重组人生长激素对特发性矮小症患儿的临床疗效分析

(安阳市妇幼保健院，河南 安阳 455000)

特发性矮小症是一种患病原因不详的多基因疾病，其临床表现以身体矮小为主，患儿体内生长激素并未缺乏。特发性矮小症患病率较高，约占到所有矮小症儿童患病率的20%[1]。近几年来，随着大众生活水平的提高以及社会经济的快速发展，矮小症不仅对患儿身体正常发育带来影响，同时对患儿心理以及家庭负担造成极大压力。特发性矮小症患病原因不详，早前临床上缺乏有效的治疗手段，但随着基因重组分子生物技术的快速发展，治疗特发性矮小症已经成为可能[2]。重组人生长激素经重组DNA技术获得，其药理作用主要为加速骨骼生长，增强心肌收缩力，促使蛋白质合成，提高营养物质转换率，增强患儿免疫功能。本研究对重组人生长激素对特发性矮小症患儿的临床疗效进行分析和探讨，旨在为特发性矮小症的临床治疗提供参考意见，现报告如下。

1 资料和方法

1.1 一般资料

选取2013～2016年安阳市妇幼保健院收治的78例特发性矮小症患儿，随机将其分为两组(对照组39例和研究组39例)。对照组男22例，女17例，年龄4～10岁，平均(6.0±1.3)岁，平均身高(109.3±11.0)cm；研究组男25例，女14例，年龄3～12岁，平均(6.3±1.7)岁，平均身高(110.2±10.7)cm。两组患儿一般资料及病情病程比较差异无统计学意义(P>0.05)，可以进行比较。

1.2 纳入标准和排除标准

纳入标准：所有患儿临床诊断标准均与《实用儿科学》[3]中的相关诊断标准相符合：患儿身高低于同性别和同年龄正常儿童2个身高标准差以上，且患儿生长速度低于4 cm/年，采取2种及其以上生长激素兴奋试验检测发现生长激素峰值<5μg/L。排除标准：重度心肝肺肾脏器功能不全者，遗传代谢性和内分泌性疾病者，智力障碍者，既往存在宫内发育迟缓和甲状腺功能障碍患儿。

1.3 方法

两组均予以营养支持治疗，如适量补充微量元素、维生素和钙质，合理制定饮食方案等。研究组在对照组治疗基础上加用重组人生长激素(长春金赛药业有限责任公司生产，国药准字S10980101)治疗，在患儿睡前皮下注射0.10～0.15IU/(kg·d)重组人生长激素，每天1次，所有患儿均持续治疗6个月。

1.4 观察指标

对所有患儿均予以为期6个月月随访，密切关注患儿甲状腺功能和血糖值变化，记录并比较不同组患儿生长速度、骨龄和预测成年身高。骨龄根据《中华人民共和国行业标准》[4]和《中华人民共和国腕骨发育标准》[5]进行评价 。

1.5 统计学方法

2 结果

治疗前，两组患儿生长速度和预测成年身高等相近差异无统计学意义(P>0.05)，治疗后，研究组和对照组患儿生长速度和预测成年身高等高于治疗前，其中研究组患儿生长速度、骨龄和预测成年身高等均高于对照组，差异有统计学意义(P<0.05)，但两者骨龄比较相近差异无统计学意义(P>0.05)，见表1。

治疗期间，两组患儿均未见严重血尿常规、甲状腺功能以及肝肾功能异常，研究组患儿注射部位皮肤红肿者2例、胃肠道不适者3例，对照组患儿胃肠道不适者2例，研究组患儿不良反应发生率(12.82%)与对照组(5.13%)相近且差异无统计学意义(χ2=0.63，P=0.43)。

表1 两组治疗前后生长速度、骨龄和预测成年身高比较

注：1)与治疗前比较，P<0.05；2)与对照组比较，P<0.05

3 讨论

特发性矮小症是指在相同生活环境下，患儿在身高上低于同种族、同性别和同年龄正常儿童身高。矮小症患儿其临床表现组为生长发育迟缓，患儿出生时未见缺氧、发育迟缓、营养缺乏、难产、生长激素缺乏以及慢性器质性疾病等外在因素，同时未见心理和生理异常。特发性矮小症患儿由于其疾病影响，较易出现恐惧、抑郁和焦虑等不良心理情绪，这给患儿未来工作和生活带来严重影响，较易引发心理障碍。目前临床上对特发性矮小症的患病机制尚不清楚，分析其原因可能与生长激素受体基因发生突变以及生长激素敏感性较差等有关。

生长激素是一种蛋白质类激素，由腺垂体分泌，能有效促进机体合成蛋白质、吸收微量元素，加速脂肪分解，以及抑制糖代谢，从而发挥加速器官和组织生长发育的作用。重组人生长激素其临床作用类似于生长激素，可调节体内分泌系统的恢复，平衡情感波动，提高机体免疫力，抑制肌肉萎缩，加速肌肉生长和脂肪消耗，促进肝脏和肾脏等脏器细胞恢复和再生，调节中枢系统功能，增强脑细胞新陈代谢，以及改善患儿睡眠质量和记忆力。文献报道，外源性重组人生长激素能有效弥补机体内内源性生长激素水平，加速生长激素分泌，促进患儿生长[6]。刘功莲等[7]研究报道，重组人生长激素在治疗特发性矮小症患儿方面临床效果明显，且不良反应发生率较低。本研究结果显示，治疗后，研究组和对照组患儿生长速度和预测成年身高等高于治疗前，其中研究组患儿生长速度和预测成年身高等均高于对照组(P<0.05)；两组患儿均未发生严重不良反应；该研究结果说明重组人生长激素对特发性矮小症临床疗效明显，能改善患儿生长激素和身高。本文研究结果与袁意等[8]研究报道相类似。

综上所述，重组人生长激素有助于提高特发性矮小症患儿生长速度，加速患儿身高生长，且不良反应轻微，其值得推广借鉴。

[参考文献]

[1] 凌 岚，张丽娜，龚海红，等.重组人生长激素治疗小于胎龄矮小儿童的疗效和安全性[J].中华实用儿科临床杂志，2016,31(8):588-591.

[2] 颜惠萍，周 利，彭 榕，等.重组人生长激素联合心理干预治疗矮小症患儿的临床研究[J].中国现代医生，2017,55(9):82-84.

[3] 胡亚美,江载芳,申昆玲,等.诸福棠实用儿科学[M].北京：人民卫生出版社,2012．

[4] 国家标准化管理委员会.中华人民共和国行业标准备案公告[J].中国标准化,2013(12):127-142.

[5] 吴真列,沈勋章,柴建中,等. 《中国人手腕骨发育标准—中华05》RUS-CHN法在当代少年运动员中的应用[J]. 中国运动医学杂志,2007(2):154-158.

[6] 赵 强，李志洁.重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症45例疗效观察[J].中国妇幼保健，2016,31(6):1300-1302.

[7] 刘功莲.重组人生长激素在矮小症替代疗法中的不良反应[J].贵州医药，2016,40(2):220-222.

[8] 袁 意，杨 玉，杨 利.重组人生长激素治疗特发性矮小的疗效观察[J].中国医药指南，2013，11(35):121-122.