Deutetrabenazine用于亨廷顿氏舞蹈症患者可改善舞蹈症

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Deutetrabenazine用于亨廷顿氏舞蹈症患者可改善舞蹈症

《美国医学会杂志》于2016年7月5日第316卷第 1期发布了一项关于 Deutetrabenazine用于亨廷顿病有效性的临床试验内容。

Deutetrabenazine为新型含氘分子，能减弱细胞色素P450（CYP）2D6代谢、延长活性代谢物半衰期，因此在保留关键药理活性的同时可致稳定系统暴露。

本项试验为随机、安慰剂对照、双盲试验，试验旨在评估 Deutetrabenazine用于控制亨廷顿氏舞蹈症的有效性和安全性。受试者随机分入Deutetrabenazine组或安慰剂组，共8周药物调整期，4周维持治疗期及1周药物洗脱期。试验的首要终末指标为最大舞蹈症总分从基线至维持治疗的变化，次要终末指标进行分层评估，包括患者总体印象-变化量表（PGIC）和临床总体印象-变化量表（CGIC）测试治疗成功的患者比例、36项健康问卷（SF-36）生理功能子表得分变化及伯格氏平衡量表得分变化。

试验结果显示，Deutetrabenazine组平均最大舞蹈症总分从12.1改善至7.7，安慰剂组从 13.2改善至11.3。Deutetrabenazine组和安慰剂组PGIC测试治疗成功率分别为51%和20%；CGIC测试治疗成功率分别为42%和13%。Deutetrabenazine 组SF-36生理功能子表得分从47.5降至47.4，安慰剂组从43.2降至39.9。2组间伯格氏平衡量表得分改善无差别。2组不良事件发生率相似，包括抑郁、焦虑和静坐不能。

总体而言，Deutetrabenazine用于亨廷顿氏舞蹈症患者可改善舞蹈症。

（来源：http：//jama.jamanetwork.com）