21世纪治愈法案：医药创新的进展与发展路径

文 / 美国食品药品管理局局长Scott Gottlieb 译 / 蒋蓉

尊敬的Alexander主席、Murray副主席以及委员会成员们：

今天感谢诸位就《21世纪治愈法案》（以下简称《法案》）近一年来在FDA的实施情况听取我的总结。

《法案》是医学技术发展特殊时期的重要立法成果。这项立法源于两党两院的共识，即我们现在所处的时代，可以有更多机会从根本上改变许多人类疾病的过程，甚至治愈疾病或扭转伤病的影响。

《法案》中的条款可能对医药产品的研发产生深远影响。这部新法律补充了许多FDA正在开展的努力，以期转变医药产品研发和上市审批的方式，以巩固安全性和有效性作为FDA黄金标准的地位。

实施情况概述

《法案》为FDA提供了重要工具，使其继续履行保护和促进公众健康的使命。因此，确保《法案》及时实施、使患者了解其益处是我们的首要任务。通过为医药产品研发者们提供一个清晰可见的研发路径，可以使患者和消费者认识医药创新并对医药产品的安全有效保持信心。

这些政策的目的在于提高创新医药产品的可及性，为患者持续提供保障。法案条款有利于FDA重新审视其对具有真正创新性的产品的管理方式，以确保FDA不断鼓励创新并创建高效的、基于风险管理的路径。

FDA采取多项措施来推动《法案》的落实。从一开始，FDA就在各类医药产品中心和办公室开展工作，以充分执行《法案》内容。FDA在寻求《法案》所带来的机会方面取得的进展，表明了FDA对法律条文精神和内容的热情和承诺。

实际上，FDA设立了一个跨机构指导委员会，通过与相关中心和办公室的专家合作，来协助指导并协调《法案》内容的及时实施。委员会由FDA局长办公室主管，以确保实施过程获得最高级别的重视。

指导委员会的首要任务是制定现在和未来几年内FDA执行《法案》内容的工作计划和方式。委员会的工作计划中提出了在法律允许范围内，将在未来9年新设5亿美元基金的美好愿景。同时，委员会对法律条款进行分析，编制了所有与FDA相关的要求清单。借助这些文件，指导委员会持续在FDA网站“《21世纪治愈法案》”专栏和信息公开系统中发布我们的工作进展，以确保信息透明度。目前，信息公开系统列出了我们承诺的目标和实施进展。这种信息公开机制使广泛的利益相关者能够了解我们的《法案》实施工作情况。

同时，FDA通过与本机构同事以及人类健康服务部（HHS）的其他机构（如美国国立卫生研究院，即NIH）合作，执行法案中跨部门的规定内容。例如，FDA女性健康办公室已经与NIH及其他研究孕妇和哺乳期妇女的机构合作，为制药商和患者提供更多信息，以便做出基于临床证据的治疗决策。

在整个实施过程中，FDA通过《法案》授权来寻求改善医药产品创新环境、加快新产品上市的途径。在此过程中，我们一直不断自我挑战，希望通过改革我们的流程、消除对提升安全性和有效性认知毫无意义的时间和成本障碍，以提升研发效率。

最新的实施情况

卓越肿瘤中心

根据《法案》，我们取得的首批成果之一就是新设立FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center for Excellence, OCE）。OCE标志着FDA传统运作形式的转变，其团队构成来自各个中心，共同致力于癌症治疗产品的审评与研究。该中心工作团队的组建不是以FDA原有运作机制或已有产品平台为依据，而是依托于成员对于疾病的深刻认知基础。

这种审评方式已经在肿瘤领域产生了影响。今年8月，FDA批准了美国有史以来第一种基于细胞的基因治疗产品，用于患有B细胞急性淋巴细胞白血病的特定儿童和年轻成人。10月，批准了第二个类似产品，用于特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这两种产品都由OCE进行临床资料审评，生物制品评估和研究中心（CBER）进行所有其他方面的审评，最终做出产品批准决定。

