Sebelipase Alfa用于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症有获益

Sebelipase Alfa用于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症有获益

《新英格兰医学杂志》于2015年9月10日第373卷第11期发布了一项关于Sebelipase Alfa用于溶体酸性脂肪酶缺乏症的Ⅲ期临床试验内容。

溶酶体酸性脂肪酶是一种必需的脂质代谢酶，可分解内源性脂质颗粒，调节脂质代谢。

本项试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，试验时长 20周，旨在评估 Sebelipase Alfa酶替代疗法的安全性和有效性。受试者为溶体酸性脂肪酶缺乏症患者（包括成人及儿童），受试者随机分入Sebelipase Alfa组或安慰剂组。试验的首要终末指标为丙氨酸氨基转移酶水平恢复正常。次要终末指标包括额外的疾病相关疗效评估、安全性、不良反应概况。

试验结果显示，Sebelipase Alfa组和安慰剂组分别有31%和7%的受试者丙氨酸氨基转移酶水平恢复正常。对于关键的次要疗效终末指标，可观察到血脂水平好转、肝脏脂肪含量降低。两组间发生不良事件的受试者人数相似。大多数不良事件为轻度，且与治疗无关。

总体而言，Sebelipase Alfa用于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症有获益。

（来源：http://www.nejm.org）