中医临床诊疗规范与中药新药研究开发新思路

李明权

由于历史的原因和学科的特点，中医临床诊疗方案，在辨证标准、选方用药、用法用量等方面缺乏统一的标准和规范，极大地影响了中医药的声誉、学科的严肃性、临床疗效的客观评价和创新发展。由于长期沿用西药的研究开发思路，采用西医临床评价方法，尽管开发了数量巨大的中药新药，但大多数证候特征不明显，临床疗效指标不清晰，低水平重复品种众多，临床应用十分混乱，大量西医医生不顾中医证候随意使用中成药，致使中成药的疗效得不到真实体现，不良反应丛生。据统计，有70%-80%的中成药都是西医医生使用的。为此，笔者对中医临床规范化和中药新药研究开发的现状进行分析，以证候为核心，以辨证论治为纲领，病证症有机结合，提出中医临床诊疗规范化建设和中药新药研究开发的新思路，与同道研讨。

1 中医临床诊疗的特点

中医临床诊疗体系和方法是基于中医对疾病宏观、朴素的理论认识，包括阴阳学说、五行学说、脏腑学说、气血津液学说、经络学说、六淫学说、痰饮学说、疫病学说、五运六气学说、八纲辨证、脏腑辨证、六经辨证、卫气营血辨证、三焦辨证、四诊理论、中药性味归经理论、舌脉理论等基本理论和方法。尽管随着现代医学的发展和不断渗透，中医药独特的理论已被现代医学部分诠释，临床疗效得到部分验证，作用原理得到部分阐释，临床应用范围也逐步扩大，但其核心和精髓仍然是辨证论治，辨证论治的重要依据仍然是症状、体征和舌象脉象。尽管随着现代医学对疾病的认识不断深入，每个疾病都有其独特的、共同的临床表现，但随着疾病的发生、发展和诊疗的影响，疾病在不同阶段其临床表现是不断变化的，加上体质和内外环境的差异，致使每个患者在每次就诊时都表现为独具个性化的症状、体征和舌象脉象，即独特的证，中医临床时紧紧围绕每一个独特的证进行思辨，进而选择治法和方药，确定个体化的治疗方案。由于疾病病程的进展和诊疗的影响，症状、体征和舌象脉象等临床表现是不断变化的，证也随之发生变化，治法和方药也相应的有所变化和调整，因此中医对疾病的治疗方案不仅是个体化的，而且是动态的，这是中医临床诊疗区别于西医最大的特点，具有很大的优势，其观点也逐渐被现代医学认同和接受。但是，由于中医理论比较宏观，其基本概念的内涵外延比较模糊，各学说和理论之间缺乏严密的衔接，不同的医家往往坚持某一观点和个人经验逐渐形成各种流派和各家学说，看似百花齐放、百家争鸣、学术很繁荣，但认真分析，所谓的中医流派和各家学说并未脱离中医的基本理论和学说，对中医理论的提升也没有大的作用。相反，由于过分强调流派、各家学说和个人经验，使得不同的医生对待同样的疾病和同样的病人，往往各持己见，认识难以统一，临床辨证选方用药差异很大，比如针对同样的病症，不同的医师处方药味差别很大，少的几味药，多则几十味药，同样的适应症和药物用量，少的几克，多则几百克，整个行业内很难拿出一个达到共识和共同遵守的诊疗方案，让人觉得中医临床诊疗随意性很大、经验成分很重，缺乏规范性、科学性和严谨性。由于中医临床诊疗方案本身的个性化和动态化特征，现有的现代医学临床评价方法很难客观评价中医药的临床疗效，再加上缺乏行业内的共识和规范，使得中医药的临床疗效更加难以评价，已严重影响了中医药的发展和提高，中医临床诊疗亟待规范和改进。

2 中医临床诊疗规范化研究现状及问题

中医历代医家都试图对其相应时代的中医药理论和方法进行系统总结和规范，取得了丰富的研究成果，对中医药的发展起到了极大的推动作用，如《黄帝内经》、《难经》、《神农本草经》、《伤寒杂病论》、《唐本草》、《开宝本草》、《本草纲目》，金元四大家、温病学派、明清医家等。尽管这些中医古典医籍和学派今天以至未来对中医理论和临床都有很大的指导意义，但由于受时代科学技术水平的限制和每个作者认识的局限，其理论和方法已不能完全适应现代临床诊疗的需要，加上各家学说的特征很显著，很难在理论认识和诊疗方法上达成统一。

