药品监管是否以患者利益为中心？

文/Huseyin Naci Reyobin Forrest Courteny Davis 翻译/汪奕名 宋奇繁

MHRA 的药品监管制度改革存在问题。

2021年7月4日，英国药品与保健品管理局（MHRA）发布2021—2023年工作实施计划《患者利益至上：机构的划时代改革》（Putting Patients First: a New Era for our Agency）。在这项计划中，MHRA承诺会让英国的药品监督管理工作更好做到以患者为中心，同时也要成为“灵活且能推动行业发展”的监督管理机构，以适应英国生命科学行业的发展利益。

继去年保守党成员Julia Cumberlege里程碑式的报告之后，MHRA最近也承诺要将患者利益放在首位。在《药品和医疗器械独立安全审查报告（2020年）》中，临床医师和其他医疗卫生领域的专家共同研究了数十年来患者报告的医疗伤害事件，并将分析结果写进了报告。Cumberlege依据报告内容解释道，“我们当前的医疗卫生体系其实并没有以患者利益为中心”，他建议MHRA应更多地从患者角度出发考虑并及时反思。

今后，MHRA计划在所有的决策制定委员会中增加患者代表席位，同时也要更多采纳患者的决策建议，并使这些建议在临床实践中得到更为广泛地应用。因此，管理机构最近所推行的“患者参与”工作策略，其实能够很好描绘出他们建设“患者利益至上”型管理机构的愿景。

让患者参与监管决策制定确实是一个突破，而且早该如此了。但是，Cumberlege在其报告中指出，当患者利益与包括制药公司在内的其他利益相关者权益发生冲突时，监管机构其实并没有优先考虑或采纳患者的意见。因此，MHRA并没有认识到它所扮演的公共卫生机构角色与其“减轻监管负担”以支持“方兴未艾的生命科学产业”并“促进其成长”的承诺之间有潜在冲突。

另一个值得关注的问题是，越来越多的研究表明，像MHRA这样的机构所提出的倡议其实并没有真正将患者利益放在首位，例如快速监管流程。尽管有大量证据质疑该方法的有效性，但MHRA仍然推出一个加速新药研发和审批的创新性许可和准入监管制度流程。

快速监管流程最初是效仿美国食品和药品监督管理局（FDA）的方案制订的，现已成为欧盟和英国的药品管理政策制订主导趋势。一些监管流程加速了监管审查速度，而另一些流程降低了临床试验要求，进而缩短了药品研发和临床试验的时间。

此前，英国政府出台的一系列药品监管实施策略是为了使英国在脱离欧洲药品监管体系后能够吸引更多的制药公司进行投资，而《创新性许可与准入监管制度》（The Innovative Licensing and Access Pathway）只是这一系列举措中的一个新方案。《快速准入协作方案》（The Accelerated Access Collaborative）于2018年推出，目的在于为这些“革新型”药物、设备、诊断方法和人工智能医疗技术更快进入市场打通道路。2019年，英国国家健康体系（NHS）成立了药品商务部，该部门与药品企业签订并为它们量身定制了保密协议，以加速将新药纳入NHS的步伐。同时，MHRA也指望通过新政策的出台“确保英国成为一个更加优质的药品开发、制造和供应地”。

上述监管制度可以有预见性地为制药企业提供便捷，帮助他们与监管机构开展常态化沟通，从而确保医疗产品能够早日获批上市。但是，患者最终并不能因此而受益。因为患者希望药物能够改善他们的生命质量或延长其生存时间，或两者兼而有之，然而，越来越多的药物在没有得到充分研究证实的情况下就通过快速监管流程获准上市，获批准的依据不是与患者相关的临床试验结果而是一些替代指标。如果这些快速批准上市的药物最终能带来显著的治疗效果，对某些患者来说，或许在权衡利弊后也能够接受这些诸多的不确定因素。然而，研究表明情况并非如此。2/3以上的快速审批药物并没有现有药物的疗效好，甚至在后续治疗过程中发现有些药物是无效的。

快速审批流程也许还会导致重大安全问题。以有着悠久药物快速审批历史的美国为例，此前的研究表明，通过快速审批获准上市的药品与其上市后的药品安全事件的增加存在关联，这一研究结果与《药品和医疗器械独立安全审查报告（2020年）》中呈现的结果相似。因此，如果仍然要继续推行快速的药品开发监管审查政策，那么MHRA确实需要对上述研究结果和独立审查报告中的内容进行反思。

正如2020年的独立审查报告中所总结的那样，MHRA应采取措施“确保患者利益和公共利益始终优先于企业利益”。除了将患者纳入决策委员会外，监管机构还应更有目的性地让患者以及公众参与制定其机构决策方向。例如，像这种快速监管制度的制定和推行，就应该充分考虑患者以及公众的意愿，以便在新药研发上市的审批中有更为及时且高质量的决策参考依据。

由此可知，在MHRA试图实现医疗卫生与企业政策目标之间平衡发展的最新尝试中，其改革实施方案并没将患者利益放在首位。为实现其在药品监管中践行以患者为中心的目标，MHRA还必须以当前关于快速监管流程的利弊分析研究结论为指导，只有这样才能真正为药品监管工作开创新纪元。