基因疗法能够治愈血癌？

自从19世纪50年代以来，医生就一直在试验所谓的癌症免疫疗法。因为德国医生发现如果肿瘤受到感染并激发病人的免疫反应之后，它有时候会变小。如今，在约160年之后，激发身体天然屏障以对抗癌症的理念终于迎来自己的辉煌时刻。特别是对于“白血病”，美国研究人员发现了希望——基因疗法。

“白血病”又称血癌，人们往往闻之色变。自从可怕的“白血病”出现以来，人类就一直在攻克这种疾病的道路上不懈努力着。但面对这种“古老”的疾病肆无忌惮地侵袭，现代医学的应对方法仍然不多，大多只能采用化疗、骨髓移植这些治标不治本，而且令病人十分痛苦甚至绝望的方法。当“基因”成为医学界乃至整个科学界最热门的词汇，并带来一场新的革命时，有美国科学家宣布，他们针对“白血病”研究出了一种全新的“基因疗法”。这种疗法已经治愈了相当一部分病人，而且有希望在2016年获得美国联邦批准。更振奋人心的是，这种疗法的治疗费用并不高昂，比传统方法还要低。未来几年，这种基因疗法很可能成为彻底攻克“白血病”的强力武器。

□本刊特邀撰稿 末划

歼灭癌细胞

自从19世纪50年代以来，医生就一直在试验所谓的癌症免疫疗法。因为德国医生发现如果肿瘤受到感染并激发病人的免疫反应之后，它有时候会变小。如今，在约160年之后，激发身体天然屏障以对抗癌症的理念终于迎来了自己的辉煌时刻。

据了解，以默克公司和美国百时美施贵宝公司为首的制药企业，先后开发出了一系列治疗手段，旨在去除癌症细胞用于躲开免疫系统的屏障。

有专家告诉记者，通过向肿瘤释放身体对抗疾病的T细胞，这些药品显示出能大大延长某些黑素瘤晚期病人生命的潜能，它们对其他几种肿瘤的治疗正在进行中，其黑素瘤是致命性最强的皮肤癌。在即将于马德里举行的欧洲内科肿瘤学会一年一度的会议上，获得大发展的免疫肿瘤学领域将在讨论中占据首要位置。“这些药物是我们了解并治疗癌症更广泛革命的一部分，针对个别人癌症中单个的分子和基因特征，基因科学的进步开拓了新的治疗方式。”特别是对于“白血病”，美国研究人员发现了新希望——基因疗法。

2013年年末，在美国新奥尔良举行的美国血液学会的年会上，美国血液学会主席詹妮丝·阿布科维茨和研究者们共同展示了他们最新的、令人振奋的一项研究成果。

有专家告诉记者，这种新方法的主要原理在于，将患者体内的免疫细胞通过基因“改造”为对抗癌细胞的战士，在识别出癌细胞后将它们歼灭。

“这的确令人振奋！”詹妮丝·阿布科维茨，这位来自西雅图的华盛顿大学血液病研究中心主管、美国血液学会主席告诉记者，“在未来，我们能够将患者的细胞改造，然后去对抗其体内的癌细胞。”

据了解，现在已经有多达120名患有不同类型的血液和骨髓癌症的病人正在接受这种治疗，这些病人很多已经出现好转的迹象，而且有些人从被诊断患上“白血病”开始，已经通过这种疗法将生命延续了三年。有专家称，对于“‘白血病的治疗来说，这已经是相当了不起的成就了”。

据专家介绍，在一组治疗过程中，原先接受治疗的有5个成年人和22个小孩，他们都患有急性淋巴性白血病，在完成治疗后，5个成人和19个孩子体内已经检测不到任何癌细胞的迹象，只是还有少数人出现了病情的反复。

第一个接受基因疗法的小孩是8岁的埃米利，医生在为她诊断时发现她病情严重，主要器官会在几天之内衰竭，接受新的基因试验疗法是埃米利最后的希望。埃米利完成治疗后，将近两年都没有出现任何癌症症状。

在另外一个治疗组中，有32名病人患有慢性淋巴细胞白血病，其中15名患者接受了基因疗法之后马上开始好转，最终其中的7名患者完全康复，他们体内已经检测不到癌细胞的存在。

