干细胞之路逐渐开朗 划时代医疗迎来变革

杨皓渊 刘俊英 邬婷

干細胞，开启未来大健康的“秘钥”

1、山西省生物工程学会干细胞专业委员会主任委员陈淑倩：干细胞内涵及应用领域

人类都是从最原始的干细胞——受精卵发育而来的，受精卵是一个全能干细胞，一个受精卵细胞会生成大量的细胞，形成各种各样的组织、器官，这个过程很神奇。干细胞是一类能够具有自我复制、多向分化和归巢潜能特征的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体组织器官的祖宗细胞。人体由200多种、40～60万亿个细胞组成。细胞生病，人就病了，所有疾病都可以归结为一种病就是细胞病。随着年龄的增长，体内干细胞数量不断减少，就会出现衰老和疾病。

干细胞疗法是把健康的干细胞作为种子细胞移植到自己或其他患者体内，以达到补充干细胞数量，修复细胞损伤，激活休眠细胞，重建功能正常的细胞和组织，是今后从根本上治疗许多疾病的有效方法。

中国已开始用间充质干细胞尝试性地治疗临床上一些难治性疾病，如肝硬化、类风湿、肺纤维化、新冠肺炎、糖尿病、高血压、心梗、脑梗、老年痴呆、帕金森等，根据初步的临床研究报告，间充质干细胞对这些疾病的治疗都取得了显著的疗效。

脐带间充质干细胞，这种细胞来源丰富、采集简便，对母亲和新生儿无任何不良影响;数量丰富，增殖能力强，可多次使用;基因稳定、不易突变、使用安全可靠;免疫原性低，具有免疫调节功能，使用时不引起免疫排斥反应，有较好的抗炎作用;具有很强的促进造血恢复功能。

干细胞有着广泛的临床应用范围，可治疗多种疾病。间充质干细胞为多种疾病的治疗提供了全新的治疗方案，能够修复替代损伤或病变的多种组织器官，可用于治疗心血管疾病、神经系统损伤、肝肾损伤、骨组织病、自身免疫性疾病等多种难治性疾病。

作为一位在山西干细胞行业从业18年的工作者，见证了山西干细胞行业的发展历程，干细胞库的储存条件一定是要达到临床级、药品级的标准，所以采集、运输、检测、制备、冻存，均要符合干细胞的行业标准，才能确保将来干细胞的临床使用。

2、中源协和细胞基因工程股份有限公司学术总监董志隆：干细胞医疗迎来发展黄金期

干细胞和再生医学是当今生命科学发展的一个重要领域，被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命。干细胞和再生医学为一些缺乏治疗手段，或者现有疗法疗效不佳的难治性疾病，如肝硬化、肺纤维化、类风湿等的治疗带来了新的希望。

近年来，国家出台了多项支持性的政策。从支持干细胞产业发展的纲领性文件，到不同领域的细化行业规范性指导文件，都体现了国家支持干细胞产业快速、健康、有序的发展。各省市也积极响应国家的号召，发布多项支持干细胞产业发展的地方性政策，包括北京市、天津市、上海市、河北省、云南省、海南省等，力争在干细胞高速发展的赛道中占据一席之地。

在我国，干细胞按技术、药品管理的“类双轨制”进行监管。医疗机构主导的生物医学新技术，即医院制剂可按医疗技术进行管理，由卫健委监管。企业的干细胞制剂鼓励按药品申报，由国家药品监督管理局监管。

近年来备案的干细胞临床研究机构与研究项目不断增多，根据公开资料显示，干细胞临床研究备案机构增至123家，备案项目达100个。涉及的疾病非常广，包括肝硬化、肺纤维化、卵巢早衰、软骨损伤、类风湿性关节炎，系统性红斑狼疮，移植物抗宿主病等。在干细胞药物方面，全球已经有十几款干细胞药物获批上市，国内目前尚无获批上市的干细胞药物。自2018年6月至今，国家药品评审中心相继受理13项干细胞药物临床试验申请，目前通过默示许可的干细胞药物有8项。

当前，无论是在国家层面，还是在地方层面，都出台了多项支持性的政策鼓励和促进干细胞产业的发展。而在临床治疗需求方面，干细胞为大量饱受难治性疾病困扰的患者重新恢复健康带来了希望。而且，从2000年初中源协和获批国家干细胞工程产品产业化基地至今，已经有20年的技术积累。有政策、有需求、有技术，伴随着政策的春风，庞大的患者需求的土壤，以及多年的技术积累作为肥料，干细胞产业之树的生长必将日益繁茂。

