基因裁剪，遗传性疾病的福音

据《Scientific American》近日的报道，俄勒冈卫生科学大学（OHSU）的研究人员已经成功使用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类胚胎中纠正肥厚型心肌病有关的基因突变。这一进展将遗传工程的实践操作从人类细胞进步到人类胚胎，是人类基因工程至关重要的一大步。

人类的基因密码携带了大量的遗传信息，DNA和RNA分子决定了我们的过去（如我们与生俱来的能力）、我们的现在（如眼睛、头发和皮肤的颜色）和我们的未来（我们对遗传疾病的倾向）。试想，如果我们可以“编辑”和“裁剪”需要的基因进行自由组合，那是多么神奇！

细菌和单细胞生物的DNA是由一种称为“定期重复回文重复”（CRISPR）的重复模式构建的。

CRISPR是基因剪刀，允许我们剪断DNA中不需要的部分，并以健康或其他更好的片段取代它们。CRISPR若需要发挥细菌的免疫系统的作用，还需要在细胞之间传输这种存储信息的蛋白质。其中Cas9是被研究得最清楚的一个。一旦RNA分子和Cas蛋白形成生物匹配，它们就会一起工作，防止病毒进一步复制，通过锁定病毒DNA并将其切碎。

从2012年开始，科学家们已经能够使用CRISPR-Cas9系统来消除人类细胞基因组中的乙型肝炎和艾滋病毒基因，而现在科学家成功在人类胚胎中编辑了我们需要的基因。有一种基因突变导致的肥厚性心肌病可能导致心力衰竭，科学家们在一个具有该基因突变的载体精子中使用CRISPR-Cas9系统剪刀，然后注射到非突变基因载体的捐献者卵子中去。科学家们观察到，CRISPR-Cas9剪刀去除了DNA中的部分突变，并拷贝了母体基因序列的健康片段来替代它。他们研究的两个关键方面是：第一，同时将CRISPR-Cas9加入精子与卵子中，形成了编辑过后的受精卵；第二，使用短活的CPRISPR基因剪刀版本，因此未来不会导致潜在的不必要的基因编辑。

对于那些害怕孩子有遗传性疾病的父母来说，这项研究结果可能可以帮到他们。基因编辑工具可以消除他们关于镰状细胞性贫血、囊性纤维化甚至乳腺癌的遗传倾向的顾虑。

作为科学家和父母，我们是否有权利决定生一个怎样的宝宝？基因编辑是否会被用来创造具有更好的特性的“完美宝宝”？而谁又可以来决定哪些品质是可取的？

目前，在美国，基因工程研究是允许的，但法规阻止了美国政府资助任何涉及人类胚胎基因工程的研究。虽然关于基因工程伦理的许多问题的答案可能是模糊的，但有一点是明确的，只有来自不同文化背景的科學家和立法者持续进行对话，才能找到公平和道德的前进道路。endprint