从药品评价平台建设看我国科技评价的发展趋势

2010-02-17张新兰

中国医药导报 2010年5期

肖斌，张新兰

（1.广州市科技局，广东广州 510032；2.中国地质大学，湖北武汉 430074）

任何有效管理的基础都是客观公正的评价，科学技术管理也不例外。由于科学技术管理不同于一般的人、财、物管理，其存在自身内在的规律，是由管理科学和自然科学有机结合所形成的介于两者之间的交叉学科。科技评价水平的进步与科技自身的发展相互促进，互为因果。

我国科技管理的模式脱胎于建国初期的计划经济模式，因此传统上我国的科技评价工作基本上都是由政府主持完成的，这种评价模式在历史上为我国科技管理工作的正常运作和国家科技资源的合理配置都发挥过重大的作用。但随着市场经济的发展和科技的不断进步，这样的科技评价模式也逐渐显示出自身的弊端[1-4]。在现有国情下如何提高科技评价的效率和水平是一个值得思考的问题。

由于科学技术发展涉及诸多的自然科学和相关的社会科学学科，科学技术评价同样也涉及诸多的学科和专业，本文将通过分析药物评价平台的建立，论述未来科技创新市场化运作的情况下科学技术评价平台的发展趋势。

1 在市场化条件下，专业科技评价平台对于科技进步的重要性：连接资金和思想的纽带

当今的科技发展极大地依赖社会化大分工和资源的有效配置，而这一切都有赖于市场化机制的高效运作。科技进步可以促进市场经济的发展，反过来市场经济的繁荣和规范也能极大地促进科学技术进步。随着科学技术的飞速发展，科学技术活动已经越来越向组织化和系统化方向发展，科学技术研究的任何一个领域取得重大突破，往往都是一个团队合作的结果，是一段时间以内社会科学技术综合水平的集中体现。靠少数几个天才关起门来创造科学的奇迹，这种现象将越来越少见，近年来的诺贝尔奖多数为来自不同国度的科学家所共享就充分说明了这一趋势。显而易见的是，系统化成规模的科学研究活动对资金支持的需求日益增加。

另一方面，激烈的市场竞争使得越来越多的商业集团寄希望于科技成果转化为企业利润。这些商业集团除了在自身内部建立研究机构，积极投身于科学技术研究开发外，他们也积极寻找已经或者基本成型的科研成果直接应用或者消化利用，他们成为了科技产品最大的需求者和赞助者。

于是在市场化的条件下形成了这样一对需要，一方面，大型民用科学研究所需要的资金注入日渐增长，而大量的科研资金全部由政府直接资助的可能性正在逐渐变小；另一方面，众多拥有大量商业利润的商业集团正在为下一个市场增长点寻找着投资的方向。这两种需要之间迫切需要一个相互合作的纽带。这个纽带，或者说这个商业化的途径，就是知识产权交易。很显然，知识产权的正常交易必须有赖于专业的交易平台，而这样的交易平台能够存在并得以发展最重要的一个支撑就是高效的科技评价平台。科技评价平台一旦能够建成并有效运转，除了发挥其正常的市场职能以外，还可以为社会各方提供咨询服务，从而成为官方科技评价的有益补充，可以避免官方主持的科技评价中相对主观因素的干扰。

2 药物评价平台对于新药研发的重大促进作用

2.1 新药研发是制药工业科技进步的核心

众所周知，制药工业是技术密集型兼资金密集型的朝阳行业。新药研发是制药工业的灵魂，缺乏新药研发的制药业就没有了明天。

对于资金需求最大的科研领域莫过于新药研发领域，如今的新药研发越来越依赖天文数字般的资金投入，而新药研发的漫长周期和巨大风险又令国家或公司的投资者都必须对如此巨大的投资报以极大的谨慎。解决新药研发中的这一困难必须依靠有效的风险投资机制。

2.2 有公信力的药物评价平台是建立药物研发风险投资机制的基础

新药研发的基本流程是从基础生物医学的突破到先导化合物的筛选，从化合物的结构修饰再到制剂工艺和质量标准的研究，最后经过临床实验走向上市销售，其中药物安全性和有效性的评价是贯穿整个新药研发过程的核心环节。在生物医药发达国家，通常整条研发链都由大型制药公司来进行，而如今维持这条研发链越来越大的风险性和巨大成本已使任何一家制药公司都不堪重负，由此引发了医药产业界一轮又一轮的资产重组浪潮。

我国目前尚缺少能够独立牵起这条研发链的制药公司，而纯粹由国家投资并组织的新药发现研究则存在效率偏低、后期产业化主体的转换及知识产权保护等一系列的困难。

由此可见，对于我国现阶段的医药产业而言，必须建立一个能够集中社会各方面的资源和力量进行新药研发的机制，这样才能建立并保持民族医药工业的核心竞争力。在市场化条件下最理想的新药研发机制就是医药项目的风险投资平台，其重中之重就是存在一个独立开放且有公信力的药物评价平台。

