红细胞生成性原卟啉病治疗药afamelanotideⅡ期临床研究获阳性结果

Clinuvel制药公司近日宣称其开发的新型光损伤保护剂afamelanotide(商品名:SCENESSE®)在其治疗红细胞生成性原卟啉病(EPP)的Ⅱ期临床研究中获得阳性结果。

EPP好发于浅肤色人群，全球约有1万患者，该病由亚铁螯合酶缺陷所致，其症状为皮肤对光不耐受，导致皮肤暴露部分疼痛难忍、肿胀以及出现瘢痕，严重的甚至还需使用包括吗啡在内的止痛药以镇痛，患者活动通常仅限于室内，生活质量受到严重影响，目前尚无有效治疗措施。Afamelanotide能激活体内黑色素沉着，从而保护皮肤不受紫外线照射，其给药方式为皮下注射，疗效长达2个月，已在美国和欧洲获得罕见病用药资格，并有望于2011年内在欧洲上市。

该项由77名EPP成年患者参加的名为CUV030的随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究旨在考察afamelanotide用于降低EPP患者光毒性皮肤反应严重程度的效果和安全性。试验中，患者被随机分为本品治疗组和安慰剂组，分别于第0、60、120 d给药，并随访至180 d，记录患者皮肤反应严重程度及暴露皮肤于户外的持续时间，并询问其生活质量。结果有68名患者完成该项研究，所有患者对本品均能很好耐受，均能在午间将皮肤暴露于日光下，本品治疗组患者在光照最强的上午10点至下午3点以及上午10点至晚上8点暴露于阳光下的时间显著增加(P=0.036;P=0.025)，暴露于日光下的时间中位数为安慰剂组的3倍;很多患者均表示用药后皮肤未出现疼痛现象或仅出现轻微疼痛，与安慰剂组相比，本品治疗组患者第60、120和180 d的生活质量均显著高于治疗前(P=0.001;P=0.003;P＜0.001)。试验中未出现药物相关性不良反应。