FDA批准罕用药Vandetanib用于治疗甲状腺髓样癌

2011年4月6日，AstraZeneca宣布美国FDA已批准其罕用药Vandetanib用于治疗那些不能进行手术切除或者持续向身体其他部位扩散的甲状腺髓样癌患者。Vandetanib是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，为小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可选择性的抑制其他酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶。它是FDA批准的唯一的用于治疗甲状腺髓样癌的药物。

FDA对于Vandetanib的批准是基于一项纳入331例不能局部切除或转移性甲状腺髓样癌患者的国际性研究的III期双盲试验结果，该结果表明，安慰剂组的无进展生存期(PFS)中值为16.4个月，而Vandetanib治疗组至少为22.6个月。在研究中Vandetanib的最常见不良反应有腹泻(57%)、皮疹(53%)、痤疮(35%)、恶心(33%)、高血压(33%)、头痛(26%)、疲劳(24%)、食欲不振(21%)和腹痛(21%)等。