效果比较研究概述

江丽杰谢 琪刘保延

（1中国中医科学院中医临床基础医学研究所，北京，100700；2中国中医科学院学术处，北京，100700；3中国中医科学院，北京，100700）

效果比较研究概述

江丽杰1谢 琪2刘保延3

（1中国中医科学院中医临床基础医学研究所，北京，100700；2中国中医科学院学术处，北京，100700；3中国中医科学院，北京，100700）

效果比较研究（comparative effectiveness research，CER）是西方发达国家为促进卫生改革、减轻医疗费用，转变临床研究重点和指导方向而推出的。CER关心的核心问题是有效性、安全性和成本。本文对CER提出的背景、定义、研究内容、实施步骤等内容进行介绍，旨在为中医临床研究提供新的思路和指导。

效果比较研究；研究方法；综述

近年来，效果比较研究（comparative effectiveness research，CER）作为一种临床研究的新方向受到越来越多医学研究者的关注和肯定，很多国家接受并应用CER的理念指导临床医学研究和卫生决策的制定。本文对CER的概念、研究进展进行了梳理，希冀对真实世界条件下开展中医药临床研究有一定的启示和指导。

1 CER提出的背景

“效果比较”（comparative effectiveness）一词是美国国家卫生理事会（National health Council）的Mark Boutin教授在20世纪90年代提出的［1］，而这一概念的兴起和发展则是在经济危机背景下美国为促进卫生改革、减轻医疗费用，转变临床研究重点和指导方向而推出的。Comparative Effectiveness Research，简称CER，中文翻译没有统一称谓。根据Effectiveness的汉语解释有“效果、疗效、效益、效能”等含义，结合CER提出的背景及中文翻译的语言习惯，学者们将之译为比较效果研究、效果比较研究、比较效益研究、比较疗效研究等称谓。随着医学的进步与发展，新药和新技术层出不穷，诊疗手段越来越多，信息高度膨胀。临床医生和患者在选择干预措施和干预策略的时候，常常面临过量的备选方案。然而，这些预防、诊断、治疗的方案并没有具体明确适用于何种患者、什么时间、什么情况下效果最好。一般而言，效力（efficacy）是指干预措施在理想条件下所能达到的最大期望作用；而效果（effectiveness）是指干预措施在实际真实条件下所能达到的作用大小［2］。临床中常提到“疗效”一词，往往是指实际条件下的干预效果。FDA、SFDA批准的药物临床试验通常是在理想的环境下进行的效力研究，但研究结果推广到真实临床环境时有局限性。因为，效力研究对试验人群设定了严格的纳入排除标准，很多高龄、有多种疾病或并发症、特殊人群（孕妇、儿童）通常是被排除在外的。这也是为什么以美国为代表的发达国家虽然投入大量的金钱研发各类新药，还是不能满足患者的需要，而医疗费用却不断攀升。以美国为例，1950-1976年，扣除物价上涨因素，人均医疗费用上涨302.6%；1980-1990年，医疗费用从占GDP的1.2%上升至11.5%；1992-2002年医疗费用翻了一番，2006年已占GDP的16.8%［3］。目前，美国一年用于医疗保健的费用已高达25000亿美元，医疗负担苦不堪言。

2009年，美国奥巴马政府签署并颁布了《美国复苏与再投资法案》，以应对世界经济危机。在卫生保健领域斥资11亿美元用于资助效果比较研究（Comparative Effectiveness Research，CER）工作，其中4亿美元投入到国立卫生研究院（NIH），3亿美元分配到美国卫生研究和质量机构（AHRQ），4亿美元资助美国健康和人类保障部（DHHS），开展CER的基础研究与meta分析（荟萃分析）、科研人员与科研能力建设、数据基础设施、推广与转化等工作，并成立了联邦协调委员会来领导协调主要研究机构开展具体研究工作。同时，政府拨款150万美元到美国医学研究所（IOM），要求对CER进行全程监控指导，向国会和国务卿提交比较效果研究的计划，并制定CER优先发展项目［4］，最终目的在于提高医疗卫生质量和减少日益增长的医疗费用。由此，在美国的带动下，德国、法国、加拿大、澳大利亚等国在既往研究的基础上，将CER引入临床研究领域，开展了系列临床、方法学、统计学等方面内容的实践和探讨［5］。

