口，导致很多罕见病患者无药可医，昂贵的进口药物更是加重了患者的经济负担。目前我国整体企业社会责任履行状况取得显著进展，但是医药企业社会责任履行现状令人堪忧，尤其是在孤儿药领域，孤儿药研发和生产承载了我国医药企业的社会责任。

1“孤儿药”

1.1定义

罕见病又称“孤儿病”。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口065‰至1‰之间的疾病或病变。罕见病药物又称“孤儿药”是指治疗罕见疾病的药物。根据美国FDA调查，全球的罕见病患者已超过2.5亿，约有7000钟罕见病，大约80%属于遗传病。

1.2国内外孤儿药发展新形势

孤儿药由于其特殊性和潜在的获益性，受到国际范围内高度关注和重视。早在20世纪90年代美国，日本，欧洲等国家已经制定了罕见病用药的标准及政策，且实施效果显著。在2015年，美国FDA共批准了艾乐替尼、胆汁酸、Cobimetinib、Isavuconazole sulfate、帕比司他等21种罕见病药物，研发企业享有7年市场独占期，税收减免费用高达临床研发费用的50%。近年来，辉瑞、瑞士诺华、法国赛诺菲、英国葛兰素史克等跨国制药巨头均开始加大对罕见病制药领域的投入。随着科学技术的发展，跨国企业研发出的孤儿药逐渐增多，明显的改善了罕见病患者的生活质量。

尽管罕见病患者占总人口比重很小，但中国的罕见病患者基数其实非常大，相比常见病，罕见病患者少、进口药物昂贵、企业研发生产成本高、风险大，国家又缺乏完善的政策和保障体系，直接抑制了企业生产的积极性，使得罕见病研究成为我国医药体系中的一大空白。在国际趋势推动之下，近年来我国在罕见病领域初见曙光。2012年赛诺菲联手国药开发百亿罕见病市场，这次合作是国家研究平台首次公开的“跨国”合作。2016年年初，浙江将戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症纳入罕见病医疗保障范围。省内各地先按基本医保、大病保险、医疗救助政策规定比例报销罕见病合规医疗费用，剩余合规费用通过专项救助解决。上海公布列有36种孤儿药的目录、罕见病名录也列入了医保序列。《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》中明确提到，解决好“孤儿药”供应问题以及加快罕见病药物的审评审批。2017年国家监督总局公布第十二批优先审评名单，多个血友病用药名列其中。以上新形势将有利于罕见病相关政策和福利制度的出台，对药企积极投入孤儿药研发和生产具有一定的推动作用。

2医药企业社会责任

企业社会责任（Corporate social responsibility，简称CSR）指的是企业承担对员工、消费者、社区和环境的责任，企业要抛弃把利润作为唯一目标的理念，转而关注对人类社会和生态环境的贡献。

医药企业社会责任除了要承担一般企业的社会责任，还要承担对公众生命安全的特殊责任。我国的《公司法》规定：“公司从事经营活动，必须遵守法律、行政法规，遵守社会公德、商业道德、诚实守信，接受政府和社会公众的监督，承担社会责任。”但其中并没有明确规定企业社会责任内涵和外延，导致众多药企没有深刻理解医药企业社会责任的特殊性，仅仅是把它理解为社会慈善捐献活动，把履行社会责任当任务，当作企业的负担，是利润的损失。实际上医药企业社会责任的范畴应该包括：对消费者的责任，对投资者的责任，对雇员的责任，保护生态环境责任，对社区的责任，社会慈善的责任。

