数百万罕见病患者有望减负

路透社5月18日报道，原题：对数以百万的中国罕见病患者来说，重负有望减轻中国是世界第二大药品市场。他们即将发布其首份全国罕见病名录来引导决策者。这是中国为改善诊断和加快药品审批而进行的更大改革的一部分。

罕见病是影响极少数人的疾病，往往属于遗传性疾病，治疗或控制病情的费用高昂。专攻罕见病和专科疾病治疗的某外国公司亚太主管彼得·方表示：“中国有世界最多的人口，罕见病患者应该也是最多的。”

目前，在中国的医疗体系中，罕见病基本上被忽略了，患者因而处于保障网之外。他们所需要的药品要么难以买到，要么价格昂贵，不属于公共医保范围。据估计，中国有1600万罕见病患者，但相关数据不多，财务支持就更少了。只有小部分患者得到了治疗。

南京的8岁孩子胡逸卓就是这种医药“孤儿”。他患有结节性硬化症。这是一种罕见的遗传性疾病，患者脑部和全身会长出良性肿瘤。为控制症状，他每天都要服用两种药，但这两种药在中国不易得到。在中国，强调成本控制且药品审批积压过多，造成许多专科药物常常无法企及。胡的父母通过中介从土耳其、台湾和香港带药入境，或者请本地医生开超适应症用药。

中国国家食品药品监督管理总局上周表示，该机构将对治疗罕见病的药物和医疗器械研发提供支持。近年来，中国在逐渐改革其医疗体系，比如今年扩大了国家医保药品目录，这是自2009年以来首次，但其中的药品仍主要是较便宜的基本药物。本月，中国还提出了准备加快“孤儿”药审批甚至免临床试验的举措。北京也想要到2020年削减潜在的医疗费用1万亿美元，为此大力推动降低药价举措。有专家认为，中国的这些改革可能会促进对该国较为常见的某些罕见病的研究。▲

（陈俊安译）