2 CER的研究现状

2.1 CER的概念研究 目前，CER研究还处于定义、方法学探讨等基础研究阶段。对于CER的概念，目前并没有统一明确的定义。美国医学会将CER定义为［6］，CER产生并综合证据，这些证据通过对预防、诊断、治疗、监测或改善医疗路径等不同方法的利与弊进行比较而获得，目的是帮助患者、医生、官员、医疗工作者进行明智决策，进而从个体和群体两个水平改善医疗卫生水平。联邦协调委员会给出的定义是［7］，CER是对临床实际即真实世界中的预防、诊断、治疗和监测中的不同干预方案和策略进行利与弊的比较，进行研究和综合，目的是根据患者、医生及其他临床决策者的需求向他们提供并推广证据，以便他们在特定的情境下选择最有效的干预方案。《新英格兰医学杂志》对效果比较研究作了如下描述［8］：“效果比较研究通过对不同医疗策略干预下各组患者数据的分析，比较不同策略带来的实际效果，以期给临床决策和卫生政策的制定提供有效的信息。它将提供更多及更好的信息以制定针对每个患者更加有效的干预措施，加快个体化诊疗中最佳方法的发现。”美国医疗技术政策研究中心对以上几家权威机构给出的定义概括如下［9］：直接对现有临床实践中的各种干预方案进行对比，以发现哪一种干预方案针对哪一类患者最有效，哪类干预方案最有效或有害。因此，CER探讨的核心问题是，哪类治疗措施最有效，针对谁，在什么（疾病）条件下？

CER也被称作为以患者为中心的结局研究（patient centered outcomes research）［10］。“以患者为中心”是指假设一个随机对照试验的结果——A方法比B方法好，但是许多患者治疗后反而感到B方法好，如果没有进一步的理论和知识的话，医生就会应用B方法。有学者认为以患者为中心的内涵可以从三个方面来解释［11］：1）CER重视PIO的收集和应用。CER遵循“患者至上”的理念，以患者的利益为核心，认为实际的效果比较应该是基于患者、用于患者，比较指标的选择也应当是与患者密切相关、并为患者所认同的各项指标。2）CER注重对PIO的实效评价。摒弃干预过程的复杂性分析，注重结局的实效性分析是CER的特色，而针对PIO结局进行实效性的评价，从而获得较为明智的临床决策，具有非常重要的实际意义。3）CER强调结局的异质性分析和多元结局的测量。在评价过程中，CER强调不可盲目地评判各种干预手段的优劣，而是针对干预的特点和人群的特点进行比较分析，进而对个体或群体患者的选择进行指导和推荐。

通过对效果比较研究的定义进行分析可知，CER比较不同的健康服务方法以解决某一具体的临床问题、健康条件或疾病，可以包括诊断方法与治疗方法，手术与药物等的比较；CER比较的治疗手段必须是现实世界中存在的，不能是RCT中的安慰剂；CER的效果评估必须密切联系临床，如死亡率、成人发病率、症状改善及生活质量等应包含在内［12］。这与中医临床研究的特点有多项契合之处。

2.2 CER的研究内容

2.2.1 CER的研究人群 CER主要针对特殊患者群体和个体化医疗。在既往的医学研究中，很多老年人、患有多种疾病、孕妇、儿童、少数民族、残疾人、患有精神疾病的患者等是很少被纳入试验研究，使得这些重要疾病人群体缺乏足够的代表性。美国2009年确定的CER资助项目优先考虑这类人群。鉴于当前老龄化进程越来越快，为老年人提供最佳和最有效的治疗十分重要。但目前缺乏关于患有多种慢性疾病或并发症的老年人的诊疗证据。

