晚期癌症，权威指南也推荐“临床试验”

鲜鹏

前几天做完手术后，发现手机有一个未接来电。有未接来电是很常见的事，如果号码不在我的通讯录里，一般也不会回拨。但这个号码连续拨打了好几次，所以我还是回拨了。

对方是一个患者的家属。这个患者我还是有印象的，6年前她快满76岁，因为血尿来医院诊病，结果检查出来左肾有一个13厘米的肿瘤，两侧肺部已经出现多处2厘米左右的肿块，经过诊断，是晚期肾癌，伴有双肺和淋巴结的转移。

通常，早期肾癌手术治疗效果比较好，但是晚期肾癌一般已经没有手术机会了。而当时晚期肾癌的标准治疗是靶向药物治疗，平均生存期在2.5～3年，况且当时靶向药物是不能报销的，每年费用需要10多万。

患者和家属多方权衡，最后采取了我的建议（具体建议见后文）。经过一年多的治疗，患者自己感觉精神状态各方面都很好，CT复查肺部、肾脏的病灶都明显缩小，便停止治疗出院。出院后就没有联系了。

她的家属打来这个电话是告知我，患者前5年状况一直都很好，80岁了还能生活自理，直到1个月前觉得胃口和精神变差。前几天去医院检查，肾脏的肿瘤和肺部的肿瘤有些长大，肝脏出现新增加的转移。打电话的目的就是想问我还有没有什么好的治疗方案。

有没有好的治疗方案暂且不说，这个患者能够以较高的生活质量活到现在，已经出乎我的预料。

那么，我之前给患者推荐的是什么治疗方案呢？其实是国外权威指南对很多晚期癌症治疗的首先推荐——临床试验。

可能很多人觉得临床试验是去当“小白鼠”，其实在国外，很多患者都愿意参加，而且参与名额是需要竞争的。而上面说的这个患者，当时正是参加了一项有关晚期肾癌的临床药物试验。

为什么晚期癌症的治疗，首先推荐临床试验呢？我们需要从临床试验的原则说起。

对患者有利是第一大原则

临床试验的第一大原则，就是对患者有利。如果一项试验的方案，明显不如现有的最佳治疗，那么这项试验一般不会被批准。另外，临床试验通常要设置对照组，而对照组的治疗，一般就是采用目前的公认标准治疗。例如一线治疗晚期肾癌的臨床试验，对照组会得到免费提供标准的靶向药物，如果对照组使用的不是靶向药物而是以往流行的干扰素，那么这种试验也不会被批准。

有人说，听说有些临床试验对照组使用的是“安慰剂”，也就是不用任何有效成分的药物，这样不是会对患者造成伤害吗？的确，有些临床试验，对照组是使用安慰剂，但是一般这个阶段的患者，都是“没有标准有效治疗”的患者。比如晚期癌症已经接受多种化疗、靶向药物治疗等，但仍是“回天无力”，此时使用一种新药，或者不使用药物，对患者可能都是正确的选择。

如果某种疾病某个阶段还存在“有效治疗”，那么临床试验绝不会使用安慰剂对照。所以，针对晚期癌症的临床试验，参加人员所接受的治疗，要么是目前现有已知的最先进治疗，要么是超过现有最先进治疗效果的药物。

当然，还有一些晚期癌症患者已经尝试过多数已知的治疗，无效的情况下，临床试验就是接受一些可能有效的新治疗。

试验启动需经过伦理审查

所有临床药物试验启动之前，需要通过单位机构的“伦理委员会”的项目伦理审查。一般伦理委员会并不是完全由医生或者医务人员组成，这个类似国外法庭的“陪审团”，通常是由各行业、不同文化层次的人员组成，对项目是否合乎伦理提出讨论和质疑。如果伦理委员会认为项目对患者的利益有损害，则不能通过审查，这样的临床试验是无法获批开展的。所以参加临床试验的患者，其基本利益是受到保护的。

患者可得到更为细致照顾

参加临床试验，意味着患者的病情可以得到更为细致的关注。参加临床试验的受试者，在签署《知情同意书》时，上面会标注研究者（医生）、临床研究协调员（医学专业人员）的电话，如果有各种不适反应，可以随时和这两者联系。一般研究医生都是高年资的专科医生，对该疾病的诊治很有经验。如果有各种不适的反应，无论是否和疾病本身、治疗副作用相关，都可以和研究医生交流和咨询；一旦有需要紧急处理的情况，都可以得到迅速的处理。

晚期癌症患者，各种检查项目很多，这些检查在参加临床试验时都是免费的。另外，对于检查结果的评估，参与临床试验的患者的检查报告会进行前后对比，肿瘤到底是长大还是缩小了，疗效到底如何，都可以得到明确的解释。

临床试验确也存在风险

当然，参加临床试验也并非只有好处，通常也会有一定的风险。

1.无法选择和知晓确切的治疗方案。临床试验通常是随机对照试验，在随机试验中，患者被随机分配到不同的治疗组。有可能患者，包括医生都不知道参与者正在接受哪种治疗，直到研究结束。

2.可能无法从新治疗中获益。虽然在之前实验室研究是安全有效的，但并非就一定对患者有效；就算对多数患者有效，并非一定对某个参与者有效。所以，部分参与者是无法从新治疗中获益的。当然，在确定某种治疗对某个参与者无效之后，这个参与者将立即退出试验。

3.就医时间和频率增加。对于晚期癌症患者，有些患者是不太关心具体病情的，希望顺其自然，那么这类患者不适合参加临床试验。因为参加临床试验的患者，需要按时间到医院进行复查，虽然可以和医生更好的交流，但是也会耽误自己的一些私人时间。当然，某些临床试验是有路费补贴的。

所以，大家应当辩证看待临床试验，它既不是让患者当“小白鼠”，也不是“死马当活马医”的救命稻草。

此外，每一种临床试验的获益和潜在风险的可能性是不一样的，对于晚期癌症患者，该不该参加临床试验，需要回答以下几个问题：

1.我的诉求是什么？

由于每个人的想法不同，有些患者希望顺其自然，或是希望尽量延长生存时间。希望顺其自然者就不适合参加临床试验。

2.如果不参加试验，我的病情是否有标准有效的治疗？

如果现有的治疗疗效较好，那么不一定要冒险参加有风险的临床试验。如果现有治疗效果很差，或者由于经济原因无力支付现有的先进治疗，那么可以考虑参加临床试验。

3.我准备参加的这项临床试验，分别会接受哪种治疗？

这个问题就比较专业了，需要从研究医生那里去了解，这个项目所提供的几种治疗方案，是为标准治疗，或者试验方案前期的疗效如何，发生副作用的风险多高，有没有因为试验的治疗导致病危或死亡的。知道这些，才能了解试验的具体风险和获益。

4.除了免费得到治疗，我还可以得到什么？需要配合什么？

晚期癌症的临床试验，因为可以得到免费的最先进治疗，所以通常不会得到太多的额外补贴。但是一些试验可以得到一些采血的费用补贴，以及一些交通费补贴。通常需要按时间复查，如果复查和回访的频率过高，就不适于年龄较大的患者，以及离医院距离较远的患者。

综合以上，对于晚期癌症患者来说，参加临床试验是很好的选择，尤其对于无力支付高额医疗费用的患者，以及现有治疗效果不佳的患者。但是决定参加临床试验之前，需要了解试验的具体内容。