美国FDA批准Fabhalta（iptacopan）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

美国FDA 于2023年12月5日批准Fabhalta（iptacopan，CAS登记号1644670-37-0，分子式：C25H30N2O4）用于成人治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）。

Fabhalta 剂型为200 mg 胶囊，1 日2 次，无论是否餐服均可；最常见的毒副作用包括严重的有荚膜细菌（如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌、b型流感嗜血杆菌等）感染、高脂血症等。特别是有荚膜细菌感染，可能引起生命危险，患者开始用药治疗之前2周内应完全接种相关疫苗。

Fabhalta由诺华制药公司（Novartis Pharmaceuticals Corporation）研发与销售。

（来源：美国FDA政府公告，2023-12-05 夏训明编译）