2.2.2 CER的研究病种 优先进行效果比较研究的重点疾病有以下特征［7］：有较高的发病率和死亡率；有较高疾病负担；治疗方法多样，不同方法之间存在成本差异，存在信息差距；公众关注或有争议的疾病；对一部分人群有影响；在得到所需信息基础上可以采取行动，可以被决策利用。鉴于此，美国医学研究所（IOM）按照国家卫生与人类服务部（DHHS）要求，从患者、医生、专业组织和民众投票选择的2 600个项目中确定了100个主要研究领域和193个次要研究领域［13］。其中卫生保健居首，心血管和周围血管病位居第二，精神卫生也是优先研究领域。此外，神经疾病、肿瘤和血液病、感染性疾病、营养性疾病、补充与替代医学、遗传病、呼吸道疾病、创伤急诊医学与危重病医学亦被列入其中。严重威胁美国居民健康的心血管病、老年病、神经和内分泌疾病以及肿瘤等高成本疾病囊括在内。

2.2.3 CER的病种研究进展 在优先开展效果比较研究的病种中，类风湿关节炎是从文献系统评价的角度［14］，分析不同干预措施之间的成本、安全、疗效之间的比较，为患者、医生、卫生决策者提供证据支持。如治疗类风湿关节炎的不同药物之间开展了生物制剂［15］、肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）之间的比较［16-18］，包括Adalimumab，etanercept和infliximab及不同剂量之间的比较。方案设计以观察性研究为主，包括前瞻性或回顾性队列研究，结局指标采用HAQ-DI change scores、生存质量、工作能力、患者报告结局等评估患者服用不同药物或改变剂量后的疗效、成本等方面的差异［19-20］。

美国国立肿瘤研究所（National cancer institute，NCI）正在进行的效果比较研究活动有［21］：在肿瘤研究网络开发了肿瘤的干预与监测网络模型（Cancer Intervention and Surveillance Modeling Network，CISNET），使用统计建模来提高我们对肺癌、乳腺癌、前列腺癌、结直肠癌等癌症的控制干预措施在预防、筛查、治疗和影响人口趋势的发病率和死亡率方面的认识。这些模型可以用于指导公共卫生研究和获得优先支持的机会。此外，实施了NCI社区癌症中心计划（NCI Community Cancer Centers Program，NCCCP）。该试点计划为期三年，测试国家的网络社区癌症中心在扩大癌症研究和为更多的美国人在他们所居住的社区提供最新的、最先进的癌症治疗方面的潜能。NCCCP使NCI研究延伸到更多的美国州、市、镇，包括农村地区和内陆城市。其他典型的临床试验如全国性的肺癌筛检试验，比较两种发现早期肺癌的检测方法：螺旋式计算机断层扫描（CT）和标准X射线胸透。到目前为止，无论是胸部X光还是螺旋CT扫描都不能证明可以减少一个人死于肺癌的可能性。该研究旨在表明是否其中的某一检测方法能更好地早期发现肺癌。在前列腺癌方面，美国医疗保健研究与质量管理局（Agency for healthcare Research and Quality，AHRQ）对前列腺癌的临床证据进行了汇总［22］。

在糖尿病研究方面，美国国立卫生研究所开展了糖尿病的预防试验［23］。它是一项重要的多中心试验，以评估在成人中，强化的生活方式改变（饮食和运动）、治疗糖尿病药物（二甲双胍）或安慰剂在预防2型糖尿病发病中的比较获益。研究发现，无论是男性还是女性，在各种族中，与安慰剂相比，生活方式的改变在降低患糖尿病的风险中的作用显著超过二甲双胍。由于糖尿病的发病率越来越高，人群越来越年轻化，这项试验的结果对于患者和医生了解糖尿病的预防策略极为重要。

2.3 CER的研究设计 进行效果比较研究旨在获取现有治疗方法在疗效、风险与成本效益等方面可靠的研究证据。这些研究证据来源广泛，既可以来自临床，也可以来自基础实验研究。根据研究报告及相关文献资料，CER的研究设计包括［24］：实用型临床试验（pragmatic clinical trials）、自适应性设计（adaptive designs）、临床登记注册（clinical registries），以及能够为患者、医生、决策者在临床决策时提供理由充分的证据的其他类研究，比如系统综述、RCT、决策模型等。