目前全国范围内企业社会责任履行现状显著改善。2017年6月6日，在第12届中国企业社会责任国际论坛上发布的《金蜜蜂CRS指数报告2016》中指出我国企业社会责任取得显著进展，企业社会责任实践指数历史新高，综合指数提升至1137，较2015年增长69%，尤其是在信息披露和利益相关方面。2016年阿里健康等八家企业成立“中国医药企业社会责任联盟”。但是在医药领域，医药企业社会责任履行现状令人堪忧。有害药事件频频发生：2006年齐齐哈尔第二制药厂亮菌甲素注射液事件，2016年的57亿元疫苗大案。生态环境令人担忧：多数药企处于高能耗、低产出、污染大、环境保护意识差的状态。孤儿药领域形势严峻：首先国内缺乏罕见病的官方定义，阻碍了罕见病用药的研发和生产。其次孤儿药由于孤儿药需求少、研发成本高、利润率低，国内药企不愿研发和生产，国内患者只能依靠国外进口药物，但价格昂贵，多数人负担不起，导致国内患者对孤儿药的可及性大大降低，罕见病患者承受着巨大的疾病痛苦和经济压力。尽管国内企业社会责任取得显著进展，但医药领域的社会责任履行力度却依然缺乏，医药企业作为特殊的行业，其责任缺失的状况急需改善。我国医药企业履行社会责任途径有限，方式单一，具有一定的局限性，而且医药企业大多数依赖政策强制履行责任，要想改善现状则需要企业提高责任意识，自发的采取措施。孤儿药的研发和生产承载了医药企业的社会责任。

3孤儿药研发是药企履行社会责任的表现形式

3.1潜在的经济效益endprint

众所周知，孤儿药消费者比例少，研发成本高，多数药企因为低收益不愿投入研发。其实不然，因为孤儿药价格昂贵，其潜在的经济利润是十分巨大的。《Drug Discovery Today》曾发表过一篇论文《孤儿药研发：生物制药研发的经济可行性战略》，其中汤森路透与辉瑞公司紧密合作对孤儿药经济情况进行了调查，研究发现全球最赚钱的药物阿伐他汀估计在其生命周期内可为辉瑞公司带来1970亿美元的收入，根据汤森路透的实验分析，2001年到2010年孤儿药市场复合年增长率高达258%，而非孤儿药对照组只有201%。再加上孤儿药由于研发技术水平高，没有其他药物的竞争，独占期可延长，这将会为企业带来巨大的经济效益。经济效益衡量一切经济活动的最终的综合指标，更是一个企业的最终目标，孤儿药的研发能为药企带来巨大效益，这也意味着增加企业股东的福利，满足员工的物质需求，因此体现了医药企业对管理者和员工的社会责任。

3.2协助政府建立罕见病数据库和诊断中心

目前中国缺乏关于罕见病全国性的数据库和诊断中心。现有的权威数据库主要侧重于单病种介绍，缺乏由浅入深的介绍，没有将罕见病科研成果与临床实践相通的转化医学内涵。医药企业有义务建议国家卫计委和CFDA牵头建立一个国家级罕见病数据库和诊断中心。医药企业可以积极进行罕见病流行病学调查，协助政府收集有关罕见病的信息和数据，从而建立一个适用于中国的罕见病数据库。其次企业可筹资并协助政府在各罕见病建立诊断中心。由于罕见病药物需求在地域上有分散性以及需求时间上的不确定性，不仅使得罕见病患者获得药物的过程更为艰难，还会增加企业的成本，甚至有些罕见病，医生有关的知识与经验是相当缺乏的。如果没有一个完善的诊断中心很多患者依然无药可医，无法及时就医从而错过最佳治疗时机，偏远落后地区的患者甚至还有可能会被误诊。医药企业通过协助政府建立罕见病数据库从而有利于促进罕见病的科研、政策、医疗等项工作的进展，通过筹资帮助政府建立诊断中心，为医生普及罕见病相关知识和经验等措施则体现了医药对社会慈善的责任。

