“TransCon 生长激素”在生长激素缺乏症儿童中进行的全球三期临床研究

儿童生长激素缺乏症是一种腺垂体无法产生足够生长激素的严重罕见病。GHD 儿童不仅表现为矮身材，还存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。数十年以来，GHD 儿童的常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善身高和代谢异常。对于患者和其照护者而言，沉重的每日注射治疗负担，导致依从性不佳和总体的治疗效果下降。目前在中国 GHD 的患者和家庭最常选择的治疗药物为每日一次的生长激素。在数年的疗程内，患者需要接受数千次的每日注射。这常导致患者依从性不佳，从而无法实现预期的治疗目标。

近日，中国 上海 /-维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得 Ascendis Pharma 的独家授权，负责 Ascendis Pharma 旗下的内分泌罕见病治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma 宣布其在生长激素缺乏症（GHD）儿童中进行的，每周一次的 TransCon 生长激素与每日一次的生长激素（Genotropin?）相比较的随机、开放、阳性药对照的全球三期 heiGHt 研究中获得了阳性的关键性结果。该研究达到了预期的主要目标，证实 TransCon 生长激素在治疗52周后主要疗效终点年化的生长速率（AHV）非劣于，并且优效于每日一次的生长激素。该研究结果证实 TransCon 生长激素的总体安全性和耐受性良好，所观察到的不良事件的类型和频率与每日一次生长激素一致，在试验中两组相当。Ascendis Pharma 的董事会主席和首席执行官 Jan Mikkelsen总结，“今天公布的 heiGHt 研究结果预示这很有可能是对患者及其未来 GHD 的治疗选择上的重大突破。heiGHt 研究证实 TransCon 生长激素与每日一次的生长激素相比，疗效更佳，同时安全性和耐受性保持一致。這些研究结果也证明了公司 TransCon 技术平台的实力，这是公司内分泌领域产品线和未来其他治疗领域拓展的基础。”TransCon 生长激素可以在 1 周内以可控的速度释放未经修饰的生长激素，即与目前使用的每日一次治疗生长激素完全一样的生长激素。维昇药业首席执行官卢安邦指出，“每周一次的 TransCon 生长激素可以降低每日注射的负担，使得所有儿童患者有更好的机会达到正常成年身高和总体的内分泌健康，从而获得健康的未来。维昇药业将努力尽快使 TransCon 生长激素早日进入中国，希望给中国罹患生长激素缺乏症的儿童带来新的治疗选择。”（内分泌时间）