我们试图在其他情况下也采用这种组织模式。我们正在评估是否设立更多的特定疾病办公室，作为药品评价和研究中心（CDER）新药办公室（OND）的组成部分。目前正在考虑的领域是免疫系统和神经系统，其目标是为利益相关方提供单一的联系点，并促进不同部门间的协同配合与能力提升。

最小风险的临床研究

另一个跨部门合作是制定《法案》第3024条的相关指南。该条款授权FDA在临床研究风险符合相关标准中对于最小风险的界定时，可以允许豁免知情同意。今年7月，生物制品、药品和医疗器械等产品中心通过与GCP办公室、反恐和新兴威胁办公室合作，共同发布了与此相关的最终指南。指南有利于最小风险临床研究的实施与开展，以期在不损害受试者权益、安全或福祉的前提下满足公共健康需求。

再生医学

细胞治疗及其在再生医学中的应用是科学和药学领域中最有前途的新兴方向之一。这些新技术大部分处于早期研究阶段，将为一些人类最难攻克的疾病带来革命性突破和潜在治疗方法。

《法案》意识到这些机会的存在，并强调为这些潜在治疗方法提供加速途径的必要性。《法案》通过之后，CBER迅速采取行动，根据第3033条要求制定了“再生医学前沿疗法”（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定计划，旨在更为高效地加快创新性再生医学治疗方法的审评，促进有潜力的救命产品的及时获批。通过RMAT认定的产品，可以与FDA开展更多的早期交流，并享受突破性疗法通道的所有权利。截至10月31日，FDA已批准11项RMAT认定。

在此基础上，FDA在几周前发布“再生医学综合政策框架”。该框架表明，当前FDA正采取基于风险的、灵活的管理方法，并通过两份最终指南和两份指南草案来执行《法案》中关于再生医学的条款内容。在最终定稿时，指南草案将进一步促进创新性再生医学疗法的发展。其中，有一份指南草案对加速计划进行规定，包括RMAT认定等。另一份指南草案则主要管理回收、隔离或递送RMAT产品的器械装置。

需要特别强调的是，有关加速计划的指南草案对适用RMAT认定的情形进行了规定，包括细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品、使用任何此类疗法或产品的组合产品，以及导致细胞或组织长久修饰的基因疗法（包括遗传修饰的细胞）。例如，CAR-T产品已经被FDA认为是基因治疗的一种形式，这些产品可以对受体的某些T细胞进行长久修饰。因此，符合其他特定标准的CAR-T产品也可以获得RMAT认定。

CBER也在努力促进协调和优先制定相关标准和共识术语定义，以支持再生医学疗法和再生前沿疗法的研发、评估和审评，以及这类产品的生产过程与控制管理。今年9月，FDA通过公开程序，与美国国家标准与技术研究院（National Institute of Standards and Technology，NIST）以及其他利益相关者协商后，在协调和制定标准和共识定义方面达成协议。

数字健康技术

FDA还在努力实施《法案》中关于数字健康的相关规定。今年初，FDA发布一份行动计划，其中包括机构预认证项目。该项目探索通过关注软件开发商或数字健康技术开发商，而不是关注数字健康产品本身，来建立一套量身定制的、基于风险的数字健康技术审评途径。《法案》扩大了器械和放射健康中心（Center for Devices and Radiological Health，CDRH）推出的政策，并明确指出某些数字健康技术，例如仅用于维持或鼓励健康生活方式的临床管理支持软件和移动应用，通常会超出FDA的监管范围。这类技术的风险较低，但有利于患者和消费者更加了解并关注自己的健康，为患者和医疗卫生系统带来益处。在接下来的几个月中，FDA将发布指南来进一步阐述哪些不属于FDA监管范围，并解释《法案》的条款对FDA已有政策产生的影响。

