我国抗癌新药首次获得 FDA突破性疗法认定

陈颐

美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。

Zanubrutinib是由百济神州自主研发的新型BTK抑制剂，是首个在FDA获得突破性疗法认定的中国自主研发抗癌新药，也是中国首个获得FDA突破性疗法认定的新药。据悉，百济神州已向中国国家药品监督管理局递交了针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的新药上市申请，有望于今年内在中国首发上市。

突破性疗法认定通道由美国FDA设立，旨在加快用于治疗严重疾病、并在早期临床研发阶段展现良好疗效的药品的开发和注册流程，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，研发中的新药若获得突破性疗法认定，FDA将提供多种形式的支持，以及滚动式审评和优先审评的资格等。

在2018年12月的美国血液学年会上，北京大学肿瘤医院教授宋玉琴表示：“在一项针对中国复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的关键性2期临床试验中，zanubrutinib的总体缓解率达到84%，完全缓解率高达59%。且药物安全性非常良好，3级以上不良反应发生率低。”目前，全球已有超过1500位患者接受了該治疗。