转化医学的实践现状及思考

■ 孙亚林 邢茂迎 杨美华 程传苗

转化医学(Translational Medicine）是近几年国际医学界出现的一个新术语，也是当前热点的医学科研模式，其主要目的是为了打破基础医学与药物研发、临床医学之间固有的屏障，把基础研究获得的知识、成果快速转化为临床上的治疗新方法[1]。目前转化医学正日益受到世界各国医学界的重视，并逐步开始了具有各国特点的转化医学实践及相关的研究。我国人口众多，疾病谱广，开展转化医学研究有利于高效整合和利用有限的医学科研资源，提高临床科技成果的产出效率，同时也在近几年内开始了转化医学的实践探索，以下就转化医学科研模式的特点及在国内外的实践情况进行粗略探讨。

1 传统医学科学研究与转化医学研究的比较

1.1 传统医学科学研究的弊端

1.1.1 基础研究与临床实践的脱节，造成了医学科研投入的高成本和低回报。当前随着世界经济的快速发展，整体的医学基础研究和临床诊疗水平有了大幅度地提高，各国在医学科研上的投入也逐年增多。特别是在恶性肿瘤、癌症等重要疾病防治的科研投入上，许多发达国家更是不遗余力。1971年至今美国用于肿瘤防治方面的研究经费多达2000亿美元，而产出仅仅为156万篇与肿瘤相关的研究论文，其中80%的文章中的研究只限应用于实验动物、昆虫和微生物[2]。与此同时，如此大量的研究成果并没能真正推动肿瘤防治的进步。最近30年中，由癌症导致的死亡率没有发生根本性的变化。另如2003年至2006年，美国国立卫生研究院(NIH)花费了15亿美元用于基因治疗研究，而要把基因治疗的技术成熟地应用于实际的临床治疗中，并实现可靠的疗效仍需要付出更多、更长时间的努力。

在国内，我国的医学科研投入也逐年增长，据国家科技部的一项研究表明，我国每年有省部级以上的科技成果3万多项，但是能大面积推广产生规模效益的仅占10%～15%，每年的专利技术有7万多项，但专利实施率仅为10%左右，这充分说明了当前的科研存在成果应用不足及转化不高的问题。

1.1.2 医学基础科学研究成果未有效利用，并形成有助于临床实践工作的科技支撑。当前基础研究积累了大量的数据和基础科研成果，但由于基础研究方向的相对独立和自发性，不同领域研究者之间、基础研究者和药物研发者及临床医师之间缺乏必要的沟通交流，以及在医学科研机制上缺乏有效的整合，使得众多的基础科研成果不成体系、不具规模、不能转化，从而堆砌了许多科研“冗余”成果，不能有效利用。如何将大量的基础科研数据和成果转化为解决医疗实际问题的有用信息是亟待解决的难题。

1.1.3 传统缺乏临床实践验证的基础研究无法取得突破性研究成果。传统的基础与临床相对分离的研究，使得各研究方向在纵向上日益加深，形成了许多精细的研究分支，在单个点上取得了数以万计的散在突破。但是却只有相当少数能够有效应用于临床，从而降低了研究的实际价值，无法形成高水平的研究成果，基础与临床密切结合将是未来疾病研究的主要模式，重大疾病基础与临床相结合的研究应在医学科学研究中逐渐处于主导地位。

1.1.4 传统的医学科研模式无法适应患者为导向的医疗服务模式。当前的医疗模式需要已经步入以病人为中心的个体化治疗阶段，医学进入了一个崭新的“3P”时代，即预警(prediction)、预防(prevention)和个体化(personalization)[3]。因此在临床诊疗中，需要从患者个体病情和治疗的需要出发，寻求个体化的治疗方案，这同时也要求医学科研、药物研发和临床诊疗也要做到个体化。从患者的需求出发，开展具有个体针对性的研究，改变传统的医、药、研相对松散的状态，从而有效地利用卫生资源，更好地解决临床工作的具体问题。

1.2 转化医学研究的优势

转化医学能够很好地将基础研究与实际临床问题结合起来，将基础研究的成果“转化”为具体疾病的预防、诊断和治疗及预后评估的新成果、新技术与新方法。其基本特征是多学科交叉合作，针对临床提出的问题，深入开展基础研究，研究成果得到快速应用。实现从“实验室到床边”的转化(bench to bedside translation，B2B)，同时又从临床应用中提出新的问题回到实验室(bedside to bench)，为实验室研究提出新的研究思路，即倡导从实验室与临床研究的双向转化模式。其可以实现医学科学研究及卫生服务资源的有效整合，降低医学科研研发费用，提高医疗成果转化效率，同时通过搭建基础研究和临床实践的高质量互通协作平台，实现医学技术的双向互动和快速发展，有效解决重大疾病的防治问题，保障广大人民的身体健康。