系统评价和Meta分析是针对某一具体临床研究问题，系统地总结既往的研究成果，对现有效果比较研究的综合整理，是客观评价和综合研究证据的一种手段，通常被视为最高级别的证据。目前，很多病种的效果比较研究就是基于系统评价的和meta分析的方法，综合累加研究结果，得出有推荐作用的研究结论，指导医生进行临床决策。其形式有网状meta分析（Network Meta-analysis）和累积meta分析（Cumulative Meta-analysis）等。

传统的随机对照临床试验（randomized controlled trial，RCT）是群体化研究的典范，主要评价干预措施在理想情况下的内在效能，具有较好的内部真实性，被现代医学认为是评价干预措施最高等级的证据。但是，真正的治疗并不是在“理想的世界”中进行的，病情的轻重、并发症的存在与否以及患者体质与意愿的差异等客观存在的因素是真实临床治疗中不能忽视的。因而，RCT存在的局限性［25］，如条件限制严格、试验人群不一定反映实际应用、时限可能不够、对照的干预可能不是标准的干预措施（通常以安慰剂或传统疗法作对照）等，使其结果很难广泛运用于患者群。而实用型临床试验主要评价干预措施在日常诊疗条件下应用的实际效果，外推性较好。

高质量、大样本的观察类研究在效果比较研究的设计中越来越受到研究者们的青睐［26-27］。观察类研究有着传统RCT没有的优势，如纳入大样本的研究对象，可以观察有意义的亚组和比较组；随访时间长，能观察到干预措施长期使用的风险和益处。此外，鉴于观察类研究的特点，很多效果比较研究的问题非常适合采用观察类研究的设计。如当治疗效果针对不同患者群体类型而有所区别的时候，可以通过大样本研究，进行亚组分析，进一步分解剥离出哪类患者从中受益更多。观察性研究的缺点在于更易产生偏倚，通过精心的设计和分析能最大限度减少偏倚和混杂对研究结果的影响［28］。

效果比较研究的信息来源主要有提供医疗实践中不同治疗方法优越程度比较的信息，包括病史资料、病例观察研究（head-to-head observational studies）、系统综述（systematic reviews）、回顾性比较、医疗保险数据库、电子病案等。因此，应积累、发展和传播效果比较研究的方法，鼓励发展和应用临床登记资料、建立临床数据库网络以及各种电子健康信息，以便获得健康结果的资料。目前很多专家主张使用注册临床资料（clinical data registries）的方式来进行效果比较研究，如美国国家心血管资料注册系统（National Cardiovascular data Registry，NCDR）。这样，可以充分利用这种区域性或全国性的数据系统建立患者资料的网络，同时开展前瞻性和回顾性的研究。因此，要得到正确的效果比较研究结果，需要结合不同研究设计得到的数据进行综合分析。

2.4 CER实施的步骤 通过梳理CER的相关研究报告，我们认为CER的实施可以按以下步骤进行：1）定义新的临床干预措施；2）回顾和综合目前已有的医学研究；3）定义现存的医学研究与临床实践需求之间的鸿沟；4）促进和发展新的科学证据和分析工具；5）培训和发展新的临床研究者；6）转化和传播研究发现给各类相关者；7）通过公民论坛接触各类相关者。

总之，CER是采用全面系统的方法，综合分析现有的研究结果或有针对性地开展新的临床研究，为卫生决策者、临床医生和患者提供关于某种疗法有效性、安全以及成本的综合证据，帮助医生和患者达到选择最符合个体治疗需求和满足患者偏好的治疗方法目的。