10月下旬，FDA发布了数字健康技术系列指南中的第一份指南—“510（k）软件修改”。FDA还将继续制定指南，来澄清我们对包含多种软件功能产品的立场，其中部分功能并不在FDA监管范围之内，但其他并不属于此。此外，FDA将对其他技术提供新的指导，尽管《法案》没有提及这些，但由于其风险足够低，FDA不打算要求其执行部分上市前监管内容。总之，被监管的数字健康技术类型越明确，FDA合规政策越清晰，这不仅有利于促进创新，还有利于FDA将资源用于更高风险优先级的事项。

突破性医疗器械计划

FDA一直致力于提高所有审评程序的效率，但尤其重视满足临床急需的医疗器械审评过程尽可能高效。《法案》给予FDA新的授权来实现这一目标。FDA发布了一份与《法案》提出的“突破性医疗器械计划”有关的指南草案。该计划以2015年开始实施的“加速准入通道计划”为基础，旨在帮助患者尽早获得在诊断、治疗危重疾病或不可逆转的疾病方面有效性更好的医疗器械，例如临床上不可替代的技术，或与FDA已明确或批准的替代方案相比具有显著优势的技术。

如指南草案所述，该计划将为突破性医疗器械提供更灵活的申请前程序。针对创新程度较高的突破性医疗器械的评价将更为复杂。因此，FDA与厂商之间的沟通越早、越频繁，可以最大限度利用资源来促进创新技术更快上市。

510（k）修改

一直以来，医疗器械注册申请人可以通过医药专业人士、患者和其他用户的反馈来改进器械使用性能。而一套可以快速响应的监管框架是改进器械安全性和使用性能的关键因素。

今年10月，FDA对两份医疗器械指南的修订方案进行定稿，旨在帮助申请人决定，按照510（k）要求，已经获批上市的医疗器械在做出变更时，何时需要重新提交上市前通知［510（k）］的申请。指南通过建立可预测的、一致的、透明的标准来明确何时需要FDA审评或确认变更，从而促进注册申请人对产品进行迭代，提升安全性和有效性。

新指南并不会改变FDA的审评标准。相反，通过更好地解释审批决定所依据的监管框架、政策和实践，可以提高申请人决定何时重新提交510（k）的可预测性和一致性。

这种解释有利于扫除阻止创新的障碍，并通过减少那些不必要的、不会对医疗器械安全性或有效性产生影响的变更申请，使患者更快获益。

510（k）豁免

根据《法案》规定，FDA豁免了超过70种I类医疗器械和1000多种II类医疗器械提交510（k）申请的要求。FDA正在实施降低医疗技术研发的监管负担和创新成本的战略，《法案》中的规定是这项战略的组成部分之一。获得510（k）豁免的医疗器械并不表示其免除其他监管政策（例如cGMP、适格的包装和标签以及注册和备案程序等），以确保消费者可以持续信赖FDA对这些产品的监管水平，同时也使FDA有更多能力可以聚焦高风险产品监管。

可重复使用医疗器械的审评现代化

《法案》授予FDA一项重要权力，即可以要求特定的可重复使用医疗器械（如十二指肠镜）提供清洁、消毒和灭菌的操作说明与验证数据。根据《法案》要求， FDA于6月发布了符合要求的可重复使用医疗器械清单。我们相信这可以确保此类型器械的上市前要求得到FDA确认并且是可被预测的，也有利于提高510（k）途径的审评效率和患者使用的安全性。

最少工作量的医疗器械审评

《法案》还扩大了医疗器械审评的最少工作量规定，并要求对审评人员开展最少工作量培训。虽然《法案》仅规定对参与器械上市前审评的员工进行培训，但实际上CBER和CDRH都要求所有审评人员完成最少工作量培训，因为这对我们的工作是不可或缺的。只要应用得当，最少工作量的概念在不影响审评决策科学完整性或FDA保护公众健康的前提下，对提高新器械与新技术的可及性将产生有利影响。这一概念还将被推广到所有的器械审评和其他相关管理行为中，而不仅仅是上市前管理。

