高药价不一定是研发经费高，或许是营销成本高

■陈梦媛

7 月5 日，国家医保局主管的杂志《中国医疗保险》官方微信公众号发表一篇文章《浅议罕见病用药定价的认知误区》（以下简称《浅议》），分析影响罕见病用药定价的成本因素、价格构成及其内在逻辑，澄清罕见病用药定价高昂的真实原因。

什么是罕见病

世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病或病变。据估算，我国约有2000 万例罕见病患者，他们面临着确诊难、治疗方法少、可用药品少等艰难的困境。罕见病用药常被称为“孤儿药”，罕见病患者的家庭也常常面临无药可用或有药买不起的艰难处境。

2021 年，医保谈判上演的“灵魂砍价”让人印象深刻。近70 万元/针的诺西那生钠注射液，经历八轮价格协商，最终以每针3.3 万元的价格谈判成功，降幅超90%。

尽管如此，目前市场上仍有一些罕见病用药年治疗费用超百万元，远超医保基金和患者承受能力。如何引导这些药品价格回归合理，实现患者可负担、企业利润合理、基金可持续，最终多方共赢，成为近年来社会广泛关注的话题。

2022 年医保目录调整名单中，明确将罕见病和儿童药等6 类药品纳入谈判。

与此同时，社会上开始流行一种观点——罕见病用药应该定高价。主要原因有两点，一是罕见病用药的研发成本普遍远高于普通药品，二是罕见药品的市场空间小，难以回收成本。

《浅议》指出，这种观点影响了一部分社会舆论，对政策制定产生了潜在的掣肘，可能会对2022 年国家医保价格谈判造成一定影响。

而事实上，罕见病药物的定价是存在误区的。

罕见病药物研发经费并非普遍昂贵

不少企业表示，罕见病用药研发难度大，流程长，导致其研发成本居高不下，但实际情况并非全部如此。《浅议》指出，有研究发现，与其他创新药品研发成本相比，罕见病用药的研发成本并非普遍昂贵。

Kavisha Jayasundara，Aidan Hollis 等国际知名学者（2019）对从2000 年1 月到2015 年12 月共16 年间美国食品药品监督管理局（US FDA）审批通过的罕见病用药中随机抽取了100 种“孤儿药”进行分析，并在同时期US FDA 审批通过的非罕见病用药中随机抽取了100 种药品进行同步分析，结果表明，每一种最终获批的非罕见病用药平均研发成本约为2.91 亿美元，而同期罕见病用药平均研发成本仅为1.66 亿美元，要比非罕见病用药的研发成本低44%。

另一方面，兼并收购逐步成为大型医药企业获得创新药品所有权的主流方式。同时，大型医药企业拥有庞大的患者群体和临床资源，在临床试验设计方面有更多经验，并且可以通过庞大的数据资源提高自身研发效率。这在很大程度上降低了大型医药企业自研失败的风险，减轻了企业的研发负担。

销售成本远高于研发成本

《浅议》指出，从成本看，生产和销售费用占据了成本主体，一些医药企业通常将研发生产成本和销售成本合并在一起计算。从实际情况看，多数企业在药品营销上的花费要远超研发费用，高者甚至达两倍之多。

例如，2021 年赛诺菲公司、艾伯维公司、武田制药公司在营销方面的投资分别为100.33 亿美元、123.49 亿美元和65.59 亿美元，而他们在研发方面的投资分别为59.77 亿美元、70.84 亿美元和38.93亿美元，销售成本和研发成本的总比例约为1.7∶1。

另一方面，医药行业历来有一种普遍的说法：创新药研发投入巨大，尤其是罕见病药物，患病人数少，市场空间小，药企经营难以收回成本，因此创新药和罕见病药就应该高定价。

但事实并非如此。在《浅议》一文中明确指出，虽然罕见病用药的研发、生产、销售等总体成本较高，但罕见病药品的毛利率仍超过80%，远超制药行业16%的平均水平。

居高不下的销售成本，才是导致罕见病用药高定价的罪魁祸首。

罕见病药物定价高的真相

通过上述分析，我们了解到罕见病用药超高定价具有的不合理之处。另一方面，《浅议》也指出，罕见病用药价格之所以居高不下，其关键因素并非企业经常提及的成本高和患者人群少，而是由于以下两点原因。

一是罕见病用药的稀有性促进了企业垄断地位的形成，进而带来了罕见病用药的高定价，而市场竞争的缺乏进一步加剧了高定价的持续。

罕见病用药市场虽然相对较小，但还远未达到饱和，很多罕见病甚至处于无药可医的状态。2018 年5 月，国家卫生健康委等五部委联合发布《第一批罕见病目录》，纳入的罕见病共121 种，而在中国大陆上市的治疗药品仅涉及53 种。罕见病用药一旦上市就意味着充足的市场占有率和强势的定价话语权。

二是由于国外市场承受能力较强，国际价格体系对罕见病用药的定价普遍较高。欧美发达国家的经济水平较高，支付能力强，对于政府来说由于患者绝对数量少，其负担相对轻。

如英国对于罕见病的定义为患病率低于1/50000，其单病种罕见病人数仅约为1100 人，医疗体系完全可以负担得起这部分资金，政府没有必要冒险去进行较为彻底的罕见病用药定价机制改革。

反观中国，一方面仍属于发展中国家，另外在14 亿人口基数下，单一罕见病患者绝对数量多，文章测算至少是英国的25 倍。

文章用渤健去年降价进入医保的诺西那生钠举例：该药品进入目录后实现了迅速放量，2022 年1月～5 月覆盖患者数超过2000 人，是进目录前的5倍多。取得了很好的经济效益。

因此，国家医保局成立以来，不断探索罕见病用药保障机制，尽最大可能补齐保障短板，整合全国需求，将“天价药”谈成“平价药”并纳入医保。

国家医保局也在通过这篇文章释放信号，让企业“放弃幻想”，积极参与到价格谈判中来。国家医保局原医药服务管理司司长熊先军曾如此评价：“所有的谈判都基于平等、相互尊重的基础，医保追求的不是最低价，而是合理的价格。”