3 CER在我国的发展

随着国内外医学研究的广泛交流，CER逐渐被引入我国并受到医学研究者的重视。2011年3月，由中国医师协会、上海华斯泰生命策略研究所以及美国医药信息协会联合举办了首届“中国实效研究和循证医学高峰会议”，在本次会议上，中国学者正式接触并讨论了CER。同年5月，在“国际补充医学研究学会”第六届年会上，德国Charit大学医学院的Claudia M.Witt教授对CER作了专题报告，并十分推荐将该研究方法引入到中医研究领域。而6月25日，由卫生部国际交流与合作中心、中国医药工业科研开发促进会及北京天坛医院共同举办了第二届“脑血管病创新药物产业联盟高峰论坛——脑血管病比较效果研究国际论坛”，旨在“探讨效果比较研究的中国国家平台的建立”。目前，该平台建设已经初具成效，通过分析中风病注册登记平台的数据资料，农村偏远地区的中风病患者贻误最佳治疗时机与其家庭经济水平、政府医保覆盖率等因素有关。由于既往缺血性中风患者使用的溶栓药物为非医保药品，价格昂贵，很多患者承担不起。从长远利益考虑，在有效时间窗内使用溶栓药物可以有效降低缺血性中风病的致残率，节约医疗费用支出，改善患者预后并提高其生存质量。该研究结果建议将溶栓药物纳入医保药品目录，为中国医疗卫生改革的决策提供了证据支持。2012年3月，第二届“中国实效研究和循证医学高峰会议”上，来自美国、英国、瑞典等国的专家学者交流了CER的研究进展情况并探讨了方法学上存在的问题及解决办法。2012年6月，由临床流行病学专家王吉耀教授主编的第三版《循证医学与临床实践》一书正式出版，该书将比较效果研究（Comparative Effectiveness Research）吸纳进来并做专章论述［29］。中医学研究领域的一些专家也很早就关注CER的理念，并对中医药应用CER的可行性分析进行了有益探讨［11，30］。

4 小结及展望

效果比较研究旨在为临床实践及医疗政策提供依据，是对多种治疗手段的头对头（head-to-head）综合比较，反映了“真实世界”的临床实践，数据收集重视病例注册登记研究［17，31-32］，倡导将卫生管理类数据库信息转化为临床科研资料，作为观察性研究的临床资料来源；所研究的临床结局确实和患者的病情改善或生活质量相关，可研究不同亚组患者（patient-centered）。疗效、安全、花费是CER的核心词汇。

CER的提出侧重填补真实世界临床实践所需要证据的空白，其特点为：1）CER强调外部真实性，能够指导真实临床诊疗决策的制定［33］。CER不仅要提供在临床研究背景下干预措施在防病及改善健康方面的证据，更重要的是提供在现实世界复杂背景下应用该措施带来何种效果的真实证据。以往我们更多地关注某种治疗措施在临床研究特定背景下产生防病治病改善健康的效果，而很少注意该治疗措施在复杂的真实世界中产生的实际效果。如药物在实际运用中，患者的年龄段更加宽泛、用药时间更长、合并用药更加复杂等因素以及除疾病疗效之外对患者生活的影响常被忽视，效果比较研究就是要比较药物或疗法在现实世界运用中给患者带来的实际效果。2）CER测定结局时包括受益和风险，这些对患者都至关重要。虽然在常规的临床应用中，医生也考虑这两方面，但是CER更关注患者对效果和不良事件的评判。3）用于CER的方法从非实验性研究（观察性研究）到实验性研究（随机或非随机对照试验），再到已有研究结果的综合（系统评价、Meta分析、技术评估、决策分析）。CER需要分析一系列来自不同研究设计的研究数据。高质量的RCT研究显然有着较强的确定性，但外部效度不足，难以有效推广到试验以外的人群。因此，除RCT研究外，比较效果研究需要考虑能够评价更加复杂、广泛人群的观察类研究、横断面研究、准试验设计及时间序列分析。4）CER通过在人群或亚组水平的分析结果关注每个患者个体而不仅是总体，应用亚组患者的结果和临床预测规则可以帮助卫生服务提供者和患者做出个体化治疗的决策［29］。5）CER比较至少两种不同的措施（每一种可能都是最好的），大多数最佳措施是通过比较而得到。

CER的兴起和发展为真实世界条件下开展中医临床研究提供了方法学借鉴和指导。如何彰显中医药的特点和优势，更好地服务人民群众，需要广大中医研究者携手并进，积极探索和实践CER在中国以至于中医领域的发展道路。

［1］Mark Boutin.Comparative effectiveness：its origin，evolution，and influence on health care［J］.Oncology Practice，2009，5（2）：80-81.