同时，根据最少工作量原则，FDA对合理应对缺陷的指南进行了修订，将《法案》中关于如何应用该原则的重要决定更新到指南中。我们计划在未来几个月内发布有关最小工作量总体原则的最新指南。这是FDA根据《法案》授权来提升审评程序效率，确保只在审评中必要时搜集信息，且不影响安全性和有效性的又一项举措。

以患者为中心的药物研发

在药物审批方面，《法案》正在通过各种途径来推动更强调患者为中心、更高效、更快捷的药品和生物制品研发。以患者为中心的理念也被应用到FDA的监管行为中，所以我们在医药产品和烟草办公室专门设置了患者事务工作组。

《法案》强调患者参与的必要性。这可以为FDA在药物和医疗器械审评中的患者使用数据审评提供指导。今年5月，FDA公布了一份指南制定的五年计划，该项指南用来加快以患者为中心的数据搜集和审评工作。

FDA已经采取一种方式，来记录和跟踪患者使用数据的提交和审评。目前，药品和生物制品审评文件中，新增了一部分名为“患者使用数据”的内容。如果申请材料的提交和审评中包括患者使用数据和相关信息，要求审评人员对此进行简要说明。

未来几周，FDA将举办一场名为“以患者为中心的药物研发：指南1—搜集全面有代表性的数据”的公开研讨会。研讨会拟定在2017年12月18日举办，以获取包括患者、医护人员、患者权益维护者、学术和医学研究人员、专业从业人员、药物研发人员以及其他利益相关者的意见，内容包括：①以患者为中心的药物研发的标准化命名和术语；②在药物研发过程中搜集有意义的患者数据的方法；③搜集患者数据的方法学考虑以及患者录入的报告、管理和分析。FDA已经在联邦公报发布了会议信息，并将在会前发布相关研讨文件。

药物研发工具

加快药物研发工具（Drug Development Tools，DDTs）开发和使用的条款是《法案》中最有意义的内容之一。这些条款明确了FDA在认定生物标记物和其他工具方面的角色，即决定一项工具是否可以用于同一框架下不同产品的研发。对于高效、快速的产品研发而言，研发工具显得至关重要。

FDA正在建立一套药物研发工具（例如生物标记物、临床结果评价、动物模型等）的认定流程，以推动其在药品和生物制品研发中的应用。FDA同时也在医疗器械研发工具方面做类似的努力。FDA必须制定一个新的管理流程，对药物研发工具提交的资料进行及时且标准一致的认定，并对其审查过程和资格认定的信息予以公开。一旦某项工具在此流程中通过资格认定，就可用于经过认定研发过程，用来支持相应药品或生物制品的监管决策，包括上市许可申请、临床试验申请等。

为了更好地整合我们在药物研发工具方面的工作，CDER于2017年8月15日将生物标记物资格认定项目（Biomarker Qualification Program）从转化科学办公室调整至新药办公室。这种调整促使该认定项目与新药办公室的审评部门距离更贴近，也有利于生物标记物的资格认定和特定药物研发过程更协调、科学和一致。同样的，临床评估结果资格认定计划设置在新药办公室，也有利于提高运作效率，为外部利益相关群体的协作参与提供更多机会。

现在，这些举措都已见成效：药物研发工具中的临床评估结果资格认定项目已经接受首个申请—重度抑郁症症状量表，我们预计很快就会对其做出回应。该量表共有16个条目，是通过衡量最常见的重度抑郁症症状来了解其情况的患者自评工具。

