我国基因治疗 II 型糖尿病研究取得进展

在日前举行的世博会荷兰“生命科学周”——基因治疗专题研讨会上，生物芯片上海国家工程研究中心滕晓坤博士所作的《利用重新构建的葡萄糖激酶基因单点突变异构体对 Ⅱ 型糖尿病进行的基因治疗的研发成果》报告引起中外研究者的广泛关注。

据国际糖尿病联盟推算，全球糖尿病患者已近 2.5 亿人，且以每年10%以上的速度递增。Ⅱ 型糖尿病（T2DM）被称作危及人类的“世纪恶魔”，其危害性及蔓延的严重性为世人所知。为此，世界卫生组织已把糖尿病列为世界三大重大疾病之一，并纳入全球高科技攻关项目。

滕晓坤博士自 2006年承担了杭州一元生物技术有限公司“突变性葡萄糖激酶基因治疗 Ⅱ 型糖尿病”实验课题后，不断取得阶段性成果。在所公布的动物实验数据中，使用基因药物后，血糖得到迅速控制和下降直至正常，在 11 个月内没有出现反弹，研究团队据此对基因治疗提出了“整体激活”的新概念。

传统的基因治疗机制多半是局限在目标细胞局部，而滕晓坤等开展的此项用基因治疗Ⅱ型糖尿病研究，是通过修复并激活胰岛发挥作用环节中的关键基因，从而从源头上起到长久的符合人体生理状态的治疗效果。专家认为，这个项目改变了基因治疗常用的局部用药方法，转而采用全身用药，这是对糖尿病基因治疗的一大突破。

目前，这一项目已进入中试后期阶段。药效学有效治疗剂量定量工作已大部分完成，并正在进入药理、毒理的关键实验中，这些工作完成后即进入申报临床实验阶段。

据了解，生物芯片上海国家工程研究中心围绕以芯片技术作为核心的系统全面的生物学技术，在全球范围内承接基因组学、蛋白组学、临床诊断和药物研发的研究和服务工作，已先后和辉瑞、默克、强生、礼来等多家国际跨国制药公司达成委托服务业务，技术和质控水准得到国际一流企业的认可。

杭州一元生物技术有限公司董事长黄海东表示，今年1月6日，“基因治疗 Ⅱ 型糖尿病的发明”已申请了国际专利，这表明我国在此项技术领域已处于世界领先地位。研发这个新型生物制剂的目的，就是要改变全球治疗 Ⅱ 型糖尿病只能依赖化合物药和替代依赖胰岛素治疗的现状。目前，科研人员正争分夺秒，严格按国家规定加快研发步伐，希望此项成果尽快造福于糖尿病患者。