《科学》杂志主编谈2015年科学突破：基因组编辑荣登榜首

蔡立英/编译

《科学》杂志主编谈2015年科学突破：基因组编辑荣登榜首

蔡立英/编译

A（腺嘌呤）、T（胸腺嘧啶）、G（鸟嘌呤）、C（胞嘧啶），这些碱基构成的核苷酸是生命的基石，DNA编码的微小改变都会影响基因功能。长久以来，研究人员在培养细胞和实验室生物体上寻找编辑遗传密码的更好方法，来抑制、激活或改变靶基因，从而更好地理解基因的功能。这项研究反过来会打开通向有益应用的大门，从生态学到农业到生物医学，基因编辑都有广阔的应用前景。最近，横跨生物学各个学科的基因组编辑研究取得了令人瞩目的成就，一种称为CRISPR（意为“成簇规则间隔的短回文重复序列”）的基因组编辑技术被《科学》杂志评为2015年度十大科学突破之首。

CRISPR带来科学研究的革命

2015年，科学家们利用CRISPR技术在多个前沿领域取得了突破。例如，研究人员如今已利用CRISPR技术破坏了猪基因组中编码的逆转录病毒，从而有望解决这种病毒给猪器官移植到人体带来的安全问题。与此同时，科学家还运用CRISPR技术开发出一种强有力的基因驱动方法，这是一个允许从外部导入的基因快速扩散到昆虫种群中去的系统，比自然选择的扩散速度更快。CRISPR会使人类遗传疾病的研究变得更容易，因为它能快速创造细胞和动物模型，用于研究、试验和药物筛选。针对某些特定的疾病，对体细胞进行基因组编辑可能会产生潜在的疗法。2015年12月专门召开的一个国际会议，探讨了运用这项技术修饰人类生殖细胞和胚胎可能带来的影响，制定了向科学家、资助者和出版商阐明CRISPR伦理禁区的指导方针。

2015年的很多其他科学进展也是CRISPR的有力竞争对手。有一项进展来得太晚而没有被考虑，那就是近200个国家在巴黎达成了应对全球气候变化的《巴黎协定》。在入选2015年度十大科学突破的这些科学进展中，最引人注目的是“新视野”号探测器飞掠冥王星时传回的那些令人惊叹的图片；同样惊人的发现还有哺乳动物的淋巴将免疫系统延伸到了大脑，为相关疾病的治疗开辟了可能的新途径。酵母工程生产阿片类药物可谓是一种现代炼金术。我们得到了两个遥远分隔的粒子之间的量子态相关性的实验验证，这个过程被称为“量子纠缠”。地震成像的研究进展证实了科学家们长久以来寻找的“地幔柱”的存在，从而解释了诸如夏威夷火山等处于板块中部的火山的成因。埃博拉疫苗的成功研制，为我们抗击埃博拉病毒提供了有力支撑。在证实科学研究的可重复性方面，心理学家成为引领者。古人类学家从南非一个埋藏着1 500块人类化石的隐蔽洞穴中，发现了人类家族的一个新成员“纳莱迪人”，看来科学研究中依然存在意外惊喜。如今，DNA测序结果已经确定了肯纳威克人的血统：他们是早期美洲人，他们的祖先是亚洲人。

当新的研究进展解决了一个长期存在的问题时，我们很容易选出年度科学突破，比如2012年科学实验证实了希格斯粒子的存在。更通常的情况是，通向成功的道路上充满了希望的渺茫感、挫折，以及对于时间是否终将证明一项新发现或新技术之价值的不确定性。自从科学家最初用锌指核酸酶成功进行基因组编辑开始，《科学》杂志就一直在跟进基因组编辑的研究进展，我们把转录激活因子样效应物核酸酶（TALENS）选为2012年度十大科学突破榜单的亚军。到2013年，CRISPR技术得到研究人员的追捧，掀起研究热潮，被我们选为2013年度十大科学突破榜单的亚军。2013年的冠军颁给了癌症免疫疗法，当时还处于早期临床试验阶段。我们的希望是两年以后，CRISPR将给生物学很多不同领域带来犹如免疫疗法带给癌症病人那样持久的兴奋和乐观。

[资料来源：Science][责任编辑：彦隐]