FDA还积极与NIH和其他利益相关方共同制定证据标准来支持生物标记物资格认定工作，就此问题近期已经进行了两次多方合作，以协助FDA在未来制定相应的指南。

抗生素或抗真菌药物的有限人群路径

抗生素研发的放缓以及严重耐药性传染病的增加成为影响公众健康和患者关注的重点。FDA正在实施《法案》中提到的抗生素或抗真菌药物的有限人群路径（Limited Population Pathway，LPAD）来解决这个问题。该路径允许FDA根据申请人的要求，批准单独或与其他药物联合使用的抗生素或抗真菌药物作为特定人群用药。这一规定旨在通过加快审批过程，来激励治疗严重或威胁生命的传染病、患者群体较小但填补临床空白的抗生素和抗真菌药物的研发。在某些情况下，有限人群路径作为一项重要方式，可以使FDA基于有限人群范围的研究做出用药收益大于风险的结论。

根据《法案》要求，FDA正在制定指南草案来明确具体标准、程序和其他考量因素，以证明有限人群路径下抗生素和抗真菌药物的安全性、有效性。我们还在相关的公开演讲、研讨会和咨询委员会会议中，向参与这些药物研发的科学家和法规事务人群介绍这项路径计划。此外，FDA通过问答的形式，或根据申请人需要提供申请过程指导的形式，与有意尝试此路径的申请人开展合作。

敏感性试验解释标准

敏感性试验是在实验室开展的、用来确定可能对患者感染细菌有效的抗生素种类的过程。这些信息有助于医护人员根据患者感染情况选择合适的药物，或者确定何时应采取额外的感染控制措施以降低耐药菌传播。在《法案》颁布之前，FDA确保这类信息在标签中及时更新的方式相对低效、重复。目前，根据《法案》第3044条授权，FDA正采取措施提高更新敏感性试验解释标准的效率，包括：利用标准开发组织（Standards Development Organizations，SDOs）已经完成的工作，而FDA保留认可结论的权力；或者通过网络等手段促使敏感性试验解释标准更新的现代化等。这些都使得抗生素敏感性试验的设备商可以更快利用相应信息。

今年10月30日，作为实施授权的第一项措施，FDA在联邦公报中发布通知，向符合《法案》规定、满足法定要求的标准开发组织寻求提供信息的协助。我们正在努力，希望可以在法律规定的12月份完成敏感性试验解释标准的网站发布工作。网站中将包括FDA全部或部分认可的由标准开发组织建立的解释标准。当网站上线时，将会提供更多关于认可程序的信息。

连续生产

连续生产，作为技术先进和自动化生产的方法，为药品生产提供了更快捷、更可靠的途径，可以减少与产品或设施质量相关药品短缺和召回的现象。

FDA正在制药产业中推广连续生产方法的广泛应用。考虑到这一点，《法案》允许FDA对药品和生物制品连续生产和类似的监管和控制技术创新研究给予经费补助。

2017财年，CDER给予康涅狄格大学一笔经费，用于研发和建造一个包含复杂剂型模块的连续生产平台以及基于图形用户界面的资料库。这些都可用来支持基于质量的风险评估，并提供技术现代化路线图，以解决复杂剂型的连续生产难题。同时，还可为FDA的审评过程提供帮助，为指导政策的制定提供必要信息。这项研究将会提高FDA监管科学性，提高优质的、低成本的复杂药品产量，从而保护公众利益。

新型临床试验设计

随着技术改进，FDA在探索有利于满足研究人员和患者需求的新型试验设计方面的能力也在不断提升。我们一直致力于推动在药物研发和审评中尝试新的试验设计、建模和模拟方法，用以支持有效性证据的提供、剂量的优化和不良事件的评估。

《法案》在我们已有的工作基础上，特别呼吁FDA协助申请者将复杂的适应性试验和其他新型试验设计，纳入到新药和新生物制品的临床试验方案和申请材料中。为实现这一目标，FDA计划2018年3月20日召开一次公开会议。同时，还计划就如何使用这些新型试验设计、如何满足实质性证据标准以及推荐哪些分析方法等发布指南。