2 国内外转化医学研究的实践

2.1 国外转化医学研究的实践

转化医学概念自最初提出已有10多年的时间，进入21世纪，各发达国家更是将其提上了医学发展的重要议事日程，纷纷制定计划、设立基金、建立机构、设置学科、培训人才，大力推进本国转化医学的发展。2006年，N I H 设置了临床与转化科学基金(Clinical and Translational Science Award，CTAS)，把其纳入NIH路线规划图中的医学研究部分，由NIH国家研究资源中心(National Center for Research Resources，NCRR)统一领导[4]。目前，已有23个州的39家医学研究机构获得CTAS资助，从事临床与转化医学研究工作[5]。2008年NIH投资4.62亿美元用于该计划[6]。英国于2 0 0 7 年1 月成立了健康研究战略协调办公室(The Office for Strategic Coordination of Health Research，OSCHR)，整合医学研究理事会和国家健康研究所的研究工作，构建了英国健康研究新策略，将转化医学研究纳入了OSCHR的主要职责，并明确提出了基础研究新发现转化为临床医学新的治疗方法、服务于临床实践的医学研究战略，同时专门成立了转化医学委员会(Translational Medicine Board，TMB)[7]。法国则在20世纪90年代初，以临床研究中心(C l i n i c a l Investigation Centers，CICs)开展转化医学研究，其对医学基础和医疗产业研究人员以及临床医学研究者开放。2008年，法国已建立覆盖全国23家临床研究中心网络[8]。目前，转化医学已经成了当代医学领域的研究热点。

2.2 国内转化医学研究的探索

国内转化医学的发展刚处于起步阶段，近几年来开展了一些理论探讨并有了一些实践的举措，如有学者提出了将转化医学纳入国家健康发展战略、成立转化医学中心、建设研究型医院等关于国内开展转化医学研究实践的宏观层面的探讨。在实践工作中，2009年我国先后在安徽阜阳成立了卫生部比较医学重点实验室阜阳转化医学研究中心[9]、在湘雅医院成立了“中南大学转化医学研究中心”[10]，上海也成立了首家“儿科转化医学研究所”[11]。可以说，转化医学的意识已经在国内医疗卫生领域逐步树立，各种实体和中心也迈出了实质性建设的探索道路。但从总体上看，国内目前对于转化医学核心内涵、构成要素等理论层面的认识尚未完全达成共识，在具体的操作层面，如具体的项目设立、平台搭建，科研协作机制、人才培养模式等问题上仍处于探索阶段，需要进一步深入开展理论探讨和实践研究。

3 当前国内推进转化医学研究存在的问题

目前，受国内医学科技发展阶段、医学科研的协作机制、医疗机构管理水平和发展模式等因素的影响，国内在推进转化医学实践过程中还存在较多的实际操作问题。

3.1 认识不一，对转化医学实践模式的认识还比较模糊

虽然国内在一定程度上认识到了转化医学的重要价值，同时也开展了一些实验室的建设、科研项目的设立，但是对转化医学的内涵把握程度不一，有的认为在医院中设立实验室，搞一些临床型科研，或者将实验研究推向市场就是转化医学，却没有深入思考基础研究向临床研究成果转化的内在实质和基本要素，从而不能从实际层面真正开展转化医学研究。

3.2 机制不全，医学研究实践导向力不足

随着医学科研投入的不断增大，医学各分支领域的基础研究迅速开展，研究的层面日益微观，探索的机理不断复杂，但大部分基础研究处于纵向深入状态，在研究成果的表述、科研奖励的评选以及成果应用价值的判定上也缺少必要的临床实践导向机制，因而基础研究与临床结合，向临床转化的广度、深度还很不够。

3.3 医研不均，临床和基础发展不平衡

国内的部分医疗机构虽然提出了开展转化医学研究的口号，但由于医疗机构的业务特点，仍以临床工作作为主体，基础研究的开展力度不够，优秀人才引进、培养、使用受限，无法开展高水平的研究。

