中文版北极星移动评价量表在Duchenne型肌营养不良症患儿的信度和效度研究

史 惟 李 惠 李西华 苏 怡 赵 蕾 陆 恺 胡晓平 翟 淳周水珍

·论著·

中文版北极星移动评价量表在Duchenne型肌营养不良症患儿的信度和效度研究

史 惟1, 3)李 惠1, 3)李西华2)苏 怡1)赵 蕾2)陆 恺1)胡晓平2)翟 淳1)周水珍2)

目的 确定中文版北极星移动评价量表(NSAA)应用在Duchenne型肌营养不良症(DMD)患儿的信度和效度。方法 纳入对象为2014年1月至2016年1月在复旦大学附属儿科医院康复科接受功能评估的DMD患儿，均经基因检测或肌肉活检明确诊断，能独立行走≥10 m，无严重认知障碍。2名物理治疗师同时对DMD患儿进行测试，检验不同测试者间的信度；同一评价者在第1次评价后3～7 d进行第2次评价，检测重测信度；采用《国际功能、残疾和健康分类》儿童和青少年版(ICF-CY)的类目编码与NSAA的项目概念进行关联，确定NSAA的内容效度；通过分析NSAA的分值与6 min步行距离的相关性进行关联效度分析。结果 2个治疗师对20名DMD男孩的不同测试结果间的信度分析显示，NSAA原始分和线性分信度ICC分别为0.96和0.97；1名治疗师前后3～7 d重测16名DMD男孩，NSAA的原始分和线性分具有很好的重测信度(ICC=0.96)；NSAA17个项目共与8个ICF-CY编码发生了20次关联，8个编码都属于d4(移动)下属，表明NSAA的评价内容主要聚焦于DMD患儿活动能力中的移动能力；143例DMD男孩的NSAA原始分和线性分与6min步行距离具有中等程度的相关性(r分别为0.40和0.38)。结论 中文版NSAA量表无论是原始分还是线性分都具有良好的心理测量学特性，结合其他的评价指标，NSAA可以有效地评价中国DMD男孩的活动能力。

Duchenne型肌营养不良症； 活动； 评估； 信度； 效度

Duchenne型肌营养不良症(DMD)是临床最常见的发生于儿童的遗传性肌肉病，呈X连锁隐性遗传，临床主要表现为进行性骨骼肌萎缩，肌力逐渐减退，丧失活动能力，常于10～15岁失去行走能力[1]，20～30岁因心肺功能衰竭死亡。目前可采取多学科合作，通过药物治疗、康复干预和心肺功能管理等手段有助于延长生存期[2]，提高生活质量。中国学者虽然在DMD发病机制和基因检测等方面进行了大量工作[3-5]，但是由于缺乏系统、合理的疗效评价工具，治疗和康复的研究工作尚处于起步阶段。

《国际功能、残疾和健康分类》儿童和青少年版(ICF-CY)采用广泛的类目编码描述儿童和青少年的功能和健康状况，并提供一种理论架构、通用的语言和术语，记录儿童和青少年在身体功能、结构、活动受限、参与局限和背景性因素等各种成分水平上表现出来的问题。ICF-CY将残疾定义为一种涵盖损伤、活动受限和参与局限的概括性术语[6]。其中活动能力主要反映患者在日常生活中完成任务的能力，近年来针对活动能力的评价已经成为评价DMD患者运动功能最主要的指标[7,8]。

发表于2006年的北极星移动评价量表(NSAA)是目前在临床使用较多的评价DMD患儿活动能力的工具[9]。Mazzone等[9]和Scott等[10]的研究显示，NSAA评分具有很高的信度。2011年，Mayhew等[11]对191例平均年龄7.7岁的可步行的DMD患儿进行评价,通过Rasch分析进一步明确了NSAA的各项神经心理学测验指标。在开展本研究以前NSAA量表尚未在中国使用。本研究将验证中文版NSAA量表的重测信度和不同评价者间的信度，分析和验证内容效度和平行效度，为NSAA量表在中国DMD儿童中的使用提供证据。

