政策网络理论下的中国“孤儿药”供给保障问题分析

2015-03-31周淦

经济研究导刊 2015年7期

周淦

（北京航空航天大学公共管理学院，北京 100191）

前言

罕见病（RareDisease）一般指一定时期内患病人数少、发生概率低的疾病，而“孤儿药”（OrphanDrug）则是对用于预防、诊断、治疗罕见病的药品的形象称呼。与常用药相比，“孤儿药”患病人数少、市场需求小且不稳定、研发成本高且风险大，经济效益与公共利益相矛盾。单纯依靠市场经济不足以激励研发单位和制药企业来满足公众需求，而企图全靠政府来解决这一难题则更是不可想象。当前，中国“孤儿药”的供给保障仍处于初始阶段，各方面体制机制均不健全。国家没有专门机构和完整的罕见病法案来保障罕见病患者权益，“孤儿药”研发生产严重不足，患者面临无药可医、有药难医、因病致贫、保障欠缺等方面的困境。而当前的困境不仅是实践上的，更是理论层面上的——即中国传统的政府管理理论无法应对和解决这种复杂的、需要多方协作的公共问题。在这种情况下，我们迫切需要一种新的理论分析框架与工具。

一、政策网络理论及其适用性

20世纪70年代，社会学、经济学中的网络思想被引进政治学，进而促成了政策网络（policynetwork）理论在欧美国家的兴起、传播、发展与广泛接受。Rhodes将政策网络定义为在公共政策制定过程中，政府部门和其他相关政策参与者之间彼此资源依赖、利益共享而形成的各种正式的、非正式的组织关系网络[1]。传统政治学中，国家中心主义与社会中心主义在研究政策过程时都将国家与社会截然二分。但国家政权或政府组织并非铁板一块，乃由各个小利益集团参与其中。国家与社会的边界也乃模糊不清，二者相互渗透，这就为政策网络理论提供了逻辑佐证。而在现实政治中，20世纪70年代以来，西方国家经济、社会、环境问题日趋复杂，国家政策主体结构出现碎片化、部门化与分权化趋势，而整个社会去中心化的趋势也日益显现，政策网络理论应运而生[2]。政策网络理论通过对经验世界的观察，构建起了政策过程中多个彼此相互依赖的行动者，或者说利益相关者之间复杂互动的网络体系。依据整合程度等标准的不同，此网络体系可有政策社群（policycommunity）、议题网络（issuenetwork）等形态划分。三十多年来，政策网络理论不断丰富完善，除了在资源依赖与网络类型概念方面继续深入外，更不断被用于解释具体政策过程和公共政治现象。本研究主要是探讨中国“孤儿药”供给保障的现状、问题与解决之道，不只包括政府部门及医药企业间的互动、连结，更深入探讨政府、企业、患者、社会组织等相关者互动、合作的实质内涵，以期了解整个供给保障机制的真实情况。在此研究的关注焦点之下，政策网络的理论概念是比较合适的分析视角，因为政策网络理论的主要内涵在于政府部门与各种不同的政策社群对于某特定政策议题，所形成的不同政策领域间的互动关系，其可视为利益关系者与国家政权或是政府部门间的互动关系或模式，对于关心的议题进行沟通或协商，与本研究所探讨的焦点——“互动”关系密切。除此之外，政策网络理论发展跳脱出了传统多元主义与统合主义理论发展的局限性，适宜作为描述政府与利益团体关系、互动的分析概念工具，因此选择以政策网络作为主要的理论分析视角来探讨我国“孤儿药”供给保障问题。