［2］Flay BR.Efficacy and effectiveness trials（and other phases of research）in the development of health promotion programs［J］.Preventive Medicine，1986，15（5）：451-474.

［3］Schroeder SA.We can do better improving the health of the American people［J］.The New England Journal of Medicine，2007，357：1221-1228.

［4］Stein brook R.Health care and the American Recovery and Reinvestment Act［J］.The New England Journal of Medicine，2009，360（11）：1057-1060.

［5］Gretchen A.Jacobson.Comparative Clinical Effectiveness and Cost-Effectiveness Research：Background，History，and Overview［J］.CRS report for Congress，2007，15：17-18.

［6］Prioritization，Institute of Medicine of the National Academies.Initial national priorities for comparative effectiveness research.Washington，D. C.：National Academies Press.2009.

［7］Federal Coordinating Council for Comparative Effectiveness Research. Report to the President and the Congress.（2009-06-30）http：／／www.hhs.gov／recovery／programs／cer／cerannualrpt.pdf.

［8］Mushlin AI，Ghomrawi h.Health care reform and the need for comparative effectiveness research［J］.The New England Journal of Medicine，2010，362（3）：6.

［9］Center for Medical Technology Policy.Comparative effectiveness definitions.（2008）［2011-05-16］.Http：／／www.cmtpnet.Org／comparative-effectiveness／comparative effectiveness-definitions.

［10］National Information Center on health Services Research and health Care Technology NICHSR.Comparative effectiveness research（CER）（Also known as patient centered outcomes research）.（2010-07-28）.

［11］曹红波，商洪才.比较效果研究的内涵和外延及其用于中医临床评价的可行性分析［J］.中西医结合学报，2012，10（4）：369-374.

［12］Tunis S，Benner J，McClellan M.Comparative effectiveness research：methods development and research infrastructure［J］.Stat Med，2010，29（19）：1963-1976.

［13］John K.Iglehart.Prioritizing comparative-effectiveness research-IOM Recommendations［J］.The New England Journal of Medicine，2009，361（4）：325-328.

［14］Jasvinder A.Singh，MD，MPH davecia R.Cameron，MS.Comparative Effectiveness Research（CER）：A Summary of AHRQ’s CER on Therapies for Rheumatoid Arthritis［J］.Supplement to Journal of Managed Care Pharmacy，2012，18：4.

［15］devine EB，Alfonso-Cristancho R，Sullivan SD.Effectiveness of biologic therapies for rheumatoid arthritis：an indirect comparisons approach［J］.Pharmacotherapy，2011，31（1）：39-51.

［16］Canhão h，Rodrigues AM，Mourão AF，et al.Comparative effectiveness and predictors of response to tumor necrosis factor inhibitor therapies in rheumatoid arthritis［J］.Rheumatology，2012，51（11）：2020.

［17］Greenberg JD，Reed g，Decktor d，et al.CORRONA Investigators.A comparative effectiveness study of adalimumab，etanercept and infliximab in biologically naive and switched rheumatoid arthritis patients：results from the US CORRONA registry［J］.Ann Rheum dis，2012，71（7）：1134-1142.

［18］Schabert VF，Bruce B，Ferrufino CF，et al.disability outcomes and dose escalation with etanercept，adalimumab，and infliximab in rheumatoid arthritis patients：a US-based retrospective comparative effectiveness study［J］.CURRENT MEDICAL RESEARCH AND OPINION，2012，28（4）：569.

［19］hoving JL，Bartelds gM，Sluiter JK，et al.Perceived work ability，quality of life，and fatigue in patients with rheumatoid arthritis after a 6-month course of TNF inhibitors：prospective intervention study and partial economic evaluation［J］.Scand J Rheumatol.2009，38（4）：246-50.