组合产品

根据《法案》第3038条关于组合产品全生命周期管理的内容，FDA正在采取一系列措施以提高其上市前审评和上市后监管的一致性、高效性、可预测性和透明度。

FDA一直致力于这项工作。医药产品中心和其他相关办公室的领导们组成了组合产品政策委员会，以指导上市前与上市后的监管。例如，FDA目前正在开展一项简化跨中心咨询流程的试点项目，这类咨询涉及三大医药产品中心1000多名审评员的培训，通过试点项目希望进一步提高咨询效率。此外，我们正在加强对审评人员的培训，例如如何利用FDA已有政策来确保对组合产品开展基于风险的管理。

同时，我们还在努力简化患者获得这些重要产品的过程。今年1月，发布了关于组合产品cGMP的最终指南，其中提到了制造商可以为减轻负担采取的灵活做法。

另外，《法案》中的一项重要条款，是要求FDA的组合产品办公室（Office of Combination Products，OCP）和三大医药产品中心根据产品研究设计的要求，与申请人开展合作并提供帮助。现在，组合产品办公室在持续提供这种帮助，并制定了新的标准操作规程来实现上述要求，以确保《法案》的执行。

真实世界的数据和真实世界的证据

技术进步有可能改善真实世界证据（Real World Evidence，RWE）和真实世界数据（Real World Data，RWD）的可获得性和利用度。《法案》特别建议FDA对有可能使用的真实世界证据进行评估，以支持已上市产品增加适应证的审批，或用来满足上市后研究要求。

真实世界数据包括来自电子健康记录数据、医保索赔和结算数据、产品注册和疾病注册登记数据、患者产生型数据（包括家用设备、移动设备等其他来源搜集的健康数据）等。这些数据的来源（例如注册管理机构、电子健康记录和医保结算数据库）可被用于数据搜集和分析框架，来支持多种类型的试验设计，包括但不限于随机试验，如大型简单试验，实用性临床试验和观察性研究（前瞻性和/或回顾性）。

真实世界证据和真实世界数据的应用，有可能使研发人员更有效地回答治疗效果和结果的问题，并且相比于特定环境研究，可在基于更广人群研究的基础上更快、更省钱地获得答案。这将有利于简化临床研发过程。数据的使用也有利于产品使用的安全性和有效性。

为此，FDA将制定一个评估真实世界证据潜在用途的计划，用来支持已批准药物增加新适应证的审批，或用来支持上市后研究的相关要求。在过去一年中，CDRH、CBER和CDER根据对真实世界数据的分析，已经统一了他们对一些术语的定义，包括真实世界数据、与患者健康状况有关的数据、从各种来源收集的医疗保健服务的情况、临床使用证据以及潜在收益或风险等。FDA已经完成了关于医疗器械的真实世界证据指南，还将发布指南来确定如何将这些原则纳入到药品和生物制品的研发过程。

FDA对真实世界证据的重视已经提高了患者护理水平。2017年6月5日，FDA成为世界上第一个批准最新一代Sapien瓣膜即Sapien 3的监管机构，用于手术位置主动脉瓣或二尖瓣生物瓣膜老化并磨损的高风险患者。这项审批是基于美国心脏病学会和胸外科学会合作的经导管瓣膜治疗（Transcatheter Valve Therapy，TVT）登记数据完成的。TVT登记处搜集了产品上市后（包括按说明书和超说明书使用），在美国进行的经导管瓣膜置换手术的临床数据，使得可以在特定情形下更快、更多地积累数据，而不需要开展昂贵且费时的正式临床试验。