1 方法

1.1 中文版NSAA翻译和赋分说明 NSAA量表在其官网(http://www.musculardystrophyuk.org)声明可以免费使用。鉴于英文版NSAA量表涉及语句简单，由1名儿童康复治疗师进行翻译，另1名康复医师和1名作业治疗师进行校对和修改，再由本课题组人员集体讨论后最终确定中文版NSAA。NSAA量表共17个项目，内容包括抬头、从地面坐起和站起、从椅子站起、保持站立、左右脚跨越、单腿站、足跟站、步行和跑跳等，此外还包括2项不纳入评分的计时测试(从地面站起和10 m跑)。每一项目分为0～2分，0分：不能独立完成目标；1分：改变活动完成的方式，但未借助其他帮助能独立完成目标；2分：正常，无明显活动改变。原始分满分为34分。Mayhew等[11]采用Rasch分析，在删除了第12项目后，通过查询转换表可以把原始分转换为具有线性特性的分值，线性分的范围为0～100，与原始分相比线性分更为客观合理。原始分和线性分的分值越高，表示患儿的运动能力越高。

1.2 伦理和知情同意 本研究经复旦大学医学院伦理委员会儿科专业组伦理委员会审核批准，所有患儿及其监护人知情同意并签署知情同意书。

1.3 研究对象纳入标准 2014年1月至2016年1月在复旦大学附属儿科医院神经科经基因检测或肌肉活检明确诊断为DMD、能独立行走≥10 m、无严重认知障碍的患儿。

1.4 信度检测

1.4.1 信度检测人员及要求 ①参与NSAA信度检测是2名有5年以上工作经验的儿童康复物理治疗师，②检测前2人以“对NSAA的项目理解保持一致和相互试验性评估”为目标，进行了半天培训，③对5名DMD患儿进行了预评估。

1.4.2 评分者信度 2名儿童康复物理治疗师同时对DMD患儿行NSAA评价，在整个评价过程相互不讨论，最后记录各自评价结果。

1.4.3 重测信度 1名儿童康复物理治疗师在第1次对DMD患儿行NSAA评价后3～7 d进行第2次评价，2次评价均安排在上午进行。

1.5 效度

1.5.1 内容效度 ICF-CY运用了一种字母数字编码系统, 类目之间相互排斥并按照等级式的结构分为不同的水平，每个类目具有一个简短的定义：包括和不包括。字母b、s、d 和e 代表身体功能、身体结构、活动和参与以及环境因素，字母后1位数是章数,后2～4位数是第2、第3和第4级水平[6]。例如：b2 感觉功能和疼痛(1级水平类目)；b210 视功能(2级水平类目)；b2102 视觉质量(3级水平类目)；b21022 对比感觉(4级水平类目)。

有5年以上工作经验的儿童康复物理治疗师和医生各1名，分别提取NSAA每个项目的概念，邀请第3位(医生)共同召开小组讨论会，确定每项的包含概念。由熟悉NSAA项目和ICF-CY类目的2名医生和儿童康复物理治疗师按照Cieza等介绍的联系法则[12]将NSAA的17个项目的概念与ICF-CY建立连接。意见不一致时，邀请第3位(医生)做出决定。

1.5.2 关联效度 ①以6 min步行距离(6MWT)为效标进行关联效度研究，②NSAA评价的同时行6MWT测试，③分析NSAA的原始分和线性分与6MWT之间的关系，④在座位安静休息5～10 min后，被测试者以自身喜好的步速在往返50 m的步道上连续步行6 min，测定步行距离[7]。⑤测试者在记录时间和距离的同时保护被测试者的安全。

