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基础整合篇
——2019中国整合医学大会中国科学院院士施一公主旨报告

2019-07-09

科学中国人 2019年10期
关键词:退行性综合症阿尔茨海默

施一公就基础研究对整合医学发展影响作报告

很多医学上的概念、治疗方法、药物的发现是通过基础研究实现的。从每个人出生开始,人类生长过程中不断受疾病的干扰。从远古的探索到近现代使用医学方法论做的一系列尝试,基础研究推动医学发展走过了漫长的道路。

癌症免疫疗法很简单,就是我们自身的免疫系统原本是可以识别癌细胞的,但是在癌症中它的识别作用被抑制了,所以通过抗体恢复免疫系统对癌症的识别和清除的作用。关于癌症免疫疗法,我想说一个例子,就是卡特。在2015年,他对媒体宣布他的黑色素已经扩散到大脑里。但短短3个半月,他接受了靶向疗法和以抗体为主的免疫疗法后,癌症完全消失。那是2015年的12月6日,到现在为止没有再复发。免疫疗法在世界上广泛应用,其中有一份贡献源于基础研究。中国科学家陈列平在这中间起了关键性的作用。癌症免疫疗法尽管在过去10多年才推向临床取得成功,但它的核心——单克隆抗体是20世纪的工作,是非常早期的。我相信当时的他们不可能相信,这些工作会在三四十年之后引出一个巨大的医疗行业,2017年产值超过1000亿美元。

第二个例子是基因测序。基因测序是精准医学重要的手段和工具之一,也是基础之一。第一个基因组是21世纪初完成的。第二个基因测序在2007年花了150万美元,从根本上改变医学诊断和医学治疗的一些预测。我想说的是,基因测序来自基础研究,通过一系列历史性时刻也可以证明基础研究最后推动临床应用。

第三个案例是干细胞技术。干细胞技术方兴未艾,虽然说现在的临床应用比较狭窄,但将来一定更加宏大。干细胞应用同样来自基础研究,请大家拭目以待,肯定会有新的突破。

第四个案例是心血管疾病。它是目前跟癌症一样的杀手,最好的防治手段就是服用他汀类药物。在中国,有十几个他汀类药物用于临床,他汀类药物的出现、研发完全来自基础科学的研究。正是因为前人的基础研究贡献,才使医药得到巨大的发展。

我自己是做基础研究的结构生物学家。我说个例子,一个还在路上没有成功的例子。神经退行性疾病,在座的都应该关注一下,因为85岁以上的老人,50%的发病率会得老年痴呆症。老年痴呆症叫阿尔茨海默综合症,占神经退行性疾病的三分之二左右,不同的人群统计,60~80岁之间,每3秒钟就会产生一个神经退行性疾病。

阿尔茨海默在1907年的报告上发现了第一例阿尔茨海默病。阿尔茨海默综合症影响了很多人,目前在世界上至少有4400万,而我们预测到2050年至少有1.3亿,有这么多?因为人类活长了,自然就多了。很遗憾尽管这个病很痛苦,目前没有一个药可以逆转阿尔茨海默综合症,也就是说你仅可以减缓病情、减缓症状:第一是刺激现存的神经细胞更加刻苦地工作;第二是减缓现存的神经细胞死亡的速率。像我这样的基础研究科学家,想搞清楚怎么样控制阿尔茨海默综合症这样的病症,就是从根本上抑制发病原因。经过很长时间的研究,科学家们终于在20年之前公认,病人大脑里的淀粉量沉淀很可能是发病原因。我认为,擒贼先擒王,就是把这个搞清楚。我们用了很长时间进行了一系列深化研究,并且在三四年之前就告诉医药公司不要去做减少淀粉量,没有意义。

过去20年,有436个实验针对阿尔茨海默病,大约四分之一针对淀粉量沉淀的减少,无一例外都失败了。听起来很悲壮,但是应该意识到,艺术求美、科学求真,科学会告诉大家什么是真理。

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