二、中国“孤儿药”供给保障问题的政策网络分析

（一）政策网络参与主体缺位

企业自主研发不足，较为依赖进口。我国目前罕见病药品研发投入逐步增加，且以国家投入为主，但是投入分布零散，没有总体布局与步骤，投入金额少，投入产出绩效不明显[3]。总体上我国八类疾病系统都有进口“孤儿药”供应，但只占美国、日本、欧盟上市“孤儿药”数目的47.95%，不到一半。在178种“孤儿药”中，完全国产的26种，国产、进口皆有的30种，即只有占总数31.46%的“孤儿药”实现了国产[4]。政府部门未能充分履行自身职能。国内医疗体制本身就存在诸多不足，而政府部门对于罕见病这一易被社会忽视的慢性疾病群则更是缺少足够的重视。对于罕见病和“孤儿药”，政府没有专门的法律保障，没有专职管理机构，更没有相应的社会保障政策，实为一大空白。政府部门没有在政策网络中承担起核心职能，反而已成为整个网络体系发展完善的牵绊。医疗卫生机构诊断水平有限，资源分配不均。各级医疗机构和卫生服务中心对于罕见病缺乏足够认识，医师、药师等人才缺乏，存在大量漏诊、误诊现象。经济压力、可操作性、医院战略、用药风险等方面的不足导致大多数医院尚未建立罕见病药品专项管理制度。地区、城乡间医疗卫生机构资源分配过于失衡，罕见病及“孤儿药”医疗资源供需严重不对等，加重了罕见病患者的治疗成本、搜寻成本等经济负担和心理压力。社会组织仍处于起步阶段，力量薄弱。目前中国已有罕见病发展中心、瓷娃娃罕见病关爱中心等数十个公益慈善组织关注罕见病医学、研究、活动和政策等领域进展，推动各相关方之间的交流与合作，极大地促进了中国罕见病事业的发展。但是，仍有十分庞大的罕见病患者未能得到社会组织的服务与关怀，大多数患者没有能力与机会获取必需的“孤儿药”。社会组织在加强宣传教育、推动政策支持、服务患者人群、提高“孤儿药”可及性等方面还有诸多工作要做。

（二）参与主体之间互动有限

审批部门对“孤儿药”研发缺少支持。与一般新药相比，“孤儿药”由于患病人数少、分布区域广，很多时候临床试验受试人群数达不到标准要求，增加了新药研发风险，很大程度上影响了研发者投资“孤儿药”的积极性。而我国的《药品注册管理办法》并没有为“孤儿药”审批开辟“绿色道路”。反观美国等发达国家，政府部门为罕见病临床试验提供资金资助与咨询帮助，并且建立了优先审批政策以加快“孤儿药”的审评速度。政府部门对医药企业缺少经济补偿。“孤儿药”由于其自身的特殊性，属于公共物品范畴，医药企业在高风险、低收益背景下自然会逃离市场。国外部分国家则采取赋予医药企业一定期限的市场垄断权、给予税收优惠、延长审查时间等措施来补偿负外部性，激励企业参与“孤儿药”研发与投产，而中国在相当大程度上则处于空白状态。政府对罕见病患者保障不力。政府没有专项统计全国罕见病数据，未能搭建起政策制定的决策平台；对医疗资源分配不均衡，“孤儿药”供需失衡；未能将罕见病纳入医疗保障体系，高价“孤儿药”让多数患者因病致贫，经济压力巨大；缺乏对罕见病患者就业、教育、养老等方面的政策倾斜，影响患者治疗积极性。政府与社会组织间缺乏充足的沟通与协调。政府对公益慈善组织缺乏政策照顾，甚至阻碍社会组织正常运作。以往视社会组织不相容，当前情况已有好转，政府逐渐加大合作力度，提供必要资金支持，但仍未能建立与社会组织平等合作、共同进步的良好氛围，正常的沟通协商机制未能真正贯彻，互动贫乏。

（三）未形成共识和行为规范

整个政策网络偏向于松散，各相关方之间的互动较少，这在一定程度上与缺乏集体共识和规范有关。政府未能发挥政策网络中的核心作用来引导各相关方协同发展，没有成立专门的管理机构来统筹协调罕见病各方面制度建设及社会各界间的利益分配。对各行为主体的职能、资源、利益的漠视也导致整个政策网络行为规范的缺失。

三、政策建议

（一）明确政府责任，提高重视程度

对于“孤儿药”这类公共物品而言，政府干预必不可少，且意义重大。政府应积极研究并明确我国的罕见病定义，颁布罕见病相关法律法规，成立专管机构，加大政策支持。我国应由卫生部成立罕见病和“孤儿药”管理部门，国家食品药品监督管理局成立专门的“孤儿药”认定机构，借鉴吸收他国先进经验，积极履行应尽职能，确保政府部门在政策网络中不缺位。国家应加快制定“孤儿药”药品标准和国家处方集专集，大力扶持罕见病的相关科学研究，加强国家管理机关、科研机构、药品研发机构等部门之间的协调配合。

（二）出台“孤儿药”研发、生产、流通、使用全流程激励政策

“孤儿药”审批部门应引入加快审评机制，为“孤儿药”研发提供符合安全与效率原则的政策扶持。政府应当为“孤儿药”推行符合中国国情的市场保护期政策，实行税费减免、研究资助等举措，尝试公私合作模式（PublicPrivatePartnership）等激励机制，改变相关市场主体的决策行为，促进“孤儿药”的研发、生产与供应，确保患者有药可用、用药及时。