1.6 统计学方法 所有分析均采用SPSS19 统计分析软件。通过等级间相关系数(ICC3.1)确定NSAA原始分、线

性分和各项目分值的信度值[13]，ICC值分为相关性值和一致性值。采用独立样本t检验比较使用与不使用激素男孩的年龄差异。采用Pearson 相关系数分析NSAA原始分和线性分分值与6MWT之间的相关性。采用bootstrap方法确定相关系数的95%CI。

2 结果

2.1 评分者信度和重测信度 儿童康复物理治疗师对20名符合本文纳入标准的男孩行评分者信度检测，年龄2.0～10.9(6.4±2.7)岁，表1显示测试者间17个项目的信度系数，NSAA原始分和线性分具有很好的信度(ICC分别为0.96和0.97)。1名儿童康复物理治疗师在第1次对16名DMD男孩行NSAA评价后3～7 d进行第2次评价，16名男孩年龄3.3～10.9(6.9±2.5)岁，表1显示重测的17个项目的信度系数，NSAA的原始分和线性分具有很好的重测信度(ICC=0.96)。

表1 2名儿童康复物理治疗师对DMD男孩NSAA评分的信度和重测信度检测

2.2 内容效度 NSAA 17个项目共与8个ICF-CY编码发生了20次关联，8个编码都属于d4(移动)下属的，表明NSAA的评价内容主要聚焦于DMD患儿的活动能力中的移动能力(表2)。

2.3 关联效度 符合本文研究对象纳入标准的153例男孩参与了关联效度研究，其中143例完成了NSAA和6MWT测试，年龄2.6～14.2(6.6±2.4)岁。使用和未使用激素者分别为41和102例，年龄分别为3.9～12.0(7.5±2.2)岁和2.6～14.2(6.2±2.4)岁，差异有统计学意义(t=3.05，P=0.003)。11例不能完成从地面站起，其中使用和未使用激素组分别为6和5例。表3显示，NSAA原始分和线性分相比，①6MWT中具有一定的相关性(r分别为0.40和0.38)，②10 m跑时间具有中等程度的相关性(r=-0.54和r=-0.53),③从地面站起时间负相关(r=-0.43和r=-0.42)，④使用和未使用激素相比，6MWT、10 m跑时间和从地面站起时间呈现更高的相关性。

表2 与NSAA项目发生关联的ICF-CY三级水平编码

表3 NSAA原始分和线性分与6MWT、10 m跑时间和从地面站起时间相关系数r(95%CI)

注 Pearson相关系数，P值均<0.01，1) 11例不能完成地面站起；2)6例不能完成地面站起，35例数据；3)5例不能完成地面站起，96例数据

3 讨论

随着中国经济的快速发展，针对DMD的医学研究和干预成为近年来中国儿童神经学家的兴趣点，因此迫切需要良好的临床疗效评价工具，除了经典的肌力测定、步行距离和耐力的测定以外，活动能力的测定也是临床评价的重要内容。NSAA量表尽管在中国还没有在临床广泛使用，但国际上已被广泛用于能步行的DMD男孩的功能评价。

内容效度用于分析问卷或量表内容的适当性和代表性，也就是问卷和量表测试内容能否达到所要测试的目的，常以测试项目分布的合理性来判断，常用方法是通过一组独立专家(通常不是问卷的编制者)定义所要测试的领域，并为该领域确定合理的结构化框架，通过分析测试项目与该框架之间的匹配关系来开展研究，收集并汇总匹配过程中得到的数据进行分析，最终的决策常常采用定性的方法而不是定量的方法，但是会经常采用一些定量指标，诸如与整体测试目标相符的项目占比、与主要测试目标相符的项目占比、不能由测试项目来测试的目标占比等。WHO提出的ICF编码体系运用标准化的通用语言使全世界不同学科和领域能够在同一术语平台上进行有关健康和保健信息的交流。本研究采用了Cieza 等[12]提出的健康状况测量与ICF的联系规则，以ICF-CY为结构化框架，通过NSAA项目内容与ICF-CY编码之间的关系分析，确定NSAA量表的内容效度。结果显示，NSAA量表主要聚焦于DMD患儿的改变基本身体姿势能力(d4100、d4103、d4104)、保持身体姿势能力(d4153、d4155)、步行和到处移动能力(d4500、d4551、d4552、d4553、d4554、d4555)，都属于ICF-CY架构中d4(移动)下属的编码，可见NSAA的测试目标是DMD男孩的活动能力中的移动能力。

