中国罕见病患者看到希望

英国《金融时报》2月27日文章，原题：中国罕见病患者“等待死亡”　李文艳（音）7个月大的女儿患上了一种罕见病，但她没有经济能力给女儿治病。于是，她转向了一个新的资金来源：在网上求助陌生人捐款。但网上募捐平台还有其他成千上万人竞争，最终募集的钱达不到她的30万元目标。

中国有世界上最大的罕见病患者人群——估计为1500万到2000万人。过去10年来，中国推出了一些药物的国家医保项目，但多数罕见病药物不在其中。即便被纳入了医疗保险药品目录，也不能保证地方医保报销。据2015年对罕见病患者的一项调查，在中国，罕见病患者平均一年的医疗费用是平均年收入的3倍，家庭收入的近2倍。赛诺菲集团新兴市场罕见病主管梅德海特·埃尔-巴埃里承认，有限的医疗保险是（外国药品）进入中国市场的一个主要障碍。他说，目前只有38%的美国罕见病药物在华上市。

此外，在中国，能否得到医疗服务还要看户籍。周迎春（音）的15岁女儿患上表皮溶解水皰症，家里花了30万给她做了骨髓移植。但是，由于手术是在家庭户籍所在地以外做的，全部的费用必须自理。

但中国的政策制定者近来的多个举动让人看到了希望。去年，北京宣布将拟定首份正式的罕见病名录，这可能为扩大费用支持打开大门。

中国罕见病组织创始人黄如方（音）表示，一些较富裕的省份把罕见病列入了报销目录，而中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）誓言加快审批新药。黄先生说：“我认为CFDA的措施鼓舞了药品开发企业。”美国辉瑞公司在华罕见病营销主管克里什纳·帕德马纳班表示，中国药监局的举动“使辉瑞和其他企业有机会给中国患者带去创新药物”，中国存在一个“庞大的未被满足的医疗需求”。▲

（作者汤姆·汉考克、王雪乔[音]，乔恒译）