［20］Cimmino MA，Leardini g，Salaffi F，et al.Assessing the cost-effectiveness of biologic agents for the management of moderate-to-severe rheumatoid arthritis in anti-TNF inadequate responders in Italy：a modeling approach［J］.Clin Exp Rheumatol，2011，29（4）：633-41.

［21］http：／／cancercontrol.cancer.gov／cer／cer_supported_nci.html，2013 -02-06.

［22］Bannuru RR，Dvorak T，Obadan N，et al.Comparative evaluation of radiation treatments for clinically localized prostate cancer：an updated systematic review［J］.Ann Intern Med，2011，155（3）：171-178.

［23］Knowler WC，Barrett-Connor E，Fowler SE，et al.Diabetes Prevention Program Research group.Reduction in the incidence of type 2 diabetes with lifestyle intervention or metformin［J］.Eng J Med，2002，346（6）：393-403.

［24］Sean R.Tunis，Joshua Bennerb and Mark McClellanb.Comparative effectiveness research：Policy context，methods development and researchinfrastructure［J］.statistics in medicine，2010，29：1963-1976.

［25］Luce BR，Kramer JM，Goodman SN，et al.Rethinking randomized clinical trials for comparative effectiveness research：the need for transformational change［J］.Ann Inter Med，2009，151（3）：206-209.

［26］dreyer NA，Schneeweiss S，McNeil B，et al.GRACE Principle：recognizing high-quality observational studies of comparative effectiveness［J］. Am J Manag Care，2010，16：467-471.

［27］Vandenbroucke JP.Observational research，randomized trials and two views of medical Science［J］.PLOS Med，2008，5：339-343.

［28］Bimal R，Joseph drozda，Eric d，et al.leveraging observational registries to inform comparative effectiveness research［J］.Am heart J，2010，160（1）：8-15.

［29］王吉耀.循证医学与临床实践［M］.3版，北京：科学出版社，2012：302-309.

［30］谢雁鸣，廖星，王永炎.将比较效益研究理念引入中医临床评价研究［J］.中西医结合学报，2011，9（8）：813-818.

［31］Chatzidionysiou K，Lie E，Nasonov E，et al.Effectiveness of diseasemodifying antirheumatic drug co-therapy with methotrexate and leflunomide in rituximab-treated rheumatoid arthritis patients：results of a 1-year follow-up study from the CERERRA collaboration［J］.Ann Rheum dis，2012，71（3）：374-377.

［32］Neovius M，Simard J，Sundström A，et al.Comparative effectiveness research：coverage of the Swedish Biologics Register［J］.Ann Rheum dis，2011，70（3）：516-519.

［33］Tinetti ME，Studenski SA.Comparative effectiveness research and patients with multiple chronic conditions［J］.The New England Journal of Medicine，2011，364（26）：2478-2481.

（2013-02-07收稿）

A summary of Comparative Effectiveness Research

Jiang Lijie1，Xie Qi2，Liu Baoyan3
（1Institute of Basic Research in Clinical Medicine，China Academy of Chinese Medical Sciences，Beijing 100700，China；2 Academic Department，China Academy of Chinese Medical Sciences，Beijing 100700 China；3 China Academy of Chinese Medical Sciences，Beijing 100700，China）

Comparative effectiveness research（CER）was launched and released by the Western developed countries in order to promote health reform，reduce health care costs and change clinical research priorities and direction.The central concerns of CER are efficacy，safety and cost.This article mainly introduced the background，definitions，contents and implementation steps of CER，which maybe provide new ideas and guidance for clinical research of traditional Chinese medicine.

Comparative effectiveness research；Research methods；Review

10.3969／j.issn.1673-7202.2013.06.036

国家科技支撑计划项目（编号：2013BAI02B10）：中医药真实世界临床研究方法与“病证结合”治疗的效果比较研究

刘保延（1955—），男，中国中医科学院首席研究员，博士生导师，主要从事针灸临床及中医药临床疗效评价方法研究，E-mail：cectcm＠gmail.com