NSAA量表简便易行，大约10 min就可以完成全部测试，操作指示通俗易懂。已有研究显示，通过分阶段的培训NSAA量表具有很高的重测信度和不同评价者间的信度。参与本研究信度测试的是具有5年以上特殊儿童(例如脑瘫儿童)功能评估经验的2位物理治疗师，只需要通过半天的自我培训，2位治疗师就可以非常好地理解NSAA测试项目的内容，无论是重测信度还是评价者间信度都与英国和意大利的研究结果相似[9,10]，同样表现出很高的信度(ICC均>0.95)。

由于基因检查技术的普及[14]，许多DMD男孩可以在较小年龄被诊断出来，本研究纳入了部分<4岁的DMD男孩，在测试中，通过测试者演示等方法使得小年龄的DMD男孩均能很好地理解测试内容，测试的信度没有受到明显的影响。本研究NSAA总分采用了原始分和线性分2种分值,线性分是通过Rasch分析从原始分转换而得,与原始分相比线性分更为客观合理。以往的研究都没有报道线性分的重测信度和评价者间信度,本研究显示线性分同样具有很高的信度。

参与重测信度研究的2次测试都安排在上午实施，避免了2次测试因不同的活动程度影响体力导致的测试偏倚。具体分析到每个项目时，发现重测信度的ICC值普遍低于评价者间信度，17个项目中有8个重测信度ICC值<0.80，而评价者间信度ICC值<0.80的只有4个项目，说明在间隔3～7 d后测试时，有较多的项目表现出一定程度的前后不一致，NSAA的2种总分值的重测信度和评价者间信度的ICC值却是相似的，可能是由于接受重测信度测试的孩子在第2次测试时，有些项目表现得差一些，有些项目表现的好一些，归结到总分却是相似的。

6MWT是用来评价DMD男孩运动能力的经典测试工具，已有许多研究证实6MWT可以有效地反映DMD男孩的运动发育进程和干预效果[15]，本研究以6MWT为效标分析NSAA与其的关联效度。Mazzone等[16]曾报道NSAA的原始分与6MWT具有较好的相关性。Mazzone研究纳入对象中仅有2%的男孩没能完成6MWT测试，本组研究对象中纳入了部分<4岁的男孩，在完成6MWT测试时，由于保持注意力以及听从指令相对困难，所以有更多比例的男孩没能完成6MWT测试(10/153，6.5%)。我们的结果显示，全体143例被纳入分析对象的NSAA原始分和线性分与6MWT有着一定的相关性，略低于Mazzone等的研究结果，

与其他两项计时测试的相关系数同样也略低。

Mazzone等[16]的研究中有81%(91/112)的男孩服用激素治疗，由于中国针对DMD男孩开展系统激素治疗的时间较晚，只有29%(41/143)的男孩接受了激素治疗，使用与未使用激素治疗两组的相关性分析显示，激素治疗组男孩的NSAA分值与其他3项计时测试的相关性处于中等和较高水平，与Mazzone等的研究结果相似。