3.3开发罕见病适应症和仿制药的研发策略

3.3.1开发罕见病适应症

中国医药企业在孤儿药研发方面是比较落后的，研发技术水平不高，开发新适应症的经验不足。笔者了解到目前比较适合中国的开发罕见病适应症的方式是有意向研发孤儿药的医药企业积极与国内外的企业合作，建立罕见病药物筛选模型，逐步发现已上市药物新的罕见病适应症，用来治疗罕见病。这种形式能够显著降低医药企业自主研发成本，同时也可以加快治疗罕见病药物研发的进程。筛选出正确的适应症应用于罕见病治疗，将会是医药企业成功研发罕见病用药的一条捷径。

3.3.2瞄准仿制药

孤儿药自主研发技术要求高，难度大，而研发罕见病仿制药是药企可以采取的途径。相比原研药仿制药技术要求低，医药企业可通过加快仿制专利即将到期的罕见病原研药，减轻研发成本，缩短研发时间，加快国内孤儿药的上市，让罕见病患者尽快得到治疗，目前国内确实有药厂在做孤儿药仿制药的研发工作。另外，国外已经批准了多种罕见病仿制药，但是并没有进入中国市场，医药企业可建议药监部门制定如免临床试验等一些特殊政策，加快国外仿制药进入中国市场的速度，同时因缺少临床试验，企业应严格监督外来仿制药品的质量和治疗效果。仿制药和原研药相比价格较低，只要保证其质量和疗效与原研药一致，加快国外仿制药进入国内市场将为我国罕见病患者减轻负担。

开发罕见病适应症、研发罕见病仿制药、加快国外仿制药进入国内市场并监督外来仿制药质量。这些研发和监督措施提高了孤儿药的可及性为罕见病患者减轻痛苦，为患者的生命健康负责，体现了医药企业对消费者的社会责任。

3.4解决上市问题

制约我国新药开发的另一主要障碍是市场。一直以来我国的新药审评速度很慢，2015年国文44号文件提出加快新药（明确指出罕见病新药）审评审批，这为孤儿药上市提供了有利的条件。同年我国首批自主研发生产11新药西达苯胺在中国获批上市，该药按照孤儿药审批程序来申报，上市速度有所加快，这依赖于充分科学的临床数据和完善的临床设计。在新政策的条件之下，医药企业可通过提供药品审评中心科学可靠的临床数据，加快罕见病新药的上市。国文44号文件在12条还提出了：“允许境外未上市的新药，经批准或者在境内同步开展临床实验。可以鼓励国内临床实验机构，积极参与国际多中心的临床实验，符合要求的临床数据可以在注册申请中使用”。国家“千人计划”特聘专家郑维义博士提到：“药企可以和国外的孤儿药的研发企业进行合作，把中国作为临床试验基地，让我国病人能够参与新药的研发过程中，使这些药物能够第一时间进入中国市场。另外国内有意向做孤儿药的企业，尤其是大企业，可以和国外的一些药企进行全方位的战略合作，这也是让中国的罕见病患者在第一时间用到国际上最新的罕见病用药的一种方式。”这些都是我国医药企业值得采纳的方法。解决孤儿药上市问题可使我国罕见病患者尽快得到治疗，缓解痛楚，同样也体现了医药企业对消费者的责任。除此之外，孤儿药的销售模式可以采取直销的形式，病人可以直接从生产厂家购买，便于减少流通环节降低风险，更重要的是可极大的降低药品价格。对于经济能力较弱的患者，实力较强的企业可以提供慈善赠药，减轻患者负担，药企可基于实际情况采取适当措施履行社会责任。

4结论

国际孤儿药的发展一定程度上促进了我国罕见病的发展，同时国内药企的社会责任履行状况令人堪忧，尤其是孤儿药领域。解决根本问题需要医药企业积极投入孤儿药的研发和生产。目前国内对孤儿药的需求逐渐上升，医药企业研发生产孤儿药不仅可以弥补我国罕见病领域的空白，治疗罕见病患者的疾病，减轻病人痛苦，对于我国药企来说更是体现了企业对消费者、股东和员工、以及社会慈善的责任。

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