建国后，随着中医药教育事业的发展和临床分科的细化，编辑出版了各种版本的教科书，各专业学会也研究制订了一系列诊疗标准和指南，各重点学科、重点专科也研究制订了大量的诊疗方案甚至临床路径，对中医临床诊疗的规范化、标准化起到了一定的推动作用。但是，由于研究思路、研究方法的限制，加上应用的随意性，使得这些所谓的标准、指南、规范、路径等，往往流于形式，推广应用很差，没有达到应有的效果，大多数中医临床诊疗仍处于我行我素、各自为政、不守规范的状态。

分析起来，主要有以下几个方面的原因：一是方案本身的缺陷，科学性不够，往往是几个专家甚至一个专家的一家之言，缺乏系统研究和循证证据；二是在行业内或专业内没有达成共识，多数流于形式，多作编书用和应付检查用，实际应用很少；三是没有严格的推广应用机制，尤其是缺乏对诊疗规范使用的奖惩制度；四是缺乏对诊疗规范的应用效果评价和改进机制；五是中医临床诊疗方案缺乏最基本的规范，包括针对病证特点的选方用药规范（必选方药及备选方药）、处方药味数量规范、药味剂量规范、处方剂型规范和用法用量规范等。

3 中药新药研究开发的现状及问题

中药新药的研究开发，丰富了中药的给药途径，方便了病人的使用，扩大了中医药的临床应用范围，对提高中医药的临床疗效起到了一定的推动作用。经过几十年的发展，我国现有上市销售的中成药品种已达3000多种，如果加上医院制剂，数量已相当庞大，但其中真正经得起检验的有确切临床疗效的品种并不多，其临床疗效和安全性不断受到质疑。究其原因，主要有以下几个方面：一是现有中成药的研究背景复杂，由于历史的原因，现有中成药有从原保健药品转变而来的，有从地方标准转部颁标准、再从部颁标准转国家标准而来的，有按老的药品注册标准研究而成的，有按新的药品注册标准研究而成的，新老标准品种混杂，不同品种研究质量参差不齐，大多数品种缺乏严格的临床循证评价证据，使得中成药的底气不足。二是研究开发违背中医理论，主要表现为临床研究与理论脱节，选题立项时强调病证结合，但在具体临床研究时往往忽视中医证候的把握，只要符合疾病的西医诊断标准就纳入研究；其次表现为临床应用与理论脱节，据统计，70%以上的中成药都是西医医生使用的，他们往往习惯按照中成药的西医疾病的适应症来选用，较少考虑中医证候的特点。三是研究开发沿用化学药品的研究思路，选题立项多考虑西医疾病的发病机制和治疗需要，临床评价方法和疗效判定多采用现代医学固有的方法和西医疾病的评价指标，疗程的确定较少考虑中药的特点，即使中医证候已发生改变，从中医理论上讲已不再适用原先的中成药了，但为了达到西医疾病的疗效判定标准，仍然不加调整地继续使用不再符合中医理论的中成药。因此，迫切需要探索建立既能真实反映中医药临床疗效，又能体现中医药个体化、动态化特点的中药新药研究开发新思路。

4 中医临床规范化研究新思路

4.1 研究建立中医名词术语规范的国家标准

中医药有其自身独特的名词术语，但是，由于历史的原因，不同的年代和不同的医家对同样的生理病理、病因病机、症状体征、治则治法等表述很不统一，一些基本的名词术语含义比较模糊，内涵外延不清晰，表达不准确，容易产生歧义，也不利于与其他学科的交流融合。为此，亟需对中医药名词术语进行系统整理，尽量采用国际通用的医药名词术语，尽可能清晰界定一些中医药独具特色的名词术语的内涵和外延，基本名词术语的表述和定义尽量单一，尽量避免模糊性和多义性，研究建立中医名词术语规范的国家标准并广泛应用。

4.2 研究建立病证症结合的中医临床各科诊疗规范

西医是当今世界的主流医学是不争的事实，疾病的概念、医疗卫生体制、社会保障体系等西医都是主体，中医药的特色优势是在辨证论治和着重改善症状的基础上改变疾病的进程。因此，采取以疾病为主线、证候为核心、症状为重点，病-证-症结合的思路建立中医临床各科诊疗规范成为必然选择。

首先，应采用国际公认统一的疾病诊疗标准。各科疾病的诊断标准、病情分级、分期分型标准、治疗方案、疗效判定标准，采用西医各专业公认、先进的标准，并根据研究进展和专家共识，定期进行及时更新，做到不断跟踪、与时俱进。