3、徐州市中心医院特聘教授冯凯：推动干细胞治疗临床应用

干细胞治疗作为一项前沿的医学技术，已经在临床试验中尝试多种疾病的治疗，疗效与安全性获得肯定。

目前临床研究最多的有两种细胞。一个是免疫细胞，它可以抵抗病毒、消灭肿瘤，清除体衰老凋亡的细胞，保证人体功能正常，身体健康;另一个是干细胞，干细胞是在人生命成长和发育中起“主干”作用的细胞，它对于生命成长发育的重要性不可替代。受精卵是人类最原始的细胞，人体任何类型的组织和器官都是由它发育而来，可塑性很强，因此被称为“万能细胞”。干细胞是非常神奇的，它就像种子一样，有强大的再生、修护和激活能力。当它进入我们身体之后，如果您哪儿有缺损了，它就会迅速地补充上去，并且生根发芽。干细胞治疗原理是激发干细胞的万能潜力，通过对它进行分离、体外培养、定向诱导、基因修饰等过程，在体外发育出全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织或器官，让它用来修复受损的人体器宫组织。

在人体中，骨髓相当于制造血细胞的工厂，其功能是造血。再生障碍性贫血就是指各种原因引起的骨髓造血功能障碍导致不同程度血细胞减少的疾病，年发病率为百万分之二，其中极少数患者是先天性的，绝大部分为出生后获得，并非遗传病。我国将造血干细胞移植推荐作为重型再障的标准疗法之一，脐带血作为造血干细胞的重要来源，在治疗中发挥着越来越重要的作用。

干细胞治疗属于细胞生物疗法。细胞取自于患者自身，或者是脐带，研究证实不会发生免疫排斥反应，在采集外周血、骨髓或脐带血时，通过专用的干细胞分离液，提取、纯化后得到临床治疗所需要的干细胞，经过静点、注射或介入等方法将干细胞输入患者体内，自体细胞移植的安全性几乎等同于自体输血，安全性有效性高，也无外源污染和疾病传播等问题，具有独特优势和广泛良好的应用前景。可以说，干细胞技术治疗是一种绿色疗法。

运用干细胞手段治疗糖尿病、糖尿病足、神经损伤性疾病及其他糖尿病并发症等临床研究已获得数项突破性成果，这些成果让患者的病情得到了极大缓解。目前干细胞研究在国际地位的提升和细胞治疗相关政策的制定方面起到了积极的推动作用。期待通过开展免疫细胞、干细胞等临床前沿医疗技术研究项目，干细胞技术应用等相关政策、法规规章得到有效快速落地，在做好相关管理能力储备的同时，促进细胞治疗的临床研究和转化应用，推动产业发展，造福社会公众健康。

4、内蒙古医科大学附属医院干细胞中心主任云升：脐带血是干细胞的重要来源

干细胞是生命最开始的形态，可以说是生命的种子。干细胞经过一定技术条件的引导，可以分化为人体的组织和器官。干细胞在生命科学的细胞修复、发育生物学、药物学等领域有着极为广阔的应用前景。

脐带血是胎儿娩出将脐带结扎并离断后，残留在胎盘和脐带中的血液。脐带血中含有大量的干细胞，包括造血干细胞和多种其他干细胞，统称为脐带血干细胞。

脐带血具有非常丰富的造血干细胞，造血干细胞的主要特征是具有自我更新、高度增殖和多向分化的潜能。临床上不少数据显示，在患者患有急重型疾病，需要进行造血干细胞移植时，自体脐带血不存在配型问题，细胞植入相对较快，移植副反应发生率相对较低。因为自体脐带血的基因和配型完全吻合，不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。在此类疾病的治疗时，如果有病人自身储存了脐带血，将首选利用其进行治疗。

以前在临床中，因为技术不成熟的原因，不允许进行此类实验，只能通过一些模拟实验来进行分析。现在在临床中，治疗肿瘤患者通常都和产科专家进行合作，将剖腹产中产妇不准备保存的脐带血用于肿瘤治疗，效果很好。

为了更好地研究和利用脐带血这份宝贵的生物资源，脐带血造血干细胞已经有30多年拯救生命的历史。这种细胞不仅可以通过分裂维持自身的特性和数量，又可以进一步分为其他各种组织细胞，从而在组织修复中起到积极的作用，促进机体组织和器官的损伤修复。临床通过造血干细胞移植，治疗血液系统、免疫系統、遗传代谢及先天性疾病，如各类型白血病、多发性骨髓瘤、多发性硬化症、类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等疾病。脐带血造血干细胞的配型成功率较高，且浓度高、品质优良、排斥反应少，移植时感染病毒的机会也较少。

目前，为加快干细胞产业发展，应加快建设从细胞存储、核心试剂和细胞培养基产品开发、临床研究到实际应用全产业链条。打通细胞治疗上下游产业链，形成产业闭环，实现企业与企业、企业与医院、企业与科研机构的双向合作，推动细胞治疗快速产业化。