FDA目前正致力于制定一个计划框架，评估真实世界证据的使用情况，以支持新适应证或上市后研究要求的监管决策。根据《法案》要求，框架草案的截止日期是2018年12月，但FDA正在征求利益相关方的意见，以推动框架执行。例如，今年9月，FDA与Duke-Margolis卫生政策中心合作举办了一场研讨会，请产业界、学术界和患者维权组织的利益相关者共同就真实世界证据和真实世界数据在药物研发中的应用挑战与机遇进行交流。同样，国家科学院、国家工程院和国家医学院也组织了一系列由FDA参与的会议，来探讨这些机遇。9月份举办的第一场会议，主题是“真实世界证据对医药产品开发的影响之研讨”。后续的两场会议也已经筹划完成。

FDA也正在支持许多示范项目，以推进如何将真实世界证据纳入监管决策框架。例如，信息交换和数据转换作为FDA大数据分析计划的一部分，OCE目前与Flatiron Health开展合作，研究如何使用真实世界数据来发现安全、有效的新的癌症治疗方法。

此外，FDA在今年6月宣布与美国临床肿瘤学会大数据倡议计划—CancerLinQ建立合作关系。FDA和CancerLinQ将使用来自肿瘤学临床的真实世界的、聚集的、去识别的患者数据，来了解与新批准的合理使用疗法有关的各种问题。最初的重点将聚焦在用于黑色素瘤的免疫治疗药物领域。FDA还在牵头与NIH转化科学促进中心、国家癌症研究所、国家医学图书馆、HHS国家卫生信息技术协调办公室一起，通过统一若干通用数据模型来制定总体框架。

我们将继续尽己所能，与利益相关者合作应对挑战，寻求真实世界证据和真实世界数据所带来的机遇，使FDA可以高效地为有需要的人提供有效的治疗。

医疗对策

在FDA，我们还将充分行使权力，最大限度地促进医疗对策研发，提高可获得性。这些医疗对策包括针对化学、生物、放射性、核威胁以及流感大流行和寨卡病毒等新兴威胁的疫苗、治疗方法和诊断测试等。

虽然关于促进研发、提高可及性的内容也有助于医疗对策的发展，但《法案》仍包括两条FDA的具体规定来实现这些目标。

《法案》第3088条，修改了FDA紧急使用授权的权力（FDCA第564条），允许：①授权紧急使用未经批准的动物药或未经批准的动物药适应证/使用方法；②应用其他紧急使用的权力来批准动物药，如发布紧急分发命令、豁免cGMP要求、发布疾控中心紧急使用指令、延长产品有效期等；③允许储存未经批准的动物药以备紧急使用。2017年1月，FDA 发布了医药产品紧急使用授权和相关权力的指南, 其中我们明确了紧急使用授权和指南建议目前适用于动物药，并鼓励任何有意使用这些授权的人联系 FDA，以讨论如何推进。FDA 计划在积累紧急使用授权经验的过程中，及时解决出现的问题。

《法案》第3086条，增加了FDCA法案第565A条，为FDA建立一套新的优先审评凭证计划，以激励应对重大威胁的医疗对策的研发。应对重大威胁的医疗对策申请获得批准后，在符合特定标准的情况下FDA将发给优先审评凭证。该凭证可以由获得者使用，也可以出售给需要使用的其他人，让不具备优先资格的产品进行优先审评。今年10月，我们在联邦公报中公布了2018财年应对重大威胁医疗对策的优先审评凭证计划费用（计2,830,579美元）。我们也计划在不久的将来发布针对医疗对策的指南，以保持与其他优先审评凭证计划（如被忽视的热带疾病的优先审评凭证计划）实施的一致性。

FDA随时准备使用这些新的授权来促进医疗对策的研发和可获得性的提高。

结论

以上都是《21世纪治愈法案》支持和强化FDA工作的一些方式，这些都促使患者获得安全、有效、创新的治疗方法的过程更加高效。

FDA在透明度、一致性、可预测性和效率方面的改革，将对行业、医护人员以及最重要的患者带来益处。我们期待《法案》的继续实施还将进一步推动这些目标的实现。我们期望继续执行《法案》来进一步推进这些目标。FDA愿意与国会以及所有利益相关者合作，共同实现《法案》的美好愿景。