2.3 药物评价水平的进步与新药研发技术的提升相互促进，互为因果

药物研发与药物评价是密不可分的整体，两者相互作用和影响，是医药发展的两个重要支撑点。药物评价贯穿于药物的上市审评，药品的注册及上市后监控等所有过程中，药物评价的水平与药物研发、药物注册以及药物监管的水平均息息相关。药物研发、注册及上市后监管的水平提升可以直接提高药物评价的水平，反之，高水平而开放的药物评价平台不但能够使药物研发和注册监管少走弯路，更可以引导新药研发的方向，减少新药研发中的低水平重复现象。纵观整个药物发展史，每一次药物发展的高潮都是药物评价技术飞跃发展之后的结果。

3 准确高效的药物评价平台是保障公众用药安全有效的基石

在世界药物发展史上曾发生过多起由于药物评价不全面而造成严重药害的事件[5]。著名的如“磺胺酏剂”和“反应停”事件，此后西方发达各国均加强了药品注册过程中对药物评价资料的法律要求。没有严格的药物评价就没有安全有效的临床用药已经成为世界各国的共识。

药品技术评价是药品注册上市政府监管的公共服务职能之一，是药品注册管理行政决策的技术支撑。几乎所有的发达国家在对药品实施监管时，都将技术评价作为药品上市许可的核心内容和必需的条件之一，其强制性也得到社会公众的广泛认同[6]。因此高水平药品技术评价的平台不仅是市场发展的需要，更是保障公众用药安全有效的必然要求。

4 有公信力的药品评价有助于药品的合理定价

药品定价在各个国家都是重大的问题。一方面药品的价格要体现药品的价值，其利润要足以使企业不断提高药品的质量和开发出更加安全有效的新药，另一方面必须限制药品的价格，让患者能在这个价格需求弹性极小的市场上负担得起药物[7]。

过高的药品价格固然会增加国家财政保障人民健康的负担，但一味地压低药物价格，也会导致经典药品由于利润降低而无人愿意生产的问题，同时会削弱药品企业技术进步的能力。严重的会导致价格歧视现象，令平民患者难以获得对症的药物。

药品不管通过什么机制定价，其作为一种价格需求缺乏弹性，以及药品供需双方信息不对等商品的特性不会改变。而完善系统公开透明的药品评价则可以改善这种局面，从而为药品的合理定价提供依据。系统全面的药品评价包括药品的质量工艺及药学性质、药品的安全性和有效性、生物利用度、药品的临床应用及配伍、不良反应及相互替代药物。这些系统的化学和生物学信息将直接为药品的定价提供依据，为药品定价的优质优价原则提供技术支撑。

5 药物评价平台发展展望

5.1 建立药品评价专业平台的时机已经臻于成熟

如前所述，药物生产研发机构迫切需要药物研发的风险投资机制以分担药品的研发风险，而药品风险投资的顺利运作则需要专业高效的药品评价机构。另一方面，我国的药品市场化经营已经有了相当时间的积累，经过多年的发展和培养，我国现在已经在药物评价的各个领域中培养了一大批的专家和人才储备，随着供需双方的成长，建立专门而独立的药物评价平台的条件已经渐臻于成熟。

5.2 保障药物评价平台的专业性和独立性必须依赖法制的力量

药品评价分为药学评价、安全性评价、药效学评价、药动学评价、临床评价和上市药物评价等研究内容，任何一种临床用药的全面评价都是一个系统工程。建设这样一个涵盖众多学科和专业的高效市场评价平台，其关键在于保障药物评价平台的专业性和独立性。难以想象，一个兼职和目标不明确的评价平台能够具备评价如此复杂系统的能力。

由于任何药物的应用均具有风险性和收益性兼有的特点，所以对于任一药物的评价均应一分为二，权衡利弊。如何保证对药物评价的客观公正，遵循全面暴露的原则，而不是片面地强调其有利或有害的方面，药品评价平台的第三方独立性才是其公正性的制度性保障。

药物评价平台的专业性和独立性要求评价平台的运作应处于政府和公众的严密监管之下，建立制度是保持这种状况的唯一办法。因此建设专业独立的药品评价平台需要通过立法的手段以保证其运作的公开与透明，只有法制的力量才能保证评价结果始终如一的客观公正及评价平台的公信力。

5.3 药物评价平台步入健康发展、自我激励和约束的轨道，需要政府的先期投入、扶持和引导

专业药物评价平台的建立是专业性很强的大型系统工程，其涉及的学科领域及法规很多，因此需要多方面人才的集体协作，巨大的固定成本和人工成本注定了建设这样一个平台，意味着大量的资金投入。

资本都具有逐利的天性，如果希望完全由商业资本来建设药物评价平台，则极有可能在平台运行的早期，由于缺乏社会和自我约束机制，平台在商业利益的驱使下走不必要的弯路，甚至于有可能陷入某种泥淖而不能自拔的困境中。为了加速其建设，使之能够早日发挥积极的作用，步入规范化自我约束的自我成长的快车道，平台建设早期需要政府的投入、扶持和引导。在整个平台的建设和发展过程中都需要花大力气来建设行业内知名的评价平台品牌。为此，必须依赖政府、企业和评价机构，委托评价的客户之间相互监督、相互制约来保障每一项评价程序的高效准确，每一项评价结果的公信可靠。