3.4 平台不高，医学研究优势资源无法有效整合

由于学科特点、研究方向、项目资助来源等方面的差异，国内的医学研究存在着一定的条块分割，各自为政的局面，重复建设和投入不足并存的局面在较大范围内还存在，缺乏人才、技术、平台的有效整合机制，特别是在一体化的高层次基础研究和临床诊疗平台的构建上，在重大、重点方向上开展突破性研究的能力上还不强。

3.5 人才单一，缺少开展转化医学研究的复合型人才

实现基础研究向临床实践的有效转化，不仅需要懂得基础、临床、药学的医药研究人员，同时也需要与“转化”相关的医药以外的多学科领域的专家。当前由于医学人才培养模式等问题，缺少跨学科领域的高层次人才，基础研究人员对临床了解不多，临床专家对基础研究知之甚少，更缺乏与成果转化相关的多学科的专业人员，这也成为了国内开展转化医学研究的人才瓶颈。

4 推进国内转化医学研究实践的思考

针对当前国内转化医学实践实际，如何更为科学、有效地开展实际研究工作，在此提出以下几点建议。

4.1 要有效整合国内优势的临床和基础研究资源

充分整合利用重要研究方向的优势基础研究和临床资源是开展转化医学研究的基础条件，世界发达国家经常以研究中心的形式成立包含临床医学中心和基础研究所的转化医学研究基地，着眼重要方向疾病的诊治，开展系统化的研究。从而确保临床与基础研究的有效衔接。

4.2 要加速复合型转化医学人才的培养

转化医学的开展需要大量的“临床科学家”，同时需要聚集各相关专业的人才，推进基础成果走向实际应用。因此转化医学的实践过程也是复合型转化医学人才培育的过程，该类人才的培养将进一步提高国内医学科学研究队伍的整体实力，提高医学科学研究的实际效率。

4.3 要建立应用为导向的医学科研成果评价机制

转化医学的开展以基础研究成果为基点，以临床实践应用为目的，相关的基础医学研究成果只有顺利地转化为临床新技术和新方法，再经过临床诊疗的实际检验才能获得相关科学有效的评价。因此，医学科研成果的评价需要进一步突出实践、突出应用、突出基础科研向临床转化的能力及成果解决实际临床问题的能力，从而为转化医学的开展构建良好的成果评价的机制导向。

4.4 要注重学习国际先进转化医学实践模式

当前，国外在转化医学的研究上为国内的实践提供了理念、模式、机制等方面的参考和借鉴，并形成了一些成功的经验。主动学习其先进的经验和成功的模式，可以弥补起步晚的不足，缩短探索的步伐，并保持与国际先进水平的及时接轨。

综上所述，积极开展转化医学研究实践的探索，构建适应我国科研实际发展需要的转化医学模式，将有效强化国内医学科学研究基础与临床的融合及资源的整合，提高医学科研人才的培养质量，加快实现重大疾病诊疗关键技术的突破的步伐。

[1] 来茂德. 转化医学：从理论到实践[J]. 浙江大学学报(医学版),2008,37(5):429-431.

[2] I EHMANN C U，AI TUWAIJRI M M，LI Y C，et a1.Translational research in medical informatics or from theory to practice[J].Methods Inf Med，2008，47(1)：1-3.

[3] 于布为.疼痛医学发展的新模式“3P医学”和“转化医学”[J]. 上海医学,2009,32(6):471-472.

[4] Zerhouni E.The NIH Roadmap[J].Science，2003，302：63-72.

[5] Re-engineering the Clinical Research Enterprise[EB/OL].(2009-06-02)[2012-05-10].http：//nihroadmap.nih.gov/clinicalresearch/overview-translationa1.asp#top.

[6] HM Treasury.Science and innovation investment framework 2004-2014[R].2004.

[7] Ofice for strategic coordination of health research(OSCHR).Chairman’s first progress report[R].2008.

[8] Jaillon P.Organisation of clinical research in France：thenew missions of interregional delegations for clinical research[J].Bull Acad Natl Med，2008，192(5)：929-937.

[9] 卫生部比较医学重点实验室阜阳转化医学研究中心成立[OL].(2009-02-02)[ 2012-05-10].http://ah.anhuinews.com/system/2009/02/02/O02200299.shtm1.

[10] 中南大学.关于成立中南大学转化医学研究中心的决定[EB/OL].(2009-01-12)[ 2012-05-10].http://ccce.CSU.edu.cn/Html/News/xueyuangonggao/xueyuanTongzhi/2041 10668.htm1.

[11] 首家儿科转化医学研究所成立[O L].(2009-10-23 )[2012-05-10].http://news.163.com/09/1024/08/5MCJUGG6000120GR.html.