在靶向治疗研究兴起的大背景下美国精准医疗倡议引发的思考

翁任楠　马晋平/编译

在靶向治疗研究兴起的大背景下美国精准医疗倡议引发的思考

翁任楠马晋平/编译

图为囊肿性纤维化疾病患者在接受靶向治疗

●传统药物治疗对于病人通常是对症下药，千篇一律，对此，研究人员正在尝试根据患者的基因和所处的环境来为其定制个性化的治疗方案。美国政府目前正在尝试将这个想法付诸于行动。

美国总统奥巴马1月20日在国会发布国情咨文中提及“精准医疗”计划时说：“我们这个消除了脊髓灰质炎、绘制出人类基因组图谱的国家，希望这项计划——在合适的时间给予患者合适的治疗——能继续引领医学进入一个全新的时代”

或与相关计划合并实施

白宫目前尚未公布这项倡议的任何细节，也谢绝《自然》杂志对于这一项目的任何提问，包括美国国立卫生研究院（NIH）——外界普遍猜测NIH会作为此项目关键的合作伙伴——对此也守口如瓶。为此，美国生物技术工程协会（BIO）负责科学政策制定的高级副会长凯·霍尔库姆（Kay Holcombe）和NIH进行沟通后认为，相关机构或许会寻求通过匹配基因信息和许多其他类型的数据，比如健康记录、血液检查结果等来建立个人医疗信息库。

然而，政府有关部门对这个计划似乎已经酝酿已久。在2015年财政预算中，“精准医疗”计划被列为四个优先计划之一，包括“大数据”项目等。除了卫生部门，其他政府部门也预计会参与这项计划，除此之外，还有一些私人公司也被纳入合作对象的行列。对于这一计划的耗资，白宫方面并没有给出相关的信息，不过更多的细节会在美国2016年度财政预算申请方案中披露。

现存的在一个主要问题是，这一计划是否会与另外一项相似的提案合并施行。这个相似的提案指的是由美国众议院能源与商业委员会提出的“21世纪治疗计划”，该计划旨在寻求加速医学基础研究成果向临床应用方面的转化，而个性化医疗也是医学转化的一个未来目标。外界预计相关部门会就此提出一份草案。

无论白宫方面如何努力，预计实施这项“精准医疗”计划的耗资将及其巨大，但不会像预期设想的那样困难。事实上，这项计划并不需要重新招募志愿者，霍尔库姆说，可以通过现有的两个项目的志愿者来收集数据。这两个项目分别是：美国退伍军人事务部主持的百万老兵项目，该项目旨在设法弄清楚基因如何对人的健康产生影响；以及位于马萨诸塞州波士顿大学的NIH做的长达67年的弗雷明汉心脏研究，目的是明确产生心脏疾病的风险因素。

科林斯和文特尔或再“聚首”

如果“精准医疗”计划采取政府-非政府合作的方式开展，那么私人保险公司和私人健康中心也可以为其提供数据。位于宾夕法尼亚州丹维尔市的盖辛格健康系统公司首席科学官大卫·莱德贝特（David Ledbetter）表示，他的公司会乐于加入这项计划。盖辛格公司可以从它的300万客户中募集到超过20万名志愿者并收集他们的外显子，即基因中编码蛋白质的片段，经测序后综合到他们的健康记录中。该公司目前已经完成了超过2万名病人的基因测序，正在准备为每一个受试者提供其健康风险的分析报告。莱德贝特说：“我个人倾向于合作，而不是去重复别人的工作，更不会进行无效的竞争。”

尽管如此，但标准化的数据收集和在全国范围内的患者招募，依然将是一件极其困难的事情，特别是涉及到许多正在同时进行的研究项目。这其中的复杂程度和难度之大，曾经使得由NIH主导发起的一项“十万名儿童国家研究计划”搁置了14年——于2014年12月被取消——该项研究旨在追踪环境因素对儿童健康的影响。

另外，如何保护公民的知情同意权和数据安全，同样也面临着挑战。比如，前段时间的英国国民医疗保健制度计划被曝光后，相关研究机构就此将可以获得大部分患者的健康信息。基于对隐私和安全的忧虑，该计划提出几个月后便遭搁置，至今仍未开展。

然而，随着个性化医疗的逐渐普及，由国家研究基金以及私人资助的相关研究，在数量和规模上极有可能持续增长。因此，精准医疗计划很可能再次使得NIH主管、曾领导人类基因组计划的科林斯和他的老对手——文特尔——陷入一场新的竞争。去年3月，文特尔在加利福尼亚州的圣地亚哥成立了一个名为Human Longevity的公司，其目标在2020年以前完成100万人次的基因组测序。他们的这些努力正在产生效益：今年1月14日文特尔宣布，他的公司将为一家位于旧金山南部的“基因科技”生物公司提供数以万计的基因测序服务。后者计划利用这些测序数据来寻找新的药物靶点。

[资料来源：Nature][责任编辑：则鸣]