附录1：药物经济学评价标准报告格式（Standard Reporting Format）

附录1：药物经济学评价标准报告格式
（Standard Reporting Format）

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● 标题（Title）

● 作者（Author）与 工作单位（Affiliation）

● 作者贡献（Author Contributions）：列出各位作者在本文中所做的贡献。

● 资金/资助（Funding/Support）：列出本文所有的资金和资助来源。

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● 背景（background）：简述该研究问题的重要性和显著性

● 目的（Objective）：具体解决什么问题

● 设计与病人（Design and Patients）：设计方案和样本人群

● 主要产出变量（Main Outcome Measures）：分析所使用的主要结果指标

● 结果（Results）：报告分析所得到的主要统计结果和数据

● 结论（Conclusion）：根据结果数据所能做出的基本判断

正文部分

1 简介（Introduction）

1.1 研究目的（Objectives）

● 明确该研究的中心目的

1.2 研究背景（Background）

1.2.1 所研究疾病的基本信息（Condition）

● 疾病的流行病学特征

● 疾病的社会经济负担

1.2.2 干预措施的基本信息（Intervention）

● 目前治疗该疾病的主要干预措施（疗效、副作用与成本等信息）

● 新干预措施的特点及其在中国的上市和医保现状

1.3 文献综述（Literature Review）

● 系统综述国内外文献关于新干预措施的实证与认知（特别是药物经济学方面）

● 指出所要进行的研究与已知文献的差别、特点和创新之处

2 方法（Methods）

2.1 研究类型与样本人群（Study population）

● 描述研究样本的组成（干预组与对照组的选择及其理由）

● 描述样本观察的时限并说明其考虑的理由

2.2 成本变量的确认（Cost Identification）

● 确定本文成本的组成部分（直接成本，间接成本等）及其理由

● 描述各成本变量的获取来源、确定方法、是否贴现等及其理由

2.3 健康产出变量的确认（Health Outcomes Identification）

● 描述本文选择的关键健康产出指标、测量方法与选择理由

2.4 分析方法的选择（Analysis Method）

● 描述本文分析方法的选择、关键假设、重要特点及其合理性

● 描述本文应用什么方法对成本或增量成本效益比值（ICER）进行统计估计（如使用决策树 模型法还是计量回归模型）

3 结果（Results）

3.1 主要分析结果（Analysis and Results）

● 报告总体样本组间关键变量的统计分布与特点（包括主要人口学指标、相关临床指标、成本指标与健康产出指标等）

● 报告基于进一步的模型估计与系统分析后，本文所获得的主要研究结果，重点陈述不同干预措施导致的成本与健康产出差异，以及增量成本效益比值

● 如果数据许可，应该考虑给出关键亚组的统计分析结果

3.2 敏感性分析结果（Results of Sensitivity Analysis）

● 报告模型在改变关键假设或变量的取值后，其主要结果的变化情况与分布

● 描述主要结果的敏感性程度与主要决定因素或条件

4 讨论（Discussions）

4.1 结果总结（Summary of Results）

● 总结本文的主要模型或统计结果

● 比较本文结果和过去相关研究结果的异同及其可能原因

4.2 外推性（Generalizability）

● 指出本文结果对样本外人群或地区的适用程度或指导性

4.3 研究局限（Study Limitations）

● 指出本文研究方法或数据可能存在的主要问题和局限性

● 提出进一步研究所应注意的主要问题和改进措施

5 结论（Conclusion）

● 基于该研究的主要成本产出结果，作出关于干预措施与比较措施的优劣判断，进而提供相关医药卫生政策的合理建议。

（References）

7 附录（Appendix）

● 提供关键数据的详细图表，问卷设计或其他必要的说明材料等，以供读者查阅和核实。

附录2：术语表（Terminology）

benefit 效益 用货币单位表达的医疗干预措施的结果。efficacy 疗效 医疗干预措施在理想状况下（如临床试验）应用时，对于个体的最大效益或效用。external validity 外部效度 一项特殊环境下实施的研究中所获得的结果普遍适用于其他环境的程度。health-related quality of life 健康相关生存质量将对患者健康状态的测量从传统的死亡率和患病率扩展到多维，包括生理变化、功能变化、社会活动、认知、情感、睡眠和休息、精力与活力健康认识，以及总的生活满意度等。health utility 健康效用 个人对某一健康状态或健康结果的偏好程度。health utilities index, HUI 健康效用指数用感官和交流能力、幸福感、自我照顾能力、疼痛或不舒服的感觉、学习和上学的能力、身体活动能力6个维度，测量健康状态的一种标准化工具。human capital approach 人力资本法 用健康个体的剩余生命对社会所产生的经济价值来衡量疾病间接成本的方法，一般使用潜在市场收入来测量。