羟基脲可用于治疗婴幼儿镰状细胞性贫血患者

羟基脲可用于治疗婴幼儿镰状细胞性贫血患者

羟基脲;镰状细胞性贫血;婴幼儿

R 973.3

据最新研究资料显示，治疗成人镰状细胞性贫血的羟基脲也可减少婴幼儿镰状细胞性贫血患者的急性疼痛和肺炎样疾病的发作，并降低贫血的其他症状的发作次数，缩短住院时间。这项名为Baby HUG的随机、双盲Ⅲ期临床研究的结果标志着羟基脲在治疗儿童遗传性血液疾病方面的重大进展。

羟基脲是首个被证明能降低婴幼儿镰状细胞性贫血大部分症状的发生率的药物，Baby HUG试验是考察该药在婴幼儿中使用情况的规模最大的临床研究，共有193名9～18个月的婴幼儿参加，受试者被随机分为两组，分别服用羟基脲和安慰剂，每日1次，持续两年。结果有179名患者完成至少18个月的治疗，治疗结束后，安慰剂组患者的急性疼痛、肺炎样疾病(急性胸部综合征)、指(趾)炎的发作次数分别是羟基脲治疗组的2、3、5倍;且安慰剂组患者住院或输血的可能性更高。该研究中出现的常见副作用为轻度至中度的中性粒细胞减少，从而可能增加感染的发生率，不过该试验中未出现感染迹象。尽管肾和脾功能检测结果表明羟基脲组和安慰剂组间无显著性差异，但有研究表明，羟基脲可能对肾脏、脾脏、脑、肺均具有保护作用，使这些器官免受慢性损伤，从而降低死亡的风险。目前正在对Baby HUG试验进行随访研究，考察使用更高剂量羟基脲治疗有无长期疗效。

(邢爱敏编译)