其次，应制定公认统一的辨证标准。根据中医对疾病发生发展变化的认识，围绕基本病因病机，针对每一具体疾病研究制定若干单一证候的辨证标准，包括主症、次症、舌脉及其判定标准，避免出现复合证候，单一证候的确定及其辨证标准须得到各专业专家共识，并根据研究进展和专家共识，定期进行及时更新。

第三，应制定公认统一的治疗方案。以病证症结合的思路研究建立公认统一的治疗方案，根据疾病的发生发展机制，结合中医的基本认识，按辨病论治的思路确定基本治则治法和基本方药，药味要精简，同时确定剂量范围；按照中医辨证论治理论和理法方药特点，研究制定针对各单一证候的治法、基本方或基本药物、备选方或备选药物，基本方或基本药物为一线方药，必须全部使用，备选方药为二线方药，可以根据情况加减使用，所有药物必须标明合理的剂量范围，临床必须在剂量范围内选择剂量；根据研究进展和中医理论明确疾病过程中若干核心症状（病人最痛苦的症状）的对症治疗方药，药味要精简，同时确定剂量范围。只有从病、证、症三个层面制定公认统一的治疗方案，同时根据研究进展和专家共识，定期进行及时更新，才能真正体现中医药的特色优势，并在应用中不断完善、不断发展。

4.3 研究建立执行诊疗规范的制度

将诊疗规范上升到中医药行业法规层面，要求所有中医临床人员强制执行国家颁布的诊疗规范，对诊疗规范执行情况进行严格的监督检查，对违规者给予相应的处罚，确保诊疗规范的贯彻执行。只有全行业都采用公认统一的诊疗规范，才能对诊疗规范的效果进行客观评价，才能真正发现诊疗规范的优缺点，有利于中医临床诊疗的不断提高，进而促进中医临床的规范化、标准化、国际化。据统计，一个中医专科医生，往往根据自己的认识和临床经验开展临床诊疗，最常用的处方只有十几个甚至几个，最常用的药只有二三十味，处于一种十分封闭的状态，临床疗效难以有质的改变。中医诊疗方案的统一规范并不断完善，有利于使中医临床诊疗从一个封闭的系统走向开放的系统，有利于中医临床从个人经验走向科学。

5 中药新药研究开发新思路

5.1 研究目标

研究开发针对病、证、症不同层次的中药新药能够满足中医临床“证变法变、法变药变”的需求，充分体现中医辨证论治、个体化治疗和动态化调整的特点，同时结合疾病的发病机制，客观反映中药新药对疾病的有效性和安全性，提高中医药的临床疗效。

5.2 基本思路

中药新药的研究开发要紧紧抓住来源于临床这一重要特色，既然中医临床诊疗规范强调病证症结合，在新药开发时也要坚持病证症结合的思路，以满足临床治疗的需要。对病而言，应针对疾病发生发展的关键机制和中医理论，研究开发疾病全过程或某一阶段通用的中药新药，可借鉴西药的研究开发思路，其疗效判定标准和疗程的确定以疾病进程或相关指标是否改善为准。对证而言，应针对具体疾病每一具体的单一证候研究开发病证结合的中药新药，单一证候的疗效判定标准和疗程的确定以中医证候是否改善为准。应重视同一证候在不同疾病中的差异性及其选方用药的不同，例如中风病血瘀证、冠心病血瘀证、慢性肾功能衰竭血瘀证、类风湿性关节炎血瘀证在发生机制和表现上应有所差异，在选方用药上也应体现出差异和特点。对症而言，应针对疾病过程中的一些核心症状的发生机制和中医认识，研究开发对症治疗的中药新药，其疗效判定标准和疗程的确定以特定症状是否改善为准。照此模式，经过一定时期的研究开发，可以形成以中医理论为指导，病证症有机结合的中药新药库，以满足临床疾病动态治疗和个体化治疗的需要。

5.3 中药新药的应用和临床再评价

在针对某一疾病“病-证-症”的中药新药研究开发完成后，即可开展中药新药治疗某一疾病的系统应用和临床再评价研究，根据疾病不同阶段和治疗过程中证候或症状的变化情况选择针对各种单一证候或突出症状的中药新药进行随证（症）加减治疗，对疾病的疗效判定和疗程，应以西医行业公认的标准和规范为准，对证候及症状的疗效判定和疗程，应以中医行业公认的证候或改善的标准和规范为准，中西医并重。如此，方能满足辨病辨证辨症相结合、科学使用中成药的需要，有利于充分发挥中医辨证论治的特色优势，有利于在中医理论指导下研究制定个体化的中成药疾病治疗方案，有利于客观评价中成药的临床疗效。