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基因编辑技术会用来改良人类吗?

2016-12-29

南方周末 2016-12-29
关键词:临床试验胚胎艾滋病

汤波

2015年基因编辑技术被美国《科学》杂志评选为年度十大科学突破之首,2016年相关的研究成果更是呈井喷之势。基因编辑技术像风暴一样正在席卷细菌、酵母、动植物乃至人类胚胎等几乎整个生物界,也引起了公众的广泛关注。公众之所以关注基因编辑技术,既因为对这项新兴生物技术充满未知而感到疑惑,也为其在疾病治疗等方面展现出强大功能感到惊讶。

目前多项临床前和临床研究显示,基因编辑技术在艾滋病、白血病、非小细胞肺癌、A型和B型血友病、伯氏先天性黑内障、杜兴氏肌肉营养不良症、β地中海贫血症、囊性纤维化症和抗胰蛋白酶缺乏症等疾病治疗方面展现出巨大的应用前景。

2015年11月英国医生运用基因编辑T细胞成功将一个白血病女婴的病情控制,为其赢得宝贵的治疗时间,之后又有10名儿童接受了类似疗法,这一消息极大地振奋了科学家对于基因编辑治疗疾病的信心。2016年6月美国批准全球第一个利用CRISPR/Cas9技术进行癌症治疗的人体临床试验。11月,四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀团队在国际上率先开展了一例基因编辑技术治疗转移性非小细胞肺癌的临床试验,有望建立肺癌治疗新方法。另外,北京大学已申请利用类似方法治疗另外三种癌症的临床试验,目前正在招募志愿者,计划于2017年实施。有媒体不禁惊呼,基因编辑治疗时代已经到来。

其中最令人激动的莫过于用基因编辑技术治疗艾滋病,这也是目前最热门的研究领域。据美国临床试验数据库信息,目前全球已有7项针对艾滋病的基因编辑治疗临床试验正在开展,其中美国Sangamo生物技术公司走在最前面,该公司利用锌指核酸酶技术对T细胞的CCR5基因进行编辑,在针对10位艾滋病患者的临床I期试验中取得良好效果,目前已进入临床II期。同时该公司还运用基因编辑的人造血干细胞治疗艾滋病患者,目前正在开展临床I期试验,该疗法之前已在临床前动物试验中取得较好的抗艾滋病疗效。

不过将这一功能强大的技术用于对人类胚胎进行遗传改良却成了一个敏感话题,不仅公众对此担心,在科学家内部也有争论。

2015年我国中山大学研究人员首次在国际上利用CRISPR/Cas9对

网友

以减少遗传病风险为目的的基因编辑婴儿很有可能在不久的未来诞生,但是当人类要对自己进行升级改造,想让后代变得更聪明、更强壮、更长寿,培育出“超人”或者“人类Plus”,问题就会复杂得多。

【南瓜回答】

人类胚胎进行基因编辑之后,今年4月,广州医科大学附属第三医院范勇博士团队再次开展了国际上第二例基因编辑人类胚胎研究。尽管这两个研究均采用非正常胚胎,而且目的都是开展基因治疗研究,但是还是引发科学界和公众不小担忧。2015年12月,美国、欧洲、日韩以及中国等国家领域内权威科学家们在华盛顿召开“国际人类基因编辑大会”(International Summit on Human Gene Editing),经过激烈讨论,与会科学家形成共识:在适当监管下,应继续开展基因编辑技术的基础和临床前期研究,但是将尚不成熟的基因编辑技术应用于人类生殖是不负责的。

该声明同时也指出:“随着科学知识的进步和社会认识的发展,对生殖细胞编辑的临床使用应定期重新评估。”也就是说,只要技术成熟,基因编辑婴儿可能会出现。今年2月,英国率先批准开展人类胚胎基因编辑研究申请,这是世界首例获国家监管机构批准的人类胚胎编辑研究,5月,日本批准了人类受精卵基因编辑的研究申请,显示这些国家对人类基因编辑研究持开放态度,预计还有很多其它国家效仿这种做法,将有利于为人类基因编辑临床应用扫除技术障碍。

那为什么要进行人类基因编辑呢?大家都知道,人类存在很多致命的遗传病,如果能通过基因编辑技术在生殖细胞时期将其“修正”,就有望从根本上解除后代罹患遗传病的风险及痛苦。而基因编辑婴儿能否出现,一方面则取决于基因编辑技术完全成熟——关键是不能存在脱靶效应,随着研究的深入,这些技术难题将很快被科学家攻克;另一方面则取决于父母意愿,据美国民间独立调查机构皮尤研究中心2016年7月公布的调查结果显示,有48%的受访美国成年人愿意接受基因编辑以减少孩子患病风险,而50%的受访者表示不接受。在另一项澳大利亚墨尔本大学研究人员开展的全球调查中,调查对象包括来自美国、英国、日本和韩国等全球185个国家的12000多人,其中有约60%的受访者赞同基因编辑技术的治疗性应用,包括人类胚胎的基因编辑,只有10%左右的受访者表示反对,另有30%左右的人态度不明确,这一调查结果发表在美国《细胞》出版集团旗下的《细胞与干细胞》杂志上。

由此可见,以减少遗传病病风险为目的的基因编辑婴儿很有可能在不久的未来诞生,但是当人类要对自己进行升级改造,想让后代变得更聪明、更强壮、更长寿,培育出“超人”或者“人类Plus”,问题就会复杂得多。据墨尔本大学上述调查报告显示,只有27%的受访者同意进行非治疗目的的基因改造,而43%的受访者明确表示不同意。即使目前科学家发现一些基因的突变能提升人类某些能力,但是这些基因功能往往并非单一,而且有可能在不同组织器官、不同时期会表现出不同功能,如果贸然进行基因编辑操作,有可能带来巨大风险,而且非治疗目的的人类改良也会涉及一系列社会伦理问题。除了科学家共同体自律之外,还需要各国政府制定相关法律法规加以严格监管。

关键词:基因编辑

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数据来源:知乎(1K=1000人)本关键词为2016年新增,无2015年数据。

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对人类的改造一直是人类的梦想,人人都想更长寿、更强壮、更聪明、更健康。在生命科学快速发展的现在,是越来越接近现实了。对人类胚胎的基因编辑,就可能实现这些梦想。比如说,我们改动某个寿命相关的基因,你的后代的寿命就可能延长。

正如很多科幻小说中所设想的,技术的变化会导致社会的变化。人不再是生来平等的了,富人拥有更好的基因,甚至人与人变成不同的物种,这些并不再只是幻想,而是需要正视并提前准备的现实。我们现在并没有做好这些准备。

如何看待基因编辑人类胚胎争议?

“寨卡病毒输入我国的风险持续存在,输入后在南方蚊媒条件适宜的地区仍有引发本地传播的风险。”2017年, 我国将会继续发现输入性病例, 如果东南亚出现类似往年登革热一样的流行规模, 则预计我国发现的输入性病例会增多。不过做好防范措施,寨卡病毒难以在国内蔓延。

寨卡病毒会不会在中国蔓延?

【南瓜回答】

↼全文详见南方周末APP

2015

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