患者报告结局测量信息系统在骨科疾病中的临床应用进展

钱会娟 胡三莲 蔡婷婷 吴傅蕾 袁长蓉

(1.上海交通大学附属第六人民医院,上海 200233;2.上海交通大学护理学院,上海 200025;3.复旦大学护理学院,上海 200032)

骨科患者术后治疗疗效的评价仅通过病史、体格检查、实验室检查及影像学等检查往往无法全面反映患者健康状况。患者报告结局(patient-reported outcomes,PROs)是指没有经过医生或他人的解释,直接来自患者的健康状态相关信息[1]。PROs的变化被认为是骨科手术后“成功”与否的衡量标准之一[2]。PROs测量信息系统(patient-reported outcomes measurement information system,PROMIS)是基于PROs理念下开发的一套科学、实用的测量工具。美国骨科创伤协会(orthopaedic trauma association,OTA)提出,PROMIS是骨科PROs指标测评研究中有应用价值的工具[3]。近几年,PROMIS在骨科领域应用研究逐渐增加,与常规的一般健康和特定疾病的结局指标测量方法相比,在扩大健康测量范围,增强数据可靠性,减轻患者负担等方面有突出优势[4-5]。本文就PROMIS在骨科领域中的应用情况进行综述,以期为开展相关研究提供借鉴。

1 PROMIS在骨科领域中的应用领域

PROMIS是基于WHO健康框架,包括生理健康、心理健康、社会健康和整体健康,3 000多个患者自我报告条目,是症状和生活质量的自我测评标准化工具系统[6]。PROMIS的所有模块均适用于健康人群和任一疾病人群。2020年,Horn等[5]对PROMIS在骨科研究和实践中应用情况进行了系统回顾,最常用的测量内容是PROMIS身体功能(71项研究占81%),其次是疼痛干扰(54项研究占61%), 抑郁(28项研究占31%),上肢身体功能(16项研究占18%)和焦虑(13项研究占15%)等;测量方式绝大多数采用的是PROMIS计算机化适应性测试方法(computerized adaptive testing,CAT)、72项研究(81%)。身体功能是PROMIS生理健康领域的一个维度,是指个体自我照护和日常活动能力、移动度和敏捷度。身体功能的范围可包括低体力水平的活动,如刷牙或在房间里行走,也包括需要高强度行动力、体力和忍耐力的、更具挑战性的活动[7]。疼痛干扰[8]是通过利用了一个7 d的回忆期(条目包括短语“过去7 d”)测量疼痛对参与社交、认知、情感、身体和娱乐活动的影响程度。疼痛干扰的测量是普适性的,而不是针对特定的疾病。

目前,PROMIS身体功能和疼痛干扰量表均包括简表和CAT 2种形式。CAT是PROMIS常用的测量形式之一,具有很高的测量效率,只需要很少的施测时间及更少的施测条目,就可以实现更精准、更敏感的测量,有利于对患者治疗结局实现标准化、常规化和个性化的监测,已在临床实践中被证实[9]。

2 PROMIS在骨科领域中的应用情况

O'Hara 等[10]指出,近5年中,319篇发表在高影响力骨科期刊上的研究报告了108种不同的患者报告结局测量,PROMIS测量主要在身体功能、疼痛干扰和上肢功能领域中。肌肉骨骼疾病患者健康研究最深入的领域是PROMIS身体功能。

2.1测量学检验 2008年,美国健康评估实验室和质量测量公司Rose等[11]研制的PROMIS身体功能项目库v1.0(physical function item bank v1,PFIB)包含124个项目反应理论校准项目。2011年,Hung等[12]采用124个PROMIS身体功能项目库和7个人口统计工具在865例门诊骨科患者人群中测量其心理测量学属性,采用Rasch模型对项目进行评估。结果显示,124个条目的总方差(60.6%)符合单维度假设,其中上肢肢体功能条目有明显的天花板效应。PROMIS身体功能领域题库已经在足部、踝关节、上肢和脊柱等骨科疾病患者群体中进行了心理测量学性质的评估验证,并显示出了其测量优越性[4]。为了进一步检验PROMIS身体功能的测量效能,2015年Morgan等[13]评估了47例肱骨近端骨折患者,将PROMIS身体功能CAT(physical function computerized adaptive testing,PF CAT)与上肢功能评定量表(disabilities of the arm,shoulder and hand,DASH)、肌肉骨骼功能评估(short musculoskeletal function assessment,sMFA)和Constant肩关节评分(constant shoulder score)进行比较,PROMIS PF CAT测量与传统测量显示出中度到高度的相关性,Spearman系数为0.52～0.81,并降低了应答者负担。