indirect cost 间接成本 在不同学科中具有不同的含义，在药物经济学及结果研究中，间接成本通常指由发病或死亡引起的生产力丧失，计算时通常需要分摊处理。incremental cost 增量成本 将多种医疗干预措施进行对比时，一种干预措施相对于另一种干预措施增加的成本。incremental costeffective ratios, ICER 增量成本-效果比 将多种医疗干预措施进行对比时，一种干预措施相对于另一种干预措施增加的成本与相对增加的效果的比值。intangible cost 隐性成本 由于某种疾病、状态或干预导致的疼痛、痛苦等无形损失。intermediate outcome 中间产出 某治疗或因素导致的最终产出发生前的预期或实际的变化或改善。internal validity 内部效度研究结果能够精确地反映在该研究环境下某种干预措施和结果之间因果联系的程度。当试验设计或执行过程存在某种偏性时，试验的内部效度就不可信，影响试验结果，并掩盖治疗效果的实际数量、变化趋势和确定性。International Society for Pharmacoeconomic and Outcomes Research, ISPOR国际药物经济学与产出研究会致力于在药物经济学、健康产出评估和公共政策相关问题的研究上发挥科学领导者作用的国际组织。generalizability 外推性 某种研究或者系统综述的结果能够外推于其他环境的程度。gold standard 金标准 一种被广泛认可的用来衡量某种干预措施的最有效的方法、程序或者测量手段。life expectancy 期望寿命 一个人预期生存的年数，用来反映社会中人群健康状况的一个通用指标Markov model 马尔科夫模型成本效果分析和成本效用分析中经常使用的一种模型，疾病过程被模拟成一系列的时间段，每个时间段与特定的健康状态相联系，同时用概率来表示一个时间段到下一个时间段的转移。系统文献综述的一种形式。通过将多个定量研究的结果进行系统总结而产生更准确的评估，提高单个研究探索结果的能力，提出并讨论在单个研究中可能并不明显的问题。net benefit 净效益 效益（用现金单位表示）与成本（用现金单位表示）之差，是成本效益分析的基本决策依据。meta-analysis Meta分析opportunity cost 机会成本 某种资源分配到一种用途上而放弃另一种用途可能得到的最大价值。

benefit 效益 用货币单位表达的医疗干预措施的结果。outcome 产出 医疗干预后，患者在临床指标、体征和身体功能等方面的变化的总和。piggyback 平行研究 在传统临床试验基础上增加的经济学评估内容。pharmacoeconomics 药物经济学 基于现代经济学的基础理论，结合流行病学、决策科学与生物统计学等交叉学科，系统分析与评价不同医药干预手段的相对成本效益。pharmacoeconomic guidelines 药物经济学指南 开展药物经济学研究所应共同遵循的基本内容，标准框架，研究范式等基本指导原则。preference 偏好 对某种健康结果的意愿或倾向，通常体现为效用或价值。quality-adjusted life year, QALY 质量调整生命年 同时测量生命数量和生存质量的一种通用健康产出测量方法。quality of well-being, QWB 健康质量量表 用行动能力、躯体活动能力、社交能力及疾病症状四个维度测量健康状态的一种方法。quality of life, QOL 生存质量一种测量患者健康结果的指标，其测量范围超越了传统的死亡率和患病率，还包括生理、功能、社会活动、认知、情感、睡眠和休息、精力和活动、健康感知和总体生命满意度等多个维度的测量。research perspective 研究角度药物经济学评价和研究的视角，主要包括社会角度、患者角度、医疗机构角度和保险方角度。不同的研究角度需要计量的成本和产出范围是不同的。sensitivity analysis 敏感性分析用来测定某种数学模型或者分析（如成本-效果分析、决策分析）可靠性的方法，通过检验重要自变量（如成本、结果、事件的概率等）可能的范围来判断这种变化是否对分析结果产生有意义的影响。standard gamble, SG 标准博弈法运用期望效用理论测量健康状况和生存质量的一种方法。测量时，患者面临两种选择，A和B。选择A有两种可能的结果，即患者恢复到完全健康状态而且再继续生活t年（概率为P），或者患者立即死亡（概率是1-P）。选择B的结果是以某种慢性健康状态i存活t年。概率P一直在变动，直到应答者认为两个选择无差异。Short Form6D, SF-6D 六维健康量表 含6条目的健康状态调查表。uncertainty 不确定性 当一个事件或变量取值无法准确确定，其值通常用可能发生的一个范围或区间表达。time trade-off, TTO 时间权衡法 一种基于偏好的健康状态效用测量方法，测定“为了获取一个给定的完全健康的生存年数，人们愿意放弃多少某种不健康状态的生存时间”。transition probability 转换概率 在马尔科夫模型中，从一种健康状态转换为另一种健康状态的可能性。utility 效用 个体对不确定状态下某种健康状态的偏好或愿望的定量表达。Visual Analog Scale, VAS 视觉模拟法 受试者在一种类似于温度计的量表上，为自己的一些健康状态排序，来直观地测量健康状态的方法。willingness to pay 意愿支付法 个体为了获得某些商品或者服务愿意支付的最大数额，或者个体为避免预期损失而愿意支付的最大数额。