“这些患者都是在宾夕法尼亚大学的研究下接受治疗的。”詹妮丝·阿布科维茨告诉记者，这种进步改善了癌症病人的前途——或者至少改变了那些在富裕国家、能获得最新药物的癌症病人的前途。美国癌症研究协会表示，美国癌症幸存者，即被诊断癌症后又存活了至少5年的人，是40年前的3倍。而今后“白血病”患者，治愈将会更有希望。

有效也有风险

据世界卫生组织统计，全球每年有820万人死于癌症。而且发展中国家的发病率上升，部分由于吸烟率高，吸烟导致的癌症占全球癌症死亡的五分之一。不健康饮食和缺乏锻炼等伴随该疾病的其他生活方式因素也传播到了西方国家之外，例如中国和印度这类正在工业化的国家。

世卫组织表示，这些威胁会让全球癌症数量在未来20年增加57%，这也会给发达经济体和发展中经济体的医疗系统带来沉重负担。

如今，癌症药物的价格在美国和欧洲已经成为论战的话题。如果病例增加，同时新药物能让病人活得更长，这种紧张局势只会加剧。制药公司的人称，高价格是合理的，因为研发费用很高。因此，对于这种已经治愈了相当一部分病人，而且有希望在2016年获得美国联邦批准的“基因疗法”，因其费用比传统方式还要低，使得许多血癌患者很是振奋。

“决定接受这种‘基因疗法的，绝大多数都是‘濒临绝境的患者，他们很大一部分是抱着‘试一试的心态来接受治疗的，看看自己还有没有一线生机。”有专家告诉记者，还是有一部分患者同时决定放弃这种治疗，因为毕竟没有先例，所以还是会带有相当高的风险。“他们不愿意冒这样的风险”。

宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心的研究领导者卡尔·琼也告诉记者，即使有如此大的风险，但不得不说，这种新的“基因疗法”很有可能未来几年，在白血病这个领域将成为一股不可阻挡的力量。“我们的研究者展示了人类的免疫系统和经过基因‘改造后的‘捕猎者细胞，是如何搜寻体内的癌细胞，并集体作战，将这些癌细胞杀死的。这真是一个全新的方式。”

据卡尔·琼介绍，过去几年，宾夕法尼亚的研究中心接收了最多的病人，总共达到59名，这些病人都接受了这种新的“基因疗法”。而美国国家癌症研究院、纽约市斯隆-凯特林癌症中心、得克萨斯大学MD安德森癌症中心以及休斯敦贝勒大学也分别接收了其他一些“白血病”人，他们都使用了相同的基因疗法。

在研究中，科学家们将病人的血液进行过滤分离，把病人的白细胞（也被称作T细胞）单独隔离开来，然后再在这种T细胞中加入一种能够自动识别癌细胞的基因。然后，再将这种经过基因改良的T细胞注入病人体内，让它们一个个成为这些病人体内的“战士”，同癌细胞进行战斗。“现在来看，这种疗法十分奏效。”

“商战”提前开打

“基因疗法”出现不久，就被人形容为终结癌症的开始，而新一波利用人类免疫系统的药物能够杀死肿瘤，也让人们对药物科学终于即将打败其最大对手的前景充满乐观。

与此同时，正因为“基因疗法”已经初见成效，一场“商业争夺战”也便由此暗暗展开。

据悉，由于这种疗法目前看来在被普遍认为“不治之症”的“白血病”治疗中，有着极好的效果，很多公司都急切地希望加入到这场“争夺战”中来。最新的进展是，一家不愿意透露姓名的诊所正在申请美国联邦医疗许可，如果一切顺利，2016年这家诊所就将正式对外公开治疗。

有专家告诉记者，由于这种“基因疗法”比较特殊，只能是根据不同病人的情况进行一对一治疗，所以治疗费用也不会太低廉。目前，根据实验室的核算成本费用在2.5万美元左右。但这笔费用还是要远远低于许多“老方法”治疗“白血病”的药物。

“一旦这种新的疗法问世，势必将是‘白血病患者们生存下去的希望所在。”不过，科学家们同时也称，这种疗法可能会导致患者出现类似于严重流感的症状和其他不良反应，但这些反应都是可以最终被治愈，而且是暂时性的。

“从医疗界的视角来看，这的确是一个巨大的进展。”白血病和淋巴瘤学会的首席科学家李·格林伯格认为，目前“正在等待一个有力的回应，时间会告诉我们这类疾病究竟是否可以完全战胜”。