在多语言版本的翻译过程中,研究者对PROMIS身体功能项目库进行了修改调整,2016年,Beckmann等[14]对379例就诊骨科门诊行上肢手术患者开展PROMIS上肢(upper extremity,UE) CAT(6个条目)、身体功能(physical function,PF) CAT(9个条目)和DASH(30个条目)测量,发现PROMIS UE与PROMIS PF或DASH相比,具有更高的天花板效应(10.82%),建议通过扩展题库,纳入上肢功能项目以改善信效度情况。2019年,Kaat等[15]对PROMIS身体功能简表进行了拓展和解释,增加了上肢功能评估条目(46个条目),形成了PROMIS UE v2.0 版本,共165个条目以测量更广泛范围的上肢功能。该工具经上肢功能障碍患者人群中应用具有较高准确性。2020年,PROMIS UE v2.0版本项目库已被翻译成荷兰-佛兰德语[16]。

PROMIS UE CAT量表应用较广泛,并具有良好的信效度。Döring等[17]对84例手部或上肢矫形的门诊患者PROMIS UE CAT、PROMIS PF CAT、PROMIS身体功能活动度(physical function mobility, PFM)CAT和PROMIS疼痛影响程度(pain inference,PI)CAT进行测试。结果显示,PROMIS UE CAT与DASH显示高度相关。PROMIS测量工具没有观察到地板或天花板效应,DASH没有天花板效应,有1例患者得分为0分,有轻微的地板效应。

PROMIS下肢(lower extremity, LE)身体功能CAT的开发和测试研究也逐步开展和应用。2012年,Hung等[18]从PROMIS身体功能库中提取心理测量学上相关项目,开发了LE身体功能CAT,对382名就诊骨科门诊的下肢功能障碍患者进行PROMIS身体功能库测试,该研究结果显示,LE身体功能库具有单维性,且无项目偏差,表现出较高的内容效度和结构效度。LE身体功能CAT是一种有效、可靠、可行适合骨科LE患者身体功能评估工具,降低患者负担和数据收集相关管理成本的潜力。Hung等[19]开展了将PROMIS LE身体功能CAT与足部功能指数(the foot function index,FFI)和足、踝部能力测量(the foot and ankle ability measure,FAAM)进行了比较,287例患者在平板电脑上使用PROMIS LE CAT,并结合FFI和FAAM Sports模块。结果显示,PROMIS测量与传统测量的相关性较强,下肢CAT与FAAM运动量表及FFI的相关性分别为0.61和0.60(P<0.01)。与FAAM运动模块和FFI相比,LE CAT显示出所需时间减少,地板效应减少,天花板效应略有减少。

2.2症状评估 PROMIS任一领域都具有动态CAT形式来减轻患者测量负担,PROMIS CAT嵌入医院的电子健康记录系统中,可以实现对患者症状和功能的动态监测。美国马里兰大学研究者将PROMIS嵌入马里兰骨科注册系统(maryland orthopaedic registry,MOR),建立MOR研究注册系统[20],主要用于监测骨科术后患者的整体健康水平的变化。Bergen等[21]对行足踝部手术患者首次就诊、就诊后1周及术后6个月分别采用PROMIS CAT、足踝结局得分量表、简明健康状况调查量表(12-item shon form health survey questionnaire,SF-12)和健康调查简表(the MOS item short from health survey,SF-36)进行跟踪测量。结果发现,PROMIS CAT的生理功能和活动量表和足踝结局得分量表的活动量表相关性较高,疼痛影响量表和足踝结局得分量表的疼痛量表的相关性较高,PROMIS CAT不易出现天花板和地板效应,比足踝结局得分量表更加精确。Matthew 等[22]采用PROMIS 疼痛影响程度(pain interference,PI)量表完成对293例行肩关节手术患者2年的随访,分析疼痛水平及影响因素,研究结果发现,肩关节术后疼痛干扰程度与患者年龄、并发症、心理健康状况和社会经济状况有关,研究还发现,严重的术前疼痛干扰是肩关节手术2年后PROMIS PI改善的独立预测因子。

