基因工程药物的研究热点

朱云琦

摘 要：随着社会的发展，人們对内在追求的迫切需要越来越强烈，所以导致现在人们对生物制药技术的发展更加的迫切，同时在各个时期涌现出对其不同程度、不同方向的热点研究。以下讲述的研究内容为表达系统、细胞因子、转基因植物药用蛋白的热点研究简述。

关键词： 基因工程药物；研究应用；热点；表达系统；细胞因子；转基因植物；药用蛋白

【中图分类号】 R730.53 【文献标识码】A 【文章编号】2236-1879（2017）05-0244-01

当今社会的四大科学之柱为微电子、生物技术、新型材料以及航天技术。而随着社会的发展，生物制药的重要性尤其突出，人们对内在追求的迫切需要越来越强烈，所以导致现在人们对生物制药技术的发展更加的迫切，同时在各个时期涌现出对其不同程度、不同方向的热点研究。

简单来说，基因工程药物是指先确定对某种疾病有预防或者治愈的蛋白质，将控制其蛋白质合成的基因取出来，经过一系列基因操作，后经过表达系统表达后，成功的大规模生产这些蛋白质的研究方向和过程。

基因工程药物的发展过程中，首先是转基因的研究以及深入后，后基因组时代就到来了，生物反应器，反义核酸技术等基因技术不断发展和完善，直到今日发展和完善生物药物制剂、大分子药物吸收、转运机理研究和给药系统研究、新药研发等都成为基因工程药物研究的大热点，结合基因组学、蛋白质组学、药物基因学等学科使研究药物更加广泛化和效用化。

一、开发热点之一：表达系统

研究可以高效表达外源基因的表达系统是基因工程制药中研究和应用的重要内容之一。表达系统的高效性决定了外源基因表达的高效性，后对基因工程药物的效用也会产生直接的影响。

我们通常使用大肠杆菌来作为实验的表达载体，也表达成功了许多外源基因。但是它的缺点也更加明显，比如不能表达复杂的蛋白质、II型分泌表达产物产量低下等原因。后来，我们又研究哺乳类细胞、昆虫类细胞的表达系统，虽然可以成功的表达结构复杂的蛋白质，但是表达能力低下，产物含量低且操作过于复杂，价格显得过于昂贵，不易普遍推广。随着研究的进行，研究发现酵母细胞在表达系统上有很强的优势性。它是单细胞低等真核生物，既具有原核生物易于培养、操作简单且繁殖快的特点，又有真核生物基因产物正确折叠和糖链加工系统、还可以分泌外源蛋白质且易于纯化。最近几年，酵母被认为是最有前景的真核细胞表达系统。

根据研究显示首先使用酿酒酵母来作为表达系统，但却有一定的局限性，比如表达质粒易于丢失、缺乏强有力的有调控作用的启动子等，后又用其他酵母株作为研究对象，甲醇营养性酵母表达系统中所涵盖的毕赤酵母表达系统就因为其很强的产物量拥有很好的使用前景。

二、开发热点之一：细胞因子

基因工程药物產品中最具开发潜力的是影响免疫系统的传递蛋白，主要有CSF（集落刺激因子）、IFN（干扰素）和IL（白细胞介素）等，都是细胞因子。细胞因子是由多种淋巴细胞、内皮细胞、成纤维细胞等产生的一类小分子多肽物质，具免疫调节、参与炎症反应、促进造血等多生物学功能的物质。细胞因子对病毒性疾病的免疫治疗、对肿瘤的免疫治疗是细胞因子药物的临床应用，且对肿瘤的免疫治疗是成为当前癌症研究领域中的热点之一。

细胞因子在基因工程药物中具有特异性强、毒性小、活性高等特点，给治疗疾病提供了新的手段，同时也获得了巨大的经济和社会利益。但是细胞因子还是有很多不足之处，比如稳定性差、不易口服及某些副作用等。所以在研究中如何减轻副产物的作用、如何选择适宜的表达载体、如何提高药物分子的稳定性这些方面还需进行更深入的研究，相信在不久的将来，细胞因子的利用会得到更大的使用空间。

三、开发热点之一：转基因植物药用蛋白

前文提到过，转基因的研究是基因工程药物研究的初始，其发展直到现在也还能引起人们的不一见解。1988年，转基因植物药物就最初被提了出来，直至今日，研究学者们也还在不停的研究着，也得出了很多好的成绩。

转基因植物药用蛋白的表达系统有瞬时表达系统和整合表达系统两种，其优点也十分显著，例如安全性好、生产成本较低、有着动物细胞等生产系统不可比拟的潜在优越性、表达产物的加工化多样性等，是安全和廉价的生产体系。

在转基因植物药用蛋白研究中，转基因植物疫苗正在以其独具的特色成为当前基因工程疫苗研究的热点之一，用番茄、胡萝卜等食用植物等理想的疫苗传递系统可以来达到防病的作用，不仅改变了传统的接种方式和手段，而且疫苗重组蛋白可长期的储存在种子中，无需加工冷藏，大幅度降低了疫苗生产成本。

总结：

基因工程制药的热点有很多，上面描述的只是其中的一小部分，旨在更加详细说明基因工程的热点研究方向。近年来，在全世界基因工程药物不断地被研究，但是我国相对来说对这方面的研究能力比较薄弱。相信在不久的将来，这些药物研究的热点将一一被实现，人类的健康程度将要迈进一大步。

参考文献

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