未使用激素治疗的102例男孩的NSAA分值与3项计时测试之间的相关系数有所降低，其中NSAA分值与6MWT之间的相关系数下降得尤为明显。在未使用激素治疗组的男孩中仅有3例NSAA原始分>25分，没有1例>30分，而Mazzone研究纳入对象中有26例NSAA分值>30分。未使用激素治疗组的102例男孩中有26例NSAA原始分<16分，其中6MWT<300 m的占42%(11/26)，而Mazzone研究对象相应的比例为70%(17/24)。年龄、身高、体重、肌力、挛缩状况和药物干预程度等多种因素会影响DMD男孩的活动能力，包括保持和改变姿势的能力、移动能力、运动的耐力和灵活度，同时也会影响这些能力之间的相互关系。获得更为令人信服的结果，还需设计更为理想的前瞻性研究，更为准确地收集上述相关变量的数据，更好地解释各种因素对DMD患儿活动能力的影响状况。

总之，本研究结果提示，中文版NSAA量表无论是原始分还是线性分均具有很好的重测信度和评价者间信度；基于ICF-CY框架的内容效度分析表明，NSAA主要用于评价DMD男孩的移动能力，尤其是基本身体姿势能力、保持身体姿势能力、步行和到处移动能力；NSAA分值与6MWT在使用激素治疗的DMD男孩中具有中等和较好的相关性，在未使用激素治疗的男孩中具有一定程度的相关性。结合其他的评价指标，NSAA可以有效地评价中国DMD男孩的活动能力。

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Reliability and validity of the Chinese version of North Star Ambulatory Assessment for children with Duchenne muscular dystrophy

SHIWei1,3),LIHui1, 3),LIXi-huan2),SUYi1),ZHAOLei2),LUKai1),HUXiao-ping2),ZHAIChun1),ZHOUShui-zhen2)

(Children'sHospitalofFudanUniversity,Shanghai201102,China; 1)RehabilitationCenter, 2)DepartmentofNeurology, 3)Co-firstauthor)

SHI Wei, E-mail: shiweixiyi@163.com

ObjectiveTo determine the reliability and validity of North Star Ambulatory Assessment (NSAA).MethodsInclusion criteria: Children diagnosed by gene detection or muscle biopsy as DMD and accepted functional assessment in Childeren's Hospital of Fudan University from January 2014 to January 2016,being able to walk more than ten meters independently,and in addition ,without severe cognitive retardation were recruited. Twenty patients were scored by two different physical therapeutists at the same time to detect inter-rater reliability. Sixteen patients were scored the second time 3-7 days after the first assessment by the same physical therapeutist to detect test-retest reliability.Relate ageneral category encording way of International Classification of Functioning，Disability and Health-Child and Youth version(ICF-CY) and project concept of NSAA were used to determine content validity of NSAA. Criterion related validity analysis was performed by analyzing the correlation between NSAA scores of 143 children and 6 minutes walking distance(6MWT).ResultsThe reliability analysis of the different test results of two therapists on twenty children showed that the NSAA raw scores and linear scores had excellent inter-rater reliability(ICC=0.96，0.97); 16 boys were assessed by the same therapeutist twice with an interval of 3～7 days and the results showed that raw and linear scores of NSAA had great test-retest reliability(ICC=0.96);Twenty linkages were made between seventeen items of NSAA and eight codes of ICY-CY,all of the eight codes belonged to d4(mobility), which meant that contents of NSAA evaluation mainly focused on mobility of DMD patients.The NSAA raw scores and linear scores of all 143 boys and 6MWT, had a fair degree of relationship between the two measures(r=0.40 and r=0.38).ConclusionChinese version of NSAA has good psychometric properties in test-retest reliability and inter-rater reliability in both raw and linear scores. Combined with other measurements, NSAA may effectively evaluate the activity of the patients with DMD in China.

Duchenne muscular dystrophy(DMD); Activity; Evaluate; Reliability; Validity

2017-07-21

2017-08-11)

(本文编辑：张崇凡)

复旦大学附属儿科医院 上海，201102；1)康复中心，2)神经科，3)共同第一作者

史惟，E-mail:shiweixiyi@163.com

10.3969/j.issn.1673-5501.2017.04.002