2012年,美国足部和踝关节矫形协会建立了一个连接全国足踝外科医生的足踝结局研究的全国性网络[23],目标是通过多中心检测PROMIS PF CAT在常见足和踝关节疾病患者身体功能有效性、信效度、精度和覆盖范围。目前,10个临床研究点的研究人员自愿参加网络工作,研究统一使用足功能指数评分(foot function index,FFI)、踝足功能评分(foot and ankle ability measure,FAAM)、PROMIS身体功能CATs和疼痛 CATs这4种工具进行足踝关节疾病患者的评估、管理工作。该联盟正不断扩大,已超过10家足踝关节诊疗机构加入,后续持续不断优化足踝关节人群测评。

2.3疗效评价 PROMIS不仅可用来测量患者症状和功能,还可预测骨科患者手术后疾病恢复能力,有助于外科医生在实施手术前给患者设定手术效果的期望值,促进医患双方的良好沟通。既往文献已证明[24-27],术前疼痛和心理社会因素可预测手术后的肩部疼痛,但PROMIS PI在骨科文献中的应用特别是在肩部手术中是有限的。Chen等[28]研究证实,全肩关节置换术患者术前PROMIS PI评分大于66.9的有90%的可以预判手术后关节功能改善能力。Bernstein等[29]对手或腕部手术患者运用PROMIS联合术前患者特征预测术后预后情况,分别在基线和随访6个月2个时间点进行评价预测术后PROMIS评分的改善情况,通过受试者工作特征曲线(receiver operating characteristic,ROC),根据特异性和敏感性分别约为95%,来确定每个PROMIS的术前截点评分,结果发现,在非创伤手或腕部手术患者中,当基线PF评分低于31.0,PI和抑郁评分分别高于68.2和62.2的患者,其术后PROMIS评分的特异性分别为95%、96%和94%。在创伤样本中,基线PF评分低于34.8,PI和抑郁评分分别高于69.2和62.2的患者,术后PROMIS评分均有提高,特异性为95%。最后证实了术前PROMIS基线生理功能、疼痛干扰和抑郁评分可以预测患者术后PROMIS评分的改善情况。Givens等[30]将PROMIS PF CAT用于患者在全膝关节置换术后的身体功能评估,探讨患者“起立-行走”计时测试结果与其术后身体功能之间的关系,依据患者(无外界帮助)从靠背椅上站起,走向标记点,再从标记点走回起点坐下的全程耗时来判断其步行能力。结果显示,该测试可有效预测患者的身体功能及术后恢复情况。

2.4辅助临床决策 最小临床重要变化(minimal clinically important differences,MCID)最早是由Jaeschke等[31]提出,它能够真实反映患者治疗或护理效果的差异,近年来被许多研究人员用来分析和客观判断临床治疗后患者结局报告的改变,为实施临床干预措施或选择治疗方案提供重要的依据。Hung等[32]对2014年2月-2017年4月到骨科诊所就诊的18岁及以上的2 226例成年患者收集PROMIS®PF CAT评分,建立了骨关节疾病患者PROMIS®PF CAT的MCID,平均变化范围为7.29～8.41,为患者对治疗改变的预期选择、判断提供了依据。PROMIS的评分可预测临床症状改变情况,发挥其辅助临床决策功能。Anderson等[33]对2014年1月-2016年11月对择期接受足部或踝关节手术患者分别在首次、随访进行PROMIS PF和PI评分,通过受试者工作特征曲线分析来确定达MCID差异的阈值,研究发现,以功能改善为目标,PROMIS PF阈值评分可以帮助确定从手术中受益的患者,更重要的是识别手术不会受益患者,进而增加此类人群的足部和踝关节健康护理。

3 小结

PROMIS代表了一种新范例用于骨科患者报告的测量逐步广泛的推广应用,在评估足部、踝关节、上肢或脊柱等骨科疾病患者临床结局中,PROMIS在扩大健康测量范围,增强数据可靠性,减轻应答者负担方面体现了其显著的测量优势。然而,PROMIS在骨折患者人群中的有限熟悉性、可解释性仍然是在骨科创伤研究中广泛应用的最大障碍。PROMIS在国内骨科领域仍有很大研究空间,需要更多的骨科研究者重视并在骨科临床研究推广应用。