我国药物经济学研究的现状、问题及建议

钱正刚

（江苏省南京市鼓楼医院，江苏 南京 210008）

药物经济学（pharmacoeconomics PE）是20世纪70年代出现在美国的一门学科，发展至今已有30多年的历史。它应用现代经济学研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位地分析药物治疗备选方案（包括非药物治疗方案）的成本（cost）、效益（benefit）或效果（effectiveness），评价其经济学价值的差别[1]。我国从20世纪90年代初就有学者开始研究药物经济学的相关问题，研究时间虽不长，但却发展迅速，尤其是最近几年，每年发表的药物经济学研究论文逐渐增多。笔者通过对已公开发表的论文进行分析评价，了解我国目前药物经济学研究的现状和存在的问题，并提出相应的建议。

1 研究现状

笔者收集了1994—2006年在国内专业学术期刊上公开发表的药物经济学研究文献，共收集到相关文献1 066篇，其中理论研究179篇（16.79％），应用研究790篇（74.11％），其他研究 97篇（9.10％）。统计结果见表1至表3。

表1 1994—2006年国内专业学术期刊上公开发表的论文情况[篇（％）]

可见，进入20世纪后，我国药物经济学研究发展很快，且各种研究方法均有涉及。

表2 文献作者的机构分布

表3 790篇应用研究使用的分析方法

2 存在的问题

2.1 研究者的单位

从表2可见，来自医疗机构的研究人员占了文献作的绝大部分，达84.90％。

2.2 药物治疗方案的选择

在国内的药物经济学研究文献中，通常作者仅选择几种常见的药物作为评价和比较的对象，但却很少从合理用药角度阐述选择的理由，或仅仅以“目前较常用的几种方案”作为选择依据，缺乏说服力。

2.3 分析方法的选择

在国内的药物经济学应用研究所使用的分析方法中，成本效果分析占绝大多数，分析方法单一。在选择分析方法时，首先应关注的是研究的首要目的和研究者的立场，结合当前的应用标准，对分析方法进行比较，然后作出适当选择并简要阐明原因。例如，研究目的为有限资源的最有效利用时，选用成本效益分析；研究目的为评价各种治疗方案带来的生命质量调整时，选用成本效用分析；研究目的为评价达到预期治疗目标的各种方案的成本时，选用成本效果分析；当治疗方案的效果不存在显著性差异时（P＜0.05），则应该用最小成本法。

2.4 成本的计算

药物经济学研究中的成本包括直接成本、间接成本和隐性成本，直接成本又包括直接医疗成本和直接非医疗成本。对不同的主体来说，成本的含义是不同的。因此，对不同主体的成本变量应阐明其主要测算指标及计量标准[2]。目前国内的药物经济学研究中，大部分的成本都是仅从患者角度出发且数据易得的直接医疗成本，而计算直接非医疗成本和间接成本的较少，计算隐性成本的几乎没有。但在有些疾病的治疗中，忽略掉其他成本是不合理的。若某些成本变量在总成本计算时没有囊括，则应有合理的解释，如“各药物治疗方案的该项变量间无统计学差异，故可忽略”。

2.5 产出评价指标的选择

产出的评价指标应根据分析方法选择。如成本效益分析应选择少损失的工作日、延长的寿命年等的货币变换作为结果变量；成本效果分析应选择较客观、有效的医疗指征、治疗病例数、延长寿命年等作为效果参数[3]；成本效用分析一般以质量调整生命年（QULYs）为健康状况参数。但笔者在研究过程中发现，国内药物经济学评价中，普遍存在产出指标过于单一的问题，多数文献仅使用治愈率、有效率、好转率等效果指标，且对治愈率、好转率、有效率等指标的划分没有作明确说明。

2.6 对不良反应的认识

药品普遍存在不良反应，且不良反应对产出指标和成本指标都有一定的影响。在我国目前的药物经济学研究中，笔者发现很多作者对药品的不良反应不够重视，没有将其影响在成本指标和产出指标中反映出来。

2.7 研究总体、样本量和抽样方法的选择

在确定研究总体时，应先阐述研究范围，并明确阐述研究的纳入标准和排除标准。在确定研究对象的基础上，根据统计学知识，根据研究要求的检验效能和允许误差，参照相应公式计算样本量以及根据实际可行性确定具体的抽样方法。但目前国内药物经济学研究中均缺少关于样本量与抽样方法的阐述；有的研究中样本量少于30，属于小样本，分析的结果不具有推广性。

2.8 统计方法的选择

在药物经济学研究中，应阐述所选择的统计方法。一般对具有定量、正态方差齐性的资料可用 t检验（仅适用于两组间比较）或方差分析，对定性资料或计数资料可用 χ2检验，对不符合上述条件的资料则可用秩和检验。由于药物经济学研究中所使用的资料多数为计数资料，因而在大部分论文中，进行不同药品疗效差异性分析时采用了 χ2检验。但如果统计的资料是在疗效上存在着等级差别，那么 χ2检验就不能采用，而大多数研究者并没有意识到这个问题。

3 建议

目前，我国药物经济学研究正处于一个热点阶段，国家实行的医药卫生制度改革更是为其提供了一个高速发展的机会。针对上述论文中不规范和不完善的地方，笔者建议：应加强医疗机构、高校、行政部门和制药企业之间的联合研究，各主体拥有不同的优势，将其整合，可以进一步增强研究的实力；可根据《中国药物经济学评价指南》进行研究[4]，在2006年上海召开的国际药物经济学和产出研究协会（ISPOR）第二届亚太地区大会上，《中国药物经济学评价指南》的初稿已经进行了介绍并向专家征求了意见。该评价指南的推广，无疑会对今后我国药物经济学研究的规范起到积极作用。

[1]陈 洁.药物经济学[M].北京：人民卫生出版社，2006：7.

[2]李 娜.成本－效果分析方法应用的相关问题探讨[J].上海医药，2007，28（3）：111－113.

[3]王诗华，谭永红，吴雪钗.评述国内5年以来的药物经济学研究论文[J].华西药学，2007，22（3）：463－464.

[4]李明晖，李洪超，马爱霞.我国药物经济学评价研究的现状、问题及建议[J].中国药房，2008，19（11）：801－805.