2020，年度十大创新医药

1.治疗骨质疏松的双效药物

治疗骨质疏松症的一种双效药物romosozumab（商品名Evenity），是用于治疗携带高骨折风险的绝经后骨质疏松症患者。之所以称之为双效药物，是因为该药物在促进骨形成的同时亦可以减少骨吸收。其作用机理为：作为一种全人源化的单克隆抗体，romosozumab 进入人体后能够与骨硬化蛋白（sclerostin）特异性结合，拮抗sclerostin 的活性，阻断sclerostin 对低密度脂蛋白5/6（LRP-5/6）的作用，继而激活wnt 信号通路，发挥促进骨形成和减少骨吸收的双重作用，有效缓解骨质疏松的症状。

2.针对九成囊性纤维化患者的新药

囊性纤维化是由于CFTR 蛋白发生缺陷引起的。Vertex 医药公司研制的SYMDEKO（tezacaftor/ivacaftor 和ivacaftor）获得FDA 批准上市，用于治疗12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因携带两个F508del 突变拷贝或者至少携带一个对tezacaftor/ivacaftor 药物有反应的突变。SYMDEKO是Vertex 获得FDA 批准的第3 种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物。

3.首个用于原发进展型多发性硬化症的药物

Ocrelizumab 是首个也是目前唯一的针对原发性进展期多发性硬化症（MS）患者的治疗药物，是一种B 细胞CD20 抗原抑制剂单克隆抗体。作为一款潜力重磅药物，疗效上比第一代抗CD20 单抗Rituxan 的治疗较果明显，对疾病活动的控制能力更强，抗体依赖细胞毒性强，免疫原性低；最重要的一点，6 个月用药一次，显著改善患者的依从性，对RRMS 及PPMS 两种类型的MS 均有治疗作用。

4.通用的丙型肝炎治疗

固定剂量的联合用药Sofosbuvir/velpatasvir（sofosbuvir 为一种核苷酸聚合酶抑制剂，velpatasvir 为NS5A 抑制剂）被批准为治疗成人丙肝的最适方案。该药物可有效抑制在丙肝病毒RNA 复制中起关键作用的蛋白质。大多数患者每天只需服用一粒药，持续12 周。它覆盖六种丙型肝炎基因型1-6，有效率超过90%，为更广泛的患者提供了更有效的治疗选择。sofosbuvir-velpatasvir 也能与利巴韦林合用。

5.PARP 抑制剂用于前列腺癌

前列腺癌是常见的一种男性癌症。PARP 抑制剂，也就是多ADP 核糖聚合酶抑制剂，是一种通过抑制肿瘤细胞DNA 损伤修复来发挥抗肿瘤作用的药物，从而增加肿瘤细胞死亡，尤其是那些有修复机制缺陷的肿瘤。两种在女性癌症中展现出疗效的PARP 抑制剂，已被证明可以延迟男性前列腺癌的进展。Rucaparib 和Olaparib 均于2020 年5 月被批准用于治疗前列腺癌，打开了提高生存率的大门。

6.治疗淀粉样心肌病- 甲状腺素转运蛋白

美国FDA 批准Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。

这是“first-in-class”转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis 的两种口服配方，也是FDA 批准的第一款治疗AATR-CM 的疗法。AATR-CM 是一种危及生命的罕见疾病。淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。Tafamidis 通过与TTR的特异性结合，稳定TTR 的四聚体形态，从而延缓导致ATTR-CM 的淀粉样蛋白沉积的产生，被认为是一款潜在重磅药物。

7.生物制剂进入骨科修复

骨科手术后，身体往往需要几个月甚至几年的时间才能恢复。但是生物物质，包括细胞、血液成分、生长因子和其他天然物质，具有替代或借助身体自身力量来促进愈合的能力。这些生物物质正在通过各种途径进入骨科治疗，可望加速和改善身体的恢复。但是生物制剂的使用仍需进一步规范，尤其对于细胞治疗和血液成分的治疗而言，其作用机制尚不明确，临床相关操作亦有待改进和完善。

8.预防偏头痛的免疫药物

2 月 21 日，FDA 批准了Eptinezumab-jjmr （ 商品名VYEPTITM）用于预防成人偏头痛。这是第一个用于预防偏头痛的静脉（IV）治疗方法，也是用于预防偏头痛的新型单克隆抗体中的最新方法。偏头痛是由三叉神经血管系统异常引起的神经血管疾病，引起疼痛和周围神经末梢释放血管活性神经肽，其中包括血管舒张剂-降钙素基因相关肽。有证据表明CGRP 在偏头痛病理生理过程中发挥重要作用。Eptinezumab 是一种人源化单克隆抗体，与CGRP 配体结合并阻断其与内源性受体的相互作用，由Alder BioPharmaceuticals 开发。

9.新型长效可注射艾滋病药物CTP31

美国犹他大学和国立卫生研究院的研究人员开发了一种长效药物CTP31，对多种原代HIV 病毒分离物均表现出强大的抑制作用，经实验证明也能有效抑制HIV 嵌合病毒AD8（SHIVAD8）在恒河猴中的复制感染。此外，CPT31 单一疗法可在cART 停用后预防病毒反弹。这使得CPT31 成为HIV 预防和治疗的新型候选者。

10.FDA 批准Palforzia 用于花生过敏治疗

FDA 批准Aimmune Therapeutics 的Palforzia 用于减轻意外接触花生可能发生的过敏反应，包括严重过敏反应。经确诊诊断为花生过敏的4 至17 岁儿童、青少年可开始使用Palforzia 治疗，并可在4 岁及以上个体中继续治疗。服用Palforzia 患者必须继续避免饮食中的花生。Palforzia 是